Przeszczep mikroflory jelitowej w twardzinie układowej (ReSScue)
11 marca 2019 zaktualizowane przez: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital
Zmniejszenie aktywności choroby w twardzinie układowej poprzez przeszczepienie mikroflory jelitowej hodowanej w warunkach beztlenowych, kontrolowana interwencyjna próba pilotażowa
Twardzina układowa (SSc) jest postępującą chorobą wielonarządową o dużym obciążeniu chorobowym.
Oczekiwana długość życia w SSc jest zmniejszona o 25-40 lat, głównie ze względu na udział chorób sercowo-płucnych i żołądkowo-jelitowych; i bardzo słaba odpowiedź na dostępne leczenie.
Mając na celu poprawę leczenia SSc, projekt ReSScue określi potencjał terapeutyczny wystandaryzowanego, hodowlanego przeszczepu mikrobiomu jelitowego (GMT) i oceni mechanizmy działania tej nowej strategii interwencyjnej.
Podejście to jest racjonalizowane przez badania wskazujące, że wypaczone mikrobiomy jelitowe mogą działać jako główne środowiskowe czynniki ryzyka w SSc; i tym samym być racjonalnymi celami terapeutycznej manipulacji.
ReSScue to 4-miesięczne randomizowane, podwójnie ślepe badanie z udziałem Szpitala Uniwersyteckiego w Oslo.
Uczestnicy badania będą rekrutowani z populacyjnej, ogólnokrajowej kohorty SSc.
Interwencja zostanie przeprowadzona przez GMT lub placebo.
Pierwszorzędowym punktem końcowym są zmiany parametrów przewodu pokarmowego związanych z SSc, podczas gdy drugorzędne wyniki obejmują bezpieczeństwo, eksploracyjne parametry kliniczne, zmiany mikrobiomu jamy ustnej, skóry i jelit oraz fenotypy komórek odpornościowych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to randomizowana, podwójnie ślepa próba kliniczna, interwencja testowa według standardowego GMT.
Kohorta badawcza obejmie 10 pacjentów z SSc z objawami żołądkowo-jelitowymi.
Ocena punktów końcowych następuje po 16 tygodniach.
Badanie składa się z sześciu wizyt studyjnych.
Rekrutacja pacjentów, badanie kwalifikacyjne i uzyskiwanie świadomej zgody zostanie przeprowadzone w OUS przed włączeniem.
Na pierwszej wizycie 6 pacjentów zostanie poddanych badaniu klinicznemu, PFT, na wszystkich wizytach badaniu klinicznemu i pobraniu materiału biologicznego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Oslo University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Kobieta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Spełnienie kryteriów klasyfikacyjnych SSc 2013
- Celowe zaangażowanie GI i wyrażenie świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Ciężka dysfunkcja narządowa (i ryzyko powikłań związanych z zabiegiem
- Niedawna ekspozycja na antybiotyki
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: ACHIM
Bakterie jelitowe człowieka hodowane w warunkach beztlenowych
|
30 ml ACHIM zostanie podane w tygodniu 0 i 2 w odstępie 14 dni
|
|
Komparator placebo: Placebo
Podłoże uprawiane beztlenowo
|
30 ml pożywki zostanie podane w tygodniu 0 i 2 w odstępie 14 dni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczne parametry przewodu pokarmowego związane z SSc
Ramy czasowe: Oceniona zostanie zmiana wyniku UCLA GIT od wartości początkowej do tygodnia 16.
|
Badacze stosują miarę wyniku zgłaszaną przez pacjenta; zatwierdzony instrument UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (wynik UCLA GIT 2.0). Instrument obejmuje siedem wieloelementowych skal: biegunka, refluks, rozdęcie/wzdęcia, zanieczyszczenie kałem, zaparcia, samopoczucie emocjonalne i funkcjonowanie społeczne. Pozycje są punktowane w skali od 0 do 3, a niższa wartość wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Całkowity wynik GIT to wynik złożony, który obejmuje całkowitą sumę wszystkich podgrup z wyjątkiem zaparć podzieloną przez 6. Całkowity wynik GIT waha się od 0 do 3, a niższa wartość wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. |
Oceniona zostanie zmiana wyniku UCLA GIT od wartości początkowej do tygodnia 16.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kliniczna działalność SSc
Ramy czasowe: Badacze ocenią wszystkie pomiary wskaźnika aktywności choroby SSc na początku badania iw 16. tygodniu.
|
Zbadaj wpływ GMT na znane miary wyniku klinicznego.
Badacze opierają te oceny na zatwierdzonym wskaźniku aktywności choroby SSc, który zawiera ustaloną wartość dla aktywnej choroby i definicję zmiany.
|
Badacze ocenią wszystkie pomiary wskaźnika aktywności choroby SSc na początku badania iw 16. tygodniu.
|
|
Zmiany składu mikrobiomu jelitowego
Ramy czasowe: Badacze będą oceniać mikrobiom jelitowy co tydzień od początku badania do 16 tygodnia.
|
Nie wