Utvärdering av PKU Sphere
Utvärdering av acceptansen, toleransen och mättnaden av PKU Sphere, en glykomakropeptid (GMP) baserad medicinsk mat i patienter med fenylketonuri (PKU).
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Skälet för denna studie är att bedöma acceptans, följsamhet och metabol kontroll hos individer med PKU som konsumerar PKU Sphere, ett GMP-baserat medicinskt livsmedel.
Sponsorn utvecklade PKU Sphere som svar på det växande intresset för GMP medicinska livsmedel i syfte att förbättra följsamhet och livskvalitet genom att erbjuda ett alternativ till aminosyrabaserad medicinsk mat. PKU Sphere är ett pulveriserat medicinskt livsmedel med låg fenylalaninhalt som innehåller en balanserad blandning av isolat av kaseinglykomakropeptid (GMP), essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, fett, vitaminer, mineraler och den långkedjiga fleromättade fettsyran (LCP); dokosahexaensyra (DHA). PKU Sphere har utformats för användning vid kostbehandling av fenylketonuri. Den finns i två smaker, Red Berry och Vanilla, förpackad i individuella portionspåsar på 35 g och innehåller 20 g proteinekvivalenter (PE).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av PKU, identifierad genom nyföddscreening (NBS) och behandlad sedan födseln.
- Åldrarna 3 år och äldre (detta inkluderar gravida kvinnor som kommer att bedömas på individuell basis av de huvudansvariga utredarna).
- För närvarande eller tidigare konsumerar en låg fenylalanindiet kompletterad med ett medicinskt livsmedel utformat för kosthantering av PKU.
- Engelska som huvudspråk.
- Villigt givet, skriftligt, informerat samtycke från deltagaren, 18 år eller fler, eller från föräldern/vårdgivaren för deltagare < 18 år.
- Villigt lämnat, skriftligt samtycke (om så är lämpligt) för de < 18 år.
Exklusions kriterier:
- Konsumerar för närvarande 100% av den medicinska matkomponenten i kosten som PKU-sfär.
- En oförmåga, enligt utredarens uppfattning, att följa protokollets krav.
- Någon annan typ av ärftlig metabol sjukdom.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: PKU-sfär
Fas 1: 1 vecka För att utvärdera acceptansen av PKU Sphere under en kortvarig (1 vecka) period. Individer med PKU kommer att sträva efter att konsumera minst 30 % av den medicinska matkomponenten i kosten som PKU Sphere. Beloppet kommer att bedömas och ge råd på individuell basis. Fas 2: 4 veckor Att utvärdera långsiktig acceptans och metabol kontroll hos individer med PKU som konsumerar ett överenskommet mål på 50 - 100 % av deras medicinska matkomponent i kosten som PKU-sfär under 4 veckor. Vissa individer, särskilt små barn i åldrarna 3 - 6 år, kan behöva en uppbyggnadsperiod på 1 - 3 veckor för att nå målvolymen som kommer att bedömas på individuell basis. |
PKU Sphere är ett glykomropeptidbaserat alternativ till aminosyrabaserade produkter för dietbehandling av fenylketonuri.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 1: smaka
Tidsram: Dag 1 - 7.
|
Frågeformulärsdata insamlade för att utvärdera smak
|
Dag 1 - 7.
|
|
Fas 1: lukt
Tidsram: Dag 1 - 7.
|
Frågeformulärsdata insamlade för att utvärdera lukt
|
Dag 1 - 7.
|
|
Fas 1: textur
Tidsram: Dag 1 - 7.
|
Frågeformulärsdata hämtade för att utvärdera textur
|
Dag 1 - 7.
|
|
Fas 1: gastrointestinal tolerans
Tidsram: Dag 1 - 7.
|
Frågeformulär kommer att fyllas i dagligen under 1-veckors smakprov.
|
Dag 1 - 7.
|
|
Fas 1: fenylalaninkoncentration
Tidsram: Dag 1 och 7.
|
Fenylalaninkoncentrationer mäts via blodfläcksanalys.
|
Dag 1 och 7.
|
|
Fas 1: tyrosinkoncentration
Tidsram: Dag 1 och 7.
|
Tyrosinkoncentrationer mäts via blodfläcksanalys.
|
Dag 1 och 7.
|
|
Fas 2: kvantitativ förändring av plasmaaminosyror dag 28
Tidsram: Fas 2, dag 1 och dag 28.
|
Jämför omfattande plasmaaminosyraprofiler vid baslinjen och slutet av studien.
|
Fas 2, dag 1 och dag 28.
|
|
Fas 2: gastrointestinal tolerans
Tidsram: Fas 2, dag 1 - 28.
|
Frågeformulär kommer att fyllas i dagligen under fas 2.
|
Fas 2, dag 1 - 28.
|
|
Fas 2: förändring av 3-dagars dietposten i slutet av studien
Tidsram: Fas 2, dag 1 - 3 och dag 26 - 28.
|
En 3-dagars dietpost kommer att slutföras under de första 3 dagarna och de sista 3 dagarna för jämförelse.
|
Fas 2, dag 1 - 3 och dag 26 - 28.
|
|
Fas 2: förändring i antropometri i slutet av studien
Tidsram: Fas 2, dag 1 och 28.
|
Deltagarna kommer att vägas och mätas, ett tillväxtdiagram plottas (endast barn) och BMI beräknas
|
Fas 2, dag 1 och 28.
|
|
Fas 2: fenylalaninkoncentration
Tidsram: Två gånger i veckan i fyra veckor under fas 2
|
Fenylalaninkoncentrationer mäts via blodfläcksanalys.
|
Två gånger i veckan i fyra veckor under fas 2
|
|
Fas 2: tyrosinkoncentration
Tidsram: Två gånger i veckan i fyra veckor under fas 2
|
Tyrosinkoncentrationer mäts via blodfläcksanalys.
|
Två gånger i veckan i fyra veckor under fas 2
|
|
Fas 2: frågeformulärsdata insamlade för att utvärdera förändringar i smakuppfattning
Tidsram: Fas 2, dag 14 och 28.
|
Data fångas för att utvärdera smak
|
Fas 2, dag 14 och 28.
|
|
Fas 2: frågeformulärsdata insamlade för att utvärdera förändringar i luktuppfattning
Tidsram: Fas 2, dag 14 och 28.
|
Data fångas för att utvärdera lukt
|
Fas 2, dag 14 och 28.
|
|
Fas 2: frågeformulärsdata insamlade för att utvärdera förändring i texturuppfattning
Tidsram: Fas 2, dag 14 och 28.
|
Data fångas för att utvärdera textur
|
Fas 2, dag 14 och 28.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 1: questoinnaire utvärdering av subjektiva mättnadsmått
Tidsram: Fas 1, dag 1 - 7.
|
För att utvärdera om PKU Sphere ökar subjektiva mättnadsmått
|
Fas 1, dag 1 - 7.
|
|
Fas 2: questoinnaire utvärdering av subjektiva mättnadsmått
Tidsram: Fas 2, dag 1, 14 och 28.
|
För att utvärdera om PKU Sphere ökar subjektiva mättnadsmått
|
Fas 2, dag 1, 14 och 28.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
- Huvudutredare: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SCT-PKUS-2016-11-28
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .