Hodnocení PKU Sphere
Hodnocení přijatelnosti, tolerance a sytosti sféry PKU, lékařské potraviny založené na glykomakropeptidu (GMP) u pacientů s fenylketonurií (PKU).
Přehled studie
Detailní popis
Důvodem této studie je posouzení přijatelnosti, dodržování a metabolické kontroly u jedinců s PKU konzumujícími PKU Sphere, lékařskou potravinu založenou na GMP.
Sponzor vyvinul PKU Sphere v reakci na rostoucí zájem o GMP lékařské potraviny za účelem zlepšení adherence a kvality života nabídkou alternativy k lékařským potravinám na bázi aminokyselin. PKU Sphere je prášková lékařská potravina s nízkým obsahem fenylalaninu obsahující vyváženou směs izolátu kaseinového glykomakropeptidu (GMP), esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, tuků, vitamínů, minerálů a polynenasycených mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LCP); kyselina dokosahexaenová (DHA). PKU Sphere byl navržen pro použití při dietní léčbě fenylketonurie. Je k dispozici ve dvou příchutích, Red Berry a Vanilka, balené v jednotlivých porcích sáčků po 35 g a obsahujících 20 g proteinového ekvivalentu (PE).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika PKU, identifikovaná novorozeneckým screeningem (NBS) a léčená od narození.
- Věk 3 roky a více (to zahrnuje těhotné ženy, které budou individuálně posouzeny spoluřešiteli).
- V současné době nebo dříve konzumujete dietu s nízkým obsahem fenylalaninu doplněnou lékařskou stravou určenou pro dietní léčbu PKU.
- Angličtina jako primární jazyk.
- Ochotně daný, písemný, informovaný souhlas od účastníka, 18 a více let, nebo od rodiče/pečovatele u účastníků < 18 let.
- Ochotně udělený písemný souhlas (pokud je to vhodné) pro osoby mladší 18 let.
Kritéria vyloučení:
- V současné době konzumuje 100% léčivé složky stravy ve formě PKU sféry.
- Neschopnost podle názoru vyšetřovatele splnit požadavky protokolu.
- Jakýkoli jiný typ dědičného metabolického onemocnění.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PKU koule
Fáze 1: 1 týden Vyhodnotit přijatelnost PKU Sphere během krátkodobého (1 týdenního) období. Jedinci s PKU budou usilovat o konzumaci minimálně 30 % složky lékařské stravy ve formě PKU Sphere. Částka bude posouzena a sdělena individuálně. Fáze 2: 4 týdny Vyhodnotit dlouhodobou přijatelnost a metabolickou kontrolu u jedinců s PKU, kteří konzumují dohodnutý cíl 50 - 100 % jejich složky lékařské stravy ve formě PKU Sphere po dobu 4 týdnů. Někteří jedinci, zejména malé děti ve věku 3-6 let, mohou vyžadovat 1-3týdenní období k dosažení cílového objemu, který bude posouzen individuálně. |
PKU Sphere je glykomakropeptidová alternativa k produktům na bázi aminokyselin pro dietní léčbu fenylketonurie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 1: chuť
Časové okno: Dny 1-7.
|
Údaje z dotazníku zachycené pro hodnocení chuti
|
Dny 1-7.
|
|
Fáze 1: vůně
Časové okno: Dny 1-7.
|
Údaje z dotazníku zachycené pro vyhodnocení pachu
|
Dny 1-7.
|
|
Fáze 1: textura
Časové okno: Dny 1-7.
|
Data z dotazníku zachycená pro vyhodnocení textury
|
Dny 1-7.
|
|
Fáze 1: gastrointestinální tolerance
Časové okno: Dny 1-7.
|
Dotazníky budou vyplňovány denně během 1 týdenního chuťového testu.
|
Dny 1-7.
|
|
Fáze 1: koncentrace fenylalaninu
Časové okno: Dny 1 a 7.
|
Koncentrace fenylalaninu měřené pomocí analýzy krevních skvrn.
|
Dny 1 a 7.
|
|
Fáze 1: koncentrace tyrosinu
Časové okno: Dny 1 a 7.
