A PKU Sphere értékelése
A PKU gömb, egy glikomakropeptid (GMP) alapú orvosi táplálék elfogadhatóságának, toleranciájának és telítettségének értékelése fenilketonuriában (PKU) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek a tanulmánynak az az oka, hogy értékeljük az elfogadhatóságot, a tapadást és az anyagcsere-szabályozást a PKU-val rendelkező egyéneknél, akik PKU Sphere-t, egy GMP-alapú gyógyászati élelmiszert fogyasztanak.
A szponzor a PKU Sphere-t a GMP gyógyászati élelmiszerek iránti növekvő érdeklődésre válaszul fejlesztette ki, hogy az aminosav alapú gyógyászati élelmiszerek alternatíváját kínálva javítsa az adherenciát és az életminőséget. A PKU Sphere egy porított, alacsony fenilalanintartalmú gyógyászati élelmiszer, amely kazein glikomakropeptid (GMP) izolátum, esszenciális és nem esszenciális aminosavak, szénhidrátok, zsírok, vitaminok, ásványi anyagok és a hosszú szénláncú többszörösen telítetlen zsírsav (LCP) kiegyensúlyozott keverékét tartalmazza; dokozahexaénsav (DHA). A PKU Sphere-t a fenilketonuria diétás kezelésében való használatra tervezték. Két ízben kapható, vörös bogyós és vaníliás változatban, 35 g-os, 20 g fehérje egyenértéket (PE) tartalmazó tasakba csomagolva.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Újszülött szűréssel (NBS) azonosított és születése óta kezelt PKU diagnózisa.
- 3 éves és idősebb (ide tartoznak a terhes nők is, akiket a vezető kutatók egyedileg értékelnek).
- Jelenleg vagy korábban alacsony fenilalanintartalmú étrendet fogyasztott, kiegészítve a PKU diétás kezelésére tervezett gyógyászati ételekkel.
- Angol mint elsődleges nyelv.
- A résztvevő szándékosan adott, írásos, tájékozott beleegyezése 18 évnél idősebb, vagy 18 évnél fiatalabb résztvevők esetén a szülő/gondozó részéről.
- Önként adott, írásbeli hozzájárulás (ha szükséges) a 18 év alattiak számára.
Kizárási kritériumok:
- Jelenleg az étrend orvosi élelmiszer-összetevőjének 100%-át PKU-gömbként fogyasztja.
- A vizsgáló véleménye szerint képtelenség betartani a jegyzőkönyvben foglaltakat.
- Bármilyen más típusú örökletes anyagcsere-betegség.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: PKU gömb
1. fázis: 1 hét A PKU Sphere elfogadhatóságának értékelése egy rövid távú (1 hét) időszak alatt. A PKU-val rendelkező egyének arra törekednek, hogy az étrendben szereplő orvosi élelmiszer-összetevő legalább 30%-át PKU-gömbként fogyasztsák el. Az összeget egyedi alapon állapítják meg és tanácsot adnak. 2. fázis: 4 hét A hosszabb távú elfogadhatóság és az anyagcsere-szabályozás értékelése olyan PKU-ban szenvedő egyéneknél, akik az étrendben az orvosi élelmiszer összetevőinek 50-100%-át 4 hétig PKU-gömbként fogyasztják. Egyes egyéneknek, különösen a 3-6 év közötti kisgyermekeknek 1-3 hetes felhalmozódási időszakra lehet szükségük a célmennyiség eléréséhez, amelyet egyénileg értékelnek. |
A PKU Sphere egy glikomakropeptid alapú alternatívája az aminosav alapú termékeknek a fenilketonuria étrendi kezelésére.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. fázis: íz
Időkeret: 1-7. nap.
|
Kérdőíves adatok az íz értékeléséhez
|
1-7. nap.
|
|
1. fázis: szaglás
Időkeret: 1-7. nap.
|
Kérdőíves adatok a szag értékeléséhez
|
1-7. nap.
|
|
1. fázis: textúra
Időkeret: 1-7. nap.
