Évaluation de PKU Sphere
Évaluation de l'acceptabilité, de la tolérance et de la satiété de PKU Sphere, un aliment médical à base de glycomacropeptide (GMP) chez les patients atteints de phénylcétonurie (PCU).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La raison d'être de cette étude est d'évaluer l'acceptabilité, l'adhésion et le contrôle métabolique chez les personnes atteintes de PCU consommant PKU Sphere, un aliment médical basé sur les BPF.
Le sponsor a développé PKU Sphere en réponse à l'intérêt croissant pour les aliments médicaux GMP dans le but d'améliorer l'observance et la qualité de vie en offrant une alternative aux aliments médicaux à base d'acides aminés. PKU Sphere est un aliment médical en poudre à faible teneur en phénylalanine contenant un mélange équilibré d'isolat de glycomacropeptide de caséine (GMP), d'acides aminés essentiels et non essentiels, de glucides, de lipides, de vitamines, de minéraux et d'acides gras polyinsaturés à longue chaîne (LCP); l'acide docosahexaénoïque (DHA). PKU Sphere a été conçu pour être utilisé dans la gestion diététique de la phénylcétonurie. Il est disponible en deux saveurs, Fruits rouges et Vanille, conditionnés en sachets individuels de 35g et contenant 20g d'équivalent protéine (EP).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de PCU, identifié par le dépistage néonatal (NBS) et traité depuis la naissance.
- 3 ans et plus (cela inclut les femmes enceintes qui seront évaluées individuellement par les co-chercheurs principaux).
- Consomme actuellement ou a déjà consommé un régime pauvre en phénylalanine complété par un aliment médical conçu pour la prise en charge diététique de la PCU.
- L'anglais comme langue principale.
- Consentement volontaire, écrit et éclairé du participant, âgé de 18 ans ou plus, ou du parent/tuteur pour les participants < 18 ans.
- Consentement écrit volontairement donné (le cas échéant) pour les < 18 ans.
Critère d'exclusion:
- Consomme actuellement 100 % de la composante alimentaire médicale du régime alimentaire en tant que sphère PCU.
- Une incapacité, de l'avis de l'investigateur, à se conformer aux exigences du protocole.
- Tout autre type de maladie métabolique héréditaire.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Sphère PCU
Phase 1 : 1 semaine Évaluer l'acceptabilité de PKU Sphere pendant une période à court terme (1 semaine). Les personnes atteintes de PCU s'efforceront de consommer au moins 30 % de la composante alimentaire médicale du régime alimentaire sous forme de PCU Sphere. Le montant sera évalué et conseillé sur une base individuelle. Phase 2 : 4 semaines Évaluer l'acceptabilité à plus long terme et le contrôle métabolique chez les personnes atteintes de PCU consommant un objectif convenu de 50 à 100 % de leur composant alimentaire médical du régime alimentaire sous forme de PCU Sphere pendant 4 semaines. Certaines personnes, en particulier les jeunes enfants âgés de 3 à 6 ans, peuvent avoir besoin d'une période d'accumulation de 1 à 3 semaines pour atteindre le volume cible qui sera évalué sur une base individuelle. |
PKU Sphere est une alternative à base de glycomacropeptides aux produits à base d'acides aminés pour la prise en charge diététique de la phénylcétonurie.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Phase 1 : goûter
Délai: Jours 1 à 7.
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Données du questionnaire saisies pour évaluer le goût
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Jours 1 à 7.
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Phase 1 : odeur
Délai: Jours 1 à 7.
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Données du questionnaire saisies pour évaluer l'odeur
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Jours 1 à 7.
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Phase 1 : texture
Délai: Jours 1 à 7.
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Données du questionnaire saisies pour évaluer la texture
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Jours 1 à 7.
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Phase 1 : tolérance gastro-intestinale
Délai: Jours 1 à 7.
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Des questionnaires seront remplis quotidiennement pendant le test de dégustation d'une semaine.
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Jours 1 à 7.
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Phase 1 : concentration en phénylalanine
Délai: Jours 1 et 7.
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Concentrations de phénylalanine mesurées par analyse de gouttes de sang.
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Jours 1 et 7.
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Phase 1 : concentration en tyrosine
Délai: Jours 1 et 7.
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Concentrations de tyrosine mesurées par analyse de gouttes de sang.
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Jours 1 et 7.
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Phase 2 : changement quantitatif des acides aminés plasmatiques au jour 28
Délai: Phase 2, jour 1 et jour 28.
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Comparez les profils complets d'acides aminés plasmatiques au départ et à la fin de l'essai.
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Phase 2, jour 1 et jour 28.
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Phase 2 : tolérance gastro-intestinale
Délai: Phase 2, jours 1 à 28.
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Les questionnaires seront remplis quotidiennement tout au long de la phase 2.
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Phase 2, jours 1 à 28.
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Phase 2 : modification du régime alimentaire sur 3 jours à la fin de l'étude
Délai: Phase 2, jours 1 à 3 et jours 26 à 28.
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Un enregistrement de régime de 3 jours sera complété au cours des 3 premiers jours et des 3 derniers jours à des fins de comparaison.
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Phase 2, jours 1 à 3 et jours 26 à 28.
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Phase 2 : changement d'anthropométrie en fin d'étude
Délai: Phase 2, jours 1 et 28.
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Les participants seront pesés et mesurés, une courbe de croissance tracée (enfants uniquement) et l'IMC calculé
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Phase 2, jours 1 et 28.
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Phase 2 : concentration en phénylalanine
Délai: Deux fois par semaine pendant quatre semaines pendant la phase 2
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Concentrations de phénylalanine mesurées par analyse de gouttes de sang.
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Deux fois par semaine pendant quatre semaines pendant la phase 2
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Phase 2 : concentration en tyrosine
Délai: Deux fois par semaine pendant quatre semaines pendant la phase 2
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Concentrations de tyrosine mesurées par analyse de gouttes de sang.
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Deux fois par semaine pendant quatre semaines pendant la phase 2
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Phase 2 : données du questionnaire saisies pour évaluer le changement dans la perception du goût
Délai: Phase 2, jours 14 et 28.
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Données capturées pour évaluer le goût
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Phase 2, jours 14 et 28.
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Phase 2 : données du questionnaire saisies pour évaluer le changement dans la perception des odeurs
Délai: Phase 2, jours 14 et 28.
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Données capturées pour évaluer l'odeur
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Phase 2, jours 14 et 28.
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Phase 2 : données du questionnaire saisies pour évaluer le changement dans la perception de la texture
Délai: Phase 2, jours 14 et 28.
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Données capturées pour évaluer la texture
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Phase 2, jours 14 et 28.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Phase 1 : questionnaire évaluant les mesures subjectives de la satiété
Délai: Phase 1, jours 1 à 7.
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Évaluer si PCU Sphere augmente les mesures subjectives de satiété
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Phase 1, jours 1 à 7.
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Phase 2 : questionnaire évaluant les mesures subjectives de la satiété
Délai: Phase 2, jours 1, 14 et 28.
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Évaluer si PCU Sphere augmente les mesures subjectives de satiété
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Phase 2, jours 1, 14 et 28.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
- Chercheur principal: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SCT-PKUS-2016-11-28
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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