JASPER 结节性硬化症的早期干预 (JETS)
早期干预结节性硬化症的变化机制
研究人员正在对患有结节性硬化症 (TSC) 的幼儿进行一项干预研究。 该研究将包括远程管理的基于游戏的免费行为干预，这可能会提高 TSC 儿童的社交和沟通技能。 符合条件的家庭将有一个年龄在 12-36 个月之间且诊断为 TSC 的孩子。 TSC 小于 12 个月的儿童可能有资格在参加干预试验之前进行早期标志物研究。
该干预措施将侧重于教授看护者技能，以改善他们孩子的社交和沟通结果。 干预的内容将根据孩子的发展水平量身定制。 干预包括 4 次现场评估访问和 12 次每周干预会议，以面对面和远程方式进行。 干预的重点是提高社交沟通和游戏技巧。
研究概览
详细说明
结节性硬化症 (TSC) 是一种由 TSC1 或 TSC2 基因突变引起的遗传性疾病。 遗传变异导致全身非恶性肿瘤的生长。 神经发育障碍，包括全面发育迟缓、智力障碍和自闭症谱系障碍 (ASD) 在 TSC 患儿中非常常见，尽管发育结果可能差异很大。 研究人员在过去几年中一直在研究患有 TSC 的婴幼儿，研究人员发现在生命的第一年就可以识别出发育迟缓，并且这些迟缓和差异可以预测 ASD 的诊断。 目前，没有针对与 TSC 相关的神经发育障碍的特定治疗方法。 基于这些信息，研究人员现在想知道早期干预是否有助于改善 TSC 儿童的发育和预防 ASD。
研究人员正在研究早期行为干预对患有 TSC 的婴幼儿发育结果的影响。 该研究侧重于社交沟通技巧，因为这些与自闭症谱系障碍的发展密切相关。 这项研究的总体目标是通过对治疗进行严格、创新的研究，使用大脑和行为测量来研究治疗效果，从而改善患有 TSC 婴儿的结果。
参与需要在加州大学洛杉矶分校或波士顿儿童医院进行四次现场评估访问，以及每周进行 12 次面对面和远程管理的行为干预会议。 因为这种行为干预是家长介导的，所以必须有家长参加这些会议。 行为评估通常最多需要 4 个小时才能完成。 这项研究还使用研究脑电图。 这种非侵入性评估通常需要 30-45 分钟才能完成。 参与者的第一次评估后，他/她将被随机分配到立即或在 6 个月内接受治疗，并在整个过程中进行行为评估。 参与者将参与研究，持续时间为 15-21 个月，具体取决于随机化。
本研究没有预期的风险，尽管参与者可能会对某些评估措施或干预会议做出负面反应。 例如，在最极端的情况下，参与者可能会害怕适合年龄的玩具，并且可能会哭泣或身体从玩具中退缩。 如果发生这种情况，将停止该特定玩具的展示、评估或干预。 有时脑电图网会让人感觉不舒服，尤其是当孩子不喜欢戴帽子或不喜欢任何东西接触他们的头时。 因此，研究小组将为家庭提供演示（“练习”）网，以便在参加者参加会议之前与他们一起使用。 在会议期间的任何时候，如果参与者变得过于沮丧或激动，研究人员将停止会议。 失去机密性是参与本研究的风险。 如下所述，研究人员将采取一切措施对参与本研究的情况保密。 通过在干预开始之前和干预完成之后接收有关您孩子的认知、语言和沟通技巧的详细信息，参与者可能会从干预中受益。 参与者也可能受益于干预本身，该干预旨在提高神经发育障碍高危婴幼儿的社交沟通技巧。 家庭将收到关于参与者在评估时间点 4 期间进行的行为评估表现的书面反馈。 这些评估用于研究目的，因此不是全面的临床评估。 一些评估将衡量与自闭症谱系障碍 (ASD) 相关的社交沟通技巧，反馈信将报告评估是否表明可能存在 ASD。 该研究的结果还可能通过增强早期干预对 TSC 社会沟通技巧影响的认识，为更广泛的 TSC 和自闭症领域做出贡献。 参与儿童可能从干预中获得的好处可能会为所有患有自闭症和/或 TSC 的儿童带来更大的好处。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90065
- 招聘中
- University of California Los Angeles
-
接触：
- Carly Hyde, BS
- 电话号码：310-825-8738
- 邮箱：chyde@mednet.ucla.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Boston Children's Hospital
-
接触：
- Jack Keller
- 电话号码：857-218-3010
- 邮箱：Jack.Keller@childrens.harvard.edu
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 结节性硬化症的确诊
排除标准：
- 智力年龄小于6个月。 参与研究期间的癫痫手术计划。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：治疗组
治疗组在参加研究后立即开始 JASPER 干预。
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JASPER（联合注意、符号游戏、参与和调节）是一种基于发育和行为原则相结合的治疗方法，由加州大学洛杉矶分校的 Connie Kasari 博士和 Amanda Gulsrud 博士开发。
它以社会交流的基础（共同注意、模仿、游戏）为目标，并使用自然主义策略来提高社会交流的速度和复杂性。
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：延迟治疗组
延迟治疗组接受与治疗组相同的 JASPER 干预，但在 6 个月后像往常一样在社区接受服务。
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JASPER（联合注意、符号游戏、参与和调节）是一种基于发育和行为原则相结合的治疗方法，由加州大学洛杉矶分校的 Connie Kasari 博士和 Amanda Gulsrud 博士开发。
它以社会交流的基础（共同注意、模仿、游戏）为目标，并使用自然主义策略来提高社会交流的速度和复杂性。
其他名称：
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NO_INTERVENTION：控制
因年龄或时间/距离承诺无法完成JASPER的参赛者可报名单时间点参赛
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ESCS（早期社会交流量表）评估。
大体时间：3个月
