Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av PKU Sphere

15. februar 2024 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd

Evaluering av akseptabiliteten, toleransen og mettheten til PKU Sphere, et glykomakropeptid (GMP) basert medisinsk mat hos pasienter med fenylketonuri (PKU).

En prospektiv, åpen studie av PKU Sphere hos pasienter med PKU etter en fenylalaninbegrenset terapeutisk diett.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Begrunnelsen for denne studien er å vurdere aksept, overholdelse og metabolsk kontroll hos individer med PKU som bruker PKU Sphere, en GMP-basert medisinsk mat.

Sponsoren utviklet PKU Sphere som svar på økende interesse for GMP medisinsk mat med det formål å forbedre etterlevelse og livskvalitet ved å tilby et alternativ til aminosyrebasert medisinsk mat. PKU Sphere er en pulverisert medisinsk mat med lavt fenylalanin som inneholder en balansert blanding av kaseinglykomakropeptid (GMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler og den langkjedede flerumettede fettsyren (LCP); dokosaheksaensyre (DHA). PKU Sphere er designet for bruk i kostholdsbehandling av fenylketonuri. Den er tilgjengelig i to smaker, Red Berry og Vanilla, pakket i individuelle serveringsposer på 35 g og inneholder 20 g proteinekvivalenter (PE).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PKU, identifisert ved nyfødtscreening (NBS) og behandlet siden fødselen.
  • Alder 3 år og oppover (dette inkluderer gravide kvinner som vil bli vurdert på individuell basis av co-Principal Investigators).
  • Bruker for tiden eller tidligere en diett med lavt fenylalanin supplert med medisinsk mat designet for kostholdsbehandling av PKU.
  • Engelsk som hovedspråk.
  • Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra deltaker, 18 år eller mer, eller fra forelder/omsorgsperson for deltakere < 18 år.
  • Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig) for de < 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruker for tiden 100% av den medisinske matkomponenten i dietten som PKU-sfære.
  • En manglende evne, etter etterforskerens oppfatning, til å overholde kravene i protokollen.
  • Enhver annen type arvelig metabolsk sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PKU-sfære

Fase 1: 1 uke For å evaluere akseptabiliteten av PKU Sphere i løpet av en kortvarig (1 uke) periode. Personer med PKU vil ha som mål å innta minimum 30 % av den medisinske matkomponenten i dietten som PKU-sfære. Beløpet vil bli vurdert og gitt råd på individuell basis.

Fase 2: 4 uker For å evaluere langsiktig aksept og metabolsk kontroll hos individer med PKU som bruker et avtalt mål på 50 - 100 % av deres medisinske matkomponent i dietten som PKU-sfære i 4 uker. Noen individer, spesielt små barn i alderen 3 - 6 år, kan kreve en 1 - 3 ukers oppbyggingsperiode for å nå målvolum som vil bli vurdert på individuell basis.
Kosttilskudd: PKU-sfære
PKU Sphere er et glykomropeptidbasert alternativ til aminosyrebaserte produkter for kostholdsbehandling av fenylketonuri.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: smak
Tidsramme: Dag 1 - 7.
Spørreskjemadata fanget opp for å evaluere smak
Dag 1 - 7.
Fase 1: lukt
Tidsramme: Dag 1 - 7.
Spørreskjemadata fanget opp for å evaluere lukt
Dag 1 - 7.
Fase 1: tekstur
Tidsramme: Dag 1 - 7.
Spørreskjemadata fanget opp for å evaluere tekstur
Dag 1 - 7.
Fase 1: gastrointestinal toleranse
Tidsramme: Dag 1 - 7.
Spørreskjema vil fylles ut daglig i løpet av den 1-ukers smakstesten.
Dag 1 - 7.
Fase 1: fenylalaninkonsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 og 7.
Fenylalaninkonsentrasjoner målt via blodflekkanalyse.
Dag 1 og 7.
Fase 1: tyrosinkonsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 og 7.
Tyrosinkonsentrasjoner målt via blodflekkanalyse.
Dag 1 og 7.
Fase 2: kvantitativ endring i plasmaaminosyrer på dag 28
Tidsramme: Fase 2, dag 1 og dag 28.
Sammenlign omfattende plasmaaminosyreprofiler ved baseline og slutten av studien.
Fase 2, dag 1 og dag 28.
Fase 2: gastrointestinal toleranse
Tidsramme: Fase 2, dag 1 - 28.
Spørreskjemaer vil fylles ut daglig gjennom hele fase 2.
Fase 2, dag 1 - 28.
Fase 2: endring i 3-dagers kosthold ved slutten av studien
Tidsramme: Fase 2, dag 1 - 3 og dag 26 - 28.
En 3-dagers diettoppføring vil bli fullført i løpet av de første 3 dagene og de siste 3 dagene for sammenligning.
Fase 2, dag 1 - 3 og dag 26 - 28.
Fase 2: endring i antropometri ved slutten av studien
Tidsramme: Fase 2, dag 1 og 28.
Deltakerne vil bli veid og målt, et vekstdiagram plottet (kun for barn), og BMI beregnet
Fase 2, dag 1 og 28.
Fase 2: fenylalaninkonsentrasjon
Tidsramme: To ganger i uken i fire uker i fase 2
Fenylalaninkonsentrasjoner målt via blodflekkanalyse.
To ganger i uken i fire uker i fase 2
Fase 2: tyrosinkonsentrasjon
Tidsramme: To ganger i uken i fire uker i fase 2
Tyrosinkonsentrasjoner målt via blodflekkanalyse.
To ganger i uken i fire uker i fase 2
Fase 2: spørreskjemadata fanget for å evaluere endring i smaksoppfatning
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data fanget for å evaluere smak
Fase 2, dag 14 og 28.
Fase 2: spørreskjemadata fanget for å evaluere endring i luktoppfatning
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data fanget for å evaluere lukt
Fase 2, dag 14 og 28.
Fase 2: spørreskjemadata fanget opp for å evaluere endring i teksturoppfatning
Tidsramme: Fase 2, dag 14 og 28.
Data fanget opp for å evaluere tekstur
Fase 2, dag 14 og 28.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: questoinnaire som evaluerer subjektive mål på metthetsfølelse
Tidsramme: Fase 1, dag 1 - 7.
For å evaluere om PKU Sphere øker subjektive mål på metthet
Fase 1, dag 1 - 7.
Fase 2: questoinnaire som evaluerer subjektive mål på metthetsfølelse
Tidsramme: Fase 2, dag 1, 14 og 28.
For å evaluere om PKU Sphere øker subjektive mål på metthet
Fase 2, dag 1, 14 og 28.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbeidspartnere

Oregon Health and Science University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
  • Hovedetterforsker: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

21. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

21. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCT-PKUS-2016-11-28

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PKU-sfære

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere