Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Sphere

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

Evaluering af acceptabiliteten, tolerancen og mætheden af ​​PKU Sphere, et glykomakropeptid (GMP)-baseret medicinsk mad hos patienter med phenylketonuri (PKU).

En prospektiv, åben-label undersøgelse af PKU Sphere hos patienter med PKU efter en phenylalanin-begrænset terapeutisk diæt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Begrundelsen for denne undersøgelse er at vurdere acceptabilitet, adhærens og metabolisk kontrol hos personer med PKU, der indtager PKU Sphere, en GMP-baseret medicinsk fødevare.

Sponsoren udviklede PKU Sphere som svar på den stigende interesse for GMP medicinske fødevarer med det formål at forbedre adhærens og livskvalitet ved at tilbyde et alternativ til aminosyrebaserede medicinske fødevarer. PKU Sphere er en medicinsk fødevare med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af kasein glycomacropeptide (GMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og den langkædede flerumættede fedtsyre (LCP); docosahexaensyre (DHA). PKU Sphere er designet til brug i diætbehandling af phenylketonuri. Den fås i to smagsvarianter, Red Berry og Vanilla, pakket i individuelle portionsposer på 35 g og indeholder 20 g proteinækvivalent (PE).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU, identificeret ved nyfødtscreening (NBS) og behandlet siden fødslen.
  • I alderen 3 år og derover (dette inkluderer gravide kvinder, som vil blive vurderet på individuel basis af de co-hovedefterforskere).
  • Indtager i øjeblikket eller tidligere en diæt med lavt phenylalanin suppleret med en medicinsk fødevare designet til diætbehandling af PKU.
  • Engelsk som hovedsprog.
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra deltageren, 18 år eller mere, eller fra forælderen/plejeren for deltagere < 18 år.
  • Frivilligt givet skriftligt samtykke (hvis relevant) for de < 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Indtager i øjeblikket 100% af den medicinske fødevarekomponent i kosten som PKU-sfære.
  • En manglende evne, efter efterforskerens opfattelse, til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver anden form for arvelig stofskiftesygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PKU-sfære

Fase 1: 1 uge For at evaluere acceptabiliteten af ​​PKU Sphere i en kortvarig (1 uge) periode. Personer med PKU vil tilstræbe at indtage mindst 30 % af den medicinske fødevarekomponent i kosten som PKU Sphere. Beløbet vil blive vurderet og rådgivet på individuel basis.

Fase 2: 4 uger At evaluere langsigtet accept og metabolisk kontrol hos personer med PKU, der indtager et aftalt mål på 50 - 100 % af deres medicinske fødevarekomponent i kosten som PKU-sfære i 4 uger. Nogle individer, især små børn i alderen 3-6 år, kan kræve en 1-3 ugers opbygningsperiode for at nå målvolumen, som vil blive vurderet på individuel basis.
Kosttilskud: PKU-sfære
PKU Sphere er et glycomacropeptidbaseret alternativ til aminosyrebaserede produkter til diætbehandling af phenylketonuri.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: smag
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemadata indsamlet for at evaluere smag
Dag 1-7.
Fase 1: lugt
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemadata indsamlet for at evaluere lugt
Dag 1-7.
Fase 1: tekstur
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemadata indsamlet for at evaluere tekstur
Dag 1-7.
Fase 1: gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Dag 1-7.
Spørgeskemaer vil blive udfyldt dagligt under den 1-uges smagstest.
Dag 1-7.
Fase 1: phenylalaninkoncentration
Tidsramme: Dag 1 og 7.
Phenylalanin-koncentrationer målt via blodpletanalyse.
Dag 1 og 7.
Fase 1: tyrosinkoncentration
Tidsramme: Dag 1 og 7.
Tyrosinkoncentrationer målt via blodpletanalyse.
Dag 1 og 7.
Fase 2: kvantitativ ændring i plasmaaminosyrer på dag 28
Tidsramme: Fase 2, dag 1 og dag 28.
Sammenlign omfattende plasmaaminosyreprofiler ved baseline og slutningen af ​​forsøget.
Fase 2, dag 1 og dag 28.
Fase 2: gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Fase 2, dag 1 - 28.
Spørgeskemaer vil blive udfyldt dagligt i hele fase 2.
Fase 2, dag 1 - 28.
Fase 2: ændring i 3-dages kostrekord ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Fase 2, dag 1 - 3 og dag 26 - 28.
En 3-dages kostoptegnelse vil blive afsluttet i de første 3 dage og de sidste 3 dage til sammenligning.
Fase 2, dag 1 - 3 og dag 26 - 28.
Fase 2: ændring i antropometri ved afslutning af studiet
Tidsramme: Fase 2, dag 1 og 28.
Deltagerne vil blive vejet og målt, et vækstdiagram plottet (kun børn) og BMI beregnet
Fase 2, dag 1 og 28.
Fase 2: phenylalaninkoncentration
Tidsramme: To gange om ugen i fire uger i fase 2
Phenylalanin-koncentrationer målt via blodpletanalyse.
To gange om ugen i fire uger i fase 2
Fase 2: tyrosinkoncentration
Tidsramme: To gange om ugen i fire uger i fase 2
Tyrosinkoncentrationer målt via blodpletanalyse.
To gange om ugen i fire uger i fase 2
Fase 2: spørgeskemadata indsamlet for at evaluere ændringer i smagsopfattelse
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data indsamlet for at evaluere smag
Fase 2, dag 14 og 28.
Fase 2: spørgeskemadata indsamlet for at evaluere ændring i lugteopfattelse
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data opsamlet for at evaluere lugt
Fase 2, dag 14 og 28.
Fase 2: spørgeskemadata indsamlet for at evaluere ændringer i teksturopfattelse
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data opsamlet for at evaluere tekstur
Fase 2, dag 14 og 28.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: questoinnaire evaluering af subjektive mål for mæthed
Tidsramme: Fase 1, dag 1 - 7.
For at evaluere, om PKU Sphere øger subjektive mål for mæthed
Fase 1, dag 1 - 7.
Fase 2: questoinnaire evaluering af subjektive mål for mæthed
Tidsramme: Fase 2, dag 1, 14 og 28.
For at evaluere, om PKU Sphere øger subjektive mål for mæthed
Fase 2, dag 1, 14 og 28.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbejdspartnere

Oregon Health and Science University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
  • Ledende efterforsker: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCT-PKUS-2016-11-28

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU-sfære

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner