系统性硬化症中的肠道菌群移植 (ReSScue)
2019年3月11日 更新者：Anna-Maria Hoffmann-Vold、Oslo University Hospital
通过移植厌氧培养的人类肠道微生物群来减少系统性硬化症的疾病活动，这是一项受控的干预试验
系统性硬化症 (SSc) 是一种具有高疾病负担的进行性多器官疾病。
SSc 的预期寿命减少 25-40 岁，主要是由于心肺和胃肠道 (GI) 疾病受累；并且对现有治疗的反应非常差。
为了改善 SSc 的治疗，ReSScue 项目将确定标准化、培养的肠道微生物组移植 (GMT) 的治疗潜力，并评估这种新型干预策略的作用机制。
研究表明，倾斜的肠道微生物组可能是 SSc 中主要的环境风险因素，使这种方法合理化；从而成为治疗操作的合理目标。
ReSScue 是一项为期 4 个月的随机双盲试验，涉及奥斯陆大学医院。
试验参与者将从基于人口的全国性 SSc 队列中招募。
干预将通过 GMT 或安慰剂进行。
主要终点是 SSc 相关 GI 参数的变化，而次要结果包括安全性、探索性临床参数、口腔、皮肤和肠道微生物组的变化以及免疫细胞表型。
研究概览
详细说明
这是一项由标准化 GMT 进行的随机、双盲临床试验测试干预。
研究队列将包括 10 名有胃肠道症状的 SSc 患者。
终点评估在 16 周时进行。
该试验设置了六次研究访问。
纳入前将在 OUS 进行患者招募、资格筛选和知情同意书检索。
在第 1 次访问时，6 名患者将接受临床检查、PFT，在所有访问中进行临床检查和生物材料取样。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Oslo、挪威、0372
- Oslo University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 满足 2013 年 SSc 分类标准
- 目标 GI 参与并提供知情同意。
排除标准：
- 严重的器官功能障碍（以及手术相关并发症的风险
- 最近接触抗生素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：阿奇姆
厌氧培养的人类肠道菌群
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30ml ACHIM 将在第 0 周和第 2 周给药，间隔 14 天
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安慰剂比较：安慰剂
厌氧培养基
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30ml 培养基将在第 0 周和第 2 周给药，间隔 14 天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床 SSc 相关的 GI 参数
大体时间：将评估 UCLA GIT 评分从基线到第 16 周的变化。
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研究人员应用患者报告的结果测量；经过验证的加州大学洛杉矶分校硬皮病临床试验联合会 GIT 2.0（加州大学洛杉矶分校 GIT 评分 2.0）仪器。 该仪器包括七个多项目量表：腹泻、反流、腹胀/腹胀、粪便污染、便秘、情绪健康和社会功能。 项目在 0-3 范围内评分，较低的值表示与健康相关的生活质量较好。 总 GIT 分数是一个综合分数，包括除便秘以外的所有子组的总和除以 6。 GIT 总分介于 0-3 之间，数值越低表示与健康相关的生活质量越好。 |
将评估 UCLA GIT 评分从基线到第 16 周的变化。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床 SSc 活动
大体时间：研究人员将在研究开始和第 16 周评估所有 SSc 疾病活动指数指标。
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探索 GMT 对已知临床结果指标的影响。
研究人员将这些评估基于经过验证的 SSc 疾病活动指数，该指数包括活动性疾病的设定值和变化的定义。
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研究人员将在研究开始和第 16 周评估所有 SSc 疾病活动指数指标。
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肠道微生物组成发生变化
大体时间：从研究开始到第 16 周，研究人员将每周评估肠道微生物组。
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尚不清楚 GMT 后肠道微生物组的组成如何变化以及这些变化会持续多长时间。
我们将研究这些方面，以及 ACHIM 发挥其作用的机制。
具体来说，研究人员将解决如何调节肠道 IgA 与肠道共生菌和其他细菌的结合。
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从研究开始到第 16 周，研究人员将每周评估肠道微生物组。
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治疗紧急不良事件的发生率（安全性）
大体时间：在每次研究访视（第 0、2、4、8、12 和 16 周）时探索 GMT 干预的安全性
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我们将不良事件定义为研究期间可能出现的任何不良医学事件。
研究调查员将在每次研究访问时（第 0、2、4、8、12 和 16 周）填写安全表。
将询问以下问题：自上次就诊以来入院或与主治医师的联系以及原因。
自上次研究访问以来出现腹泻、便秘、胃痛、恶心、呕吐或发烧。
自上次就诊以来使用抗生素。
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在每次研究访视（第 0、2、4、8、12 和 16 周）时探索 GMT 干预的安全性
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组织结构改变
大体时间：研究人员将分析第 0、2 和 16 周时肠道中的组织结构。第 0 和 16 周时的皮肤组织结构。第 0、2、4、8、12 和 16 周时血液中的免疫细胞分布。
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探索 GMT 对肠道和皮肤组织结构以及血液中免疫细胞分布的影响。
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研究人员将分析第 0、2 和 16 周时肠道中的组织结构。第 0 和 16 周时的皮肤组织结构。第 0、2、4、8、12 和 16 周时血液中的免疫细胞分布。
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临床 SSc 相关的 GI 参数
大体时间：每次研究访问（第 0、2、4、8 和 12 周）时，将评估 UCLA GIT 评分相对于基线的变化。
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研究人员应用患者报告的结果测量；经过验证的加州大学洛杉矶分校硬皮病临床试验联合会 GIT 2.0（加州大学洛杉矶分校 GIT 评分 2.0）仪器。 该仪器包括七个多项目量表：腹泻、反流、腹胀/腹胀、粪便污染、便秘、情绪健康和社会功能。 项目在 0-3 范围内评分，较低的值表示与健康相关的生活质量较好。 总 GIT 分数是一个综合分数，包括除便秘以外的所有子组的总和除以 6。 GIT 总分介于 0-3 之间，数值越低表示与健康相关的生活质量越好。 |
每次研究访问（第 0、2、4、8 和 12 周）时，将评估 UCLA GIT 评分相对于基线的变化。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD、Oslo University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月18日
初级完成 (实际的)
2018年5月18日
研究完成 (实际的)
2018年10月15日
研究注册日期
首次提交
2018年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月22日
首次发布 (实际的)
2018年2月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月11日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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