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3 个月时处于联合注意（为了共享目的协调物体和人之间的注意力）状态所花时间的基线变化； ESCS 是一种实验测量，报告为以 15 分钟为间隔请求和共同注意的频率
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3个月
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ESCS（早期社会交流量表）评估。
大体时间：6个月
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6 个月时处于共同注意状态（为了共享而协调物体和人之间的注意力）状态的时间相对于基线的变化； ESCS 是一种实验测量，报告为以 15 分钟为间隔请求和共同注意的频率
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6个月
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Parent Caregiver Interaction 评估父母和孩子花在相同游戏程序上的时间。
大体时间：3个月
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根据父母照顾者互动评估，参与研究后 3 个月的联合参与（共同参与日常游戏）从基线开始发生变化。
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3个月
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|
Parent Caregiver Interaction 评估父母和孩子花在相同游戏程序上的时间。
大体时间：6个月
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根据父母看护者互动评估，在参与研究后 6 个月时，联合参与（共同参与日常游戏）从基线开始发生变化。
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6个月
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结构化游戏评估 (SPA)
大体时间：3个月
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3 个月时象征性游戏（游戏类型和游戏水平）相对于基线的变化；这是一项实验测量，报告为反映儿童游戏水平的灵活性和多样性的行为类型，基于针对特定游戏发展标记的不同玩具组。
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3个月
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温泉
大体时间：6个月
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6 个月时象征性游戏（游戏类型和游戏水平）相对于基线的变化；这是一项实验测量，报告为反映儿童游戏水平的灵活性和多样性的行为类型，基于针对特定游戏发展标记的不同玩具组。
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6个月
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马伦早期学习量表 (MSEL)
大体时间：3个月
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测量认知能力和语言发展（基线至 3 个月）。
该测试有五个量表：粗大运动、视觉接收、精细运动、接受语言和表达语言。
该测试确定受试者的长处和短处，并评估早期智力发展。
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3个月
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马伦
大体时间：6个月
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测量认知能力和语言发展（基线至 6 个月）。
该测试有五个量表：粗大运动、视觉接收、精细运动、接受语言和表达语言。
该测试确定受试者的长处和短处，并评估早期智力发展。
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6个月
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社会传播
大体时间：3个月
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父母使用社交沟通支持策略的数量从 3 个月时的基线变化 父母使用 JASPER 教授的社交沟通支持策略将通过亲子互动评估来衡量。
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3个月
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社会传播
大体时间：6个月
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父母使用社交沟通支持策略的数量从 3 个月时的基线变化 父母使用 JASPER 教授的社交沟通支持策略将通过亲子互动评估来衡量。
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6个月
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Shafali Jeste、University of California, Los Angeles
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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