|
Koncentrace tyrosinu měřené pomocí analýzy krevních skvrn.
|
Dny 1 a 7.
|
|
Fáze 2: kvantitativní změna plazmatických aminokyselin v den 28
Časové okno: Fáze 2, den 1 a den 28.
|
Porovnejte komplexní profily aminokyselin v plazmě na začátku a na konci studie.
|
Fáze 2, den 1 a den 28.
|
|
Fáze 2: gastrointestinální tolerance
Časové okno: Fáze 2, dny 1 - 28.
|
Dotazníky budou vyplňovány denně během 2. fáze.
|
Fáze 2, dny 1 - 28.
|
|
Fáze 2: změna 3denního dietního záznamu na konci studie
Časové okno: Fáze 2, dny 1-3 a dny 26-28.
|
3denní dietní záznam bude dokončen v prvních 3 dnech a v posledních 3 dnech pro srovnání.
|
Fáze 2, dny 1-3 a dny 26-28.
|
|
Fáze 2: změna v antropometrii na konci studie
Časové okno: Fáze 2, dny 1 a 28.
|
Účastníci budou zváženi a změřeni, vynese se graf růstu (pouze děti) a vypočítá se BMI
|
Fáze 2, dny 1 a 28.
|
|
Fáze 2: koncentrace fenylalaninu
Časové okno: Dvakrát týdně po dobu čtyř týdnů během fáze 2
|
Koncentrace fenylalaninu měřené pomocí analýzy krevních skvrn.
|
Dvakrát týdně po dobu čtyř týdnů během fáze 2
|
|
Fáze 2: koncentrace tyrosinu
Časové okno: Dvakrát týdně po dobu čtyř týdnů během fáze 2
|
Koncentrace tyrosinu měřené pomocí analýzy krevních skvrn.
|
Dvakrát týdně po dobu čtyř týdnů během fáze 2
|
|
Fáze 2: Údaje z dotazníku zachycené pro vyhodnocení změny vnímání chuti
Časové okno: Fáze 2, dny 14 a 28.
|
Data zachycená pro vyhodnocení chuti
|
Fáze 2, dny 14 a 28.
|
|
Fáze 2: Údaje z dotazníku zachycené pro vyhodnocení změny vnímání pachu
Časové okno: Fáze 2, dny 14 a 28.
|
Data zachycená pro vyhodnocení pachu
|
Fáze 2, dny 14 a 28.
|
|
Fáze 2: Údaje z dotazníku zachycené pro vyhodnocení změny ve vnímání textury
Časové okno: Fáze 2, dny 14 a 28.
|
Data zachycená pro vyhodnocení textury
|
Fáze 2, dny 14 a 28.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 1: dotazník hodnotící subjektivní míry sytosti
Časové okno: Fáze 1, dny 1-7.
|
Vyhodnotit, zda PKU Sphere zvyšuje subjektivní míru sytosti
|
Fáze 1, dny 1-7.
|
|
Fáze 2: dotazník hodnotící subjektivní míry sytosti
Časové okno: Fáze 2, dny 1, 14 a 28.
|
Vyhodnotit, zda PKU Sphere zvyšuje subjektivní míru sytosti
|
Fáze 2, dny 1, 14 a 28.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
- Vrchní vyšetřovatel: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SCT-PKUS-2016-11-28
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na PKU koule
-
University of GlasgowDokončeno
-
APR Applied Pharma Research s.a.DokončenoFenylketonurieSpojené království
-
Nutricia UK LtdDokončenoPKU | TyrozinemieSpojené království
-
University Hospital, ToursDokončenoDospělí neléčení pacienti s fenylketonuriíFrancie
-
University of Southern CaliforniaNational PKU AllianceAktivní, ne náborFenylketonurieSpojené státy
-
Vitaflo International, LtdUniversity College London HospitalsDokončeno
-
Vitaflo International, LtdDokončenoFenylketonurie | PKU | Choroba z javorového sirupu | Homocystinurie | Glutarová acidémie I | Dědičná tyrosinémieSpojené království
-
Nutricia ResearchDokončenoFenylketonurieNěmecko, Holandsko