家族性肺纤维化的机制
研究概览
详细说明
潜在的研究对象将收到一份问卷（ATS-DLD-78 问卷的修改版）和研究同意书。 没有肺病史且呼吸困难评分为 2 分或以下的个体将有机会接受进一步的研究评估，包括 HRCT 扫描、肺功能测试 (PFT) 和抽血。 患有 3 级或更严重呼吸困难或 HRCT 扫描（见下文）发现广泛疾病的受试者将被建议在研究之外进行临床诊断评估。 对于参与这项研究的那些受试者，人口统计信息将被收集并存储在数据库中，包括既往病史、吸烟史、药物治疗以及职业和环境暴露史。
大约每 2 年，我们可能会联系您返回范德比尔特进行另一轮抽血、肺部高分辨率 CT 扫描和肺功能测试 (PFT)。 重复进行这些测试以帮助我们了解血液、CT 扫描或肺功能的变化是否可以预测肺纤维化患者亲属肺纤维化的发展。 我们预计随访期将持续大约 10 年（从第一次研究访问算起）。 受试者将被要求完成不超过 6 次的全血/HRCT/PFT 采集。
每年入组后，研究人员将进行随访以确定受试者是否：1) 出现与 FIP/IPF 一致的呼吸道症状，2) 接受了额外的肺部疾病诊断评估，或 3) 开始任何新的肺部疾病治疗。 鼓励出现呼吸道症状的受试者寻求医学评估。 对于那些接受过任何新的诊断测试或被诊断患有 FIP 的人，研究协调员将寻求获得 HRCT、医疗记录、肺功能测试结果和肺阻滞的许可，以供本研究中的研究人员进行评估。
研究人员将使用 ATS/ERS 制定的标准来指导对发生 FIP 的患者进行诊断分类。 信息将由一名病理学家、一名放射科医生和 3 名临床医生审查。 在所有情况下，临床医生在审查临床材料（临床/人口统计数据和肺生理学）以及放射学和病理学数据后做出最终诊断。
HRCT：胸部放射科专家将进行单次俯卧 HRCT 扫描，无需静脉造影剂。 他将评估磨玻璃样衰减、小叶间网状混浊、小叶间隔不规则增厚、牵拉性支气管扩张和牵拉性支气管扩张等区域的存在、范围和分布。 每个发现的解剖分布将在每个肺中从顶点到底部（上、中、下、最低）的 4 个区域之一进行分类。 基于视觉估计（总分 1-16），每个肺区中的每个描述符将给出 0（缺席）、1（5% 实质受累）的分数。 此外，HRCT 扫描将被分类为：1) 正常，2) 异常，与早期 FIP 一致，3) 异常，与广泛疾病一致，或 4) 异常，与其他诊断一致。 广泛性疾病定义为>2 个区域>5% 的蜂窝状病变。 其他诊断可能包括可疑的肺结节、广泛的肺气肿或需要临床转诊的其他发现。 HRCT 上的疾病进展定义为总 CT 评分的增加。
肺功能测试：PFT 将包括肺活量测定、肺容量和 DLCO。
遗传咨询访问（可选）：
如果您有兴趣拜访与研究团队相关的遗传咨询师，可以在您首次访问该研究时或在后续访问时安排与该顾问的标准新患者访问。 该研究将支付与遗传咨询师的一次访问费用，该咨询师将提供针对您和您的家族病史量身定制的标准会议。 访问期间获得的一些信息可能会用于本研究，以帮助我们了解肺纤维化患者亲属的咨询需求。 辅导员可以讨论临床护理的各个方面，包括临床基因检测。 该研究不会支付临床基因检测费用，但遗传咨询师会讨论何时进行临床基因检测是合适的，以及哪些家庭成员最有信息进行临床基因检测。
标本采集、处理和储存：每个受试者将在入组时和重复 HRCT 当天采集 40 毫升血液。 将保存淋巴细胞用于生成类淋巴母细胞、DNA 分离和端粒长度分析。 将保存血清和血浆以供进一步研究。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Tisra H Fadely, BSN, RN
- 邮箱：Tisra.h.fadely@vumc.org
研究联系人备份
- 姓名：Cheryl Markin, BS
- 邮箱：cheryl.markin@vumc.org
学习地点
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- 招聘中
- Vanderbilt University Medical Center
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首席研究员：
- Margaret Salisbury, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
纳入标准：
1) 来自一个家族的受影响个体的血统成员，其中已知家族血统的两个或更多成员已被证实患有特发性间质性肺炎 (IIP)，并且没有已知的 IIP 或 IPF 诊断
描述
资格要求：
- 来自一个家庭的受影响个体的血统成员，其中已知两个或更多家庭成员患有特发性间质性肺炎 (IIP) 并且没有个人诊断为 IIP 或 IPF
- 受影响个体的兄弟姐妹或成年子女
排除标准：
- 无法理解研究的要求或不愿提供书面知情同意书（在 IRB 批准的知情同意书上签字证明）。
- 无法前往纳什维尔进行 1-2 次门诊就诊和/或无法完成书面或在线版本的间质性肺病问卷
- 年龄 < 40 岁或 > 75 岁。 如果受影响的亲属在 IIP 诊断时小于 50 岁，则年龄在 18 至 40 岁之间的潜在受试者可能比亲属诊断时的年龄小 10 岁。
- 具有可能与 IIP 或 IPF 症状混淆的体征和症状的基础疾病（即类风湿性关节炎或其他结缔组织疾病、职业性肺病、化学疗法等）
- 研究者认为不适合参加研究
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：以家庭为基础
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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家族性肺纤维化
被要求参加这项研究的受试者将是先前被诊断患有家族性间质性肺炎 (FIP) 的患者的未受影响的家庭成员，这是特发性肺纤维化 (IPF) 的家族性形式。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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间质性肺疾病的临床诊断
大体时间：直至预计研究完成日期为 2030 年 1 月 30 日
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按 ATS/ERS 标准
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直至预计研究完成日期为 2030 年 1 月 30 日
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Margaret Salisbury, MD、Vanderbilt University Medical Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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