|
A textúra értékeléséhez rögzített kérdőíves adatok
|
1-7. nap.
|
|
1. fázis: gyomor-bélrendszeri tolerancia
Időkeret: 1-7. nap.
|
A kérdőíveket naponta töltjük ki az 1 hetes ízteszt során.
|
1-7. nap.
|
|
1. fázis: fenilalanin koncentráció
Időkeret: 1. és 7. nap.
|
A fenilalanin koncentrációja vérfolt-analízissel mérve.
|
1. és 7. nap.
|
|
1. fázis: tirozin koncentráció
Időkeret: 1. és 7. nap.
|
A tirozin koncentrációk vérfolt-analízissel mérve.
|
1. és 7. nap.
|
|
2. fázis: a plazma aminosavainak mennyiségi változása a 28. napon
Időkeret: 2. fázis, 1. nap és 28. nap.
|
Hasonlítsa össze az átfogó plazma aminosavprofilokat a vizsgálat kezdetén és végén.
|
2. fázis, 1. nap és 28. nap.
|
|
2. fázis: gasztrointesztinális tolerancia
Időkeret: 2. fázis, 1-28 nap.
|
A kérdőíveket naponta töltjük ki a 2. fázis során.
|
2. fázis, 1-28 nap.
|
|
2. fázis: változás a 3 napos étrendben a vizsgálat végén
Időkeret: 2. fázis, 1-3 nap és 26-28 nap.
|
Összehasonlítás céljából az első 3 napban és az utolsó 3 napban 3 napos diéta rekord készül.
|
2. fázis, 1-3 nap és 26-28 nap.
|
|
2. fázis: az antropometria változása a vizsgálat végén
Időkeret: 2. fázis, 1. és 28. nap.
|
A résztvevőket lemérik és megmérik, növekedési diagramot készítenek (csak gyermekeknél), és kiszámítják a BMI-t
|
2. fázis, 1. és 28. nap.
|
|
2. fázis: fenilalanin koncentráció
Időkeret: Hetente kétszer négy héten keresztül a 2. fázisban
|
A fenilalanin koncentrációja vérfolt-analízissel mérve.
|
Hetente kétszer négy héten keresztül a 2. fázisban
|
|
2. fázis: tirozin koncentráció
Időkeret: Hetente kétszer négy héten keresztül a 2. fázisban
|
A tirozin koncentrációk vérfolt-analízissel mérve.
|
Hetente kétszer négy héten keresztül a 2. fázisban
|
|
2. fázis: kérdőíves adatok az ízérzékelés változásának értékeléséhez
Időkeret: 2. fázis, 14. és 28. nap.
|
Az íz értékeléséhez rögzített adatok
|
2. fázis, 14. és 28. nap.
|
|
2. fázis: kérdőíves adatok rögzítése a szagérzékelés változásának értékelésére
Időkeret: 2. fázis, 14. és 28. nap.
|
A szag értékeléséhez rögzített adatok
|
2. fázis, 14. és 28. nap.
|
|
2. fázis: kérdőíves adatok rögzítése a textúra-érzékelés változásának értékeléséhez
Időkeret: 2. fázis, 14. és 28. nap.
|
A textúra értékeléséhez rögzített adatok
|
2. fázis, 14. és 28. nap.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
1. fázis: a jóllakottság szubjektív mérőszámait értékelő kérdőív
Időkeret: 1. fázis, 1-7. nap.
|
Annak értékelésére, hogy a PKU-gömb növeli-e a jóllakottság szubjektív mértékét
|
1. fázis, 1-7. nap.
|
|
2. fázis: a jóllakottság szubjektív mérőszámait értékelő kérdőív
Időkeret: 2. fázis, 1., 14. és 28. nap.
|
Annak értékelésére, hogy a PKU-gömb növeli-e a jóllakottság szubjektív mértékét
|
2. fázis, 1., 14. és 28. nap.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
- Kutatásvezető: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SCT-PKUS-2016-11-28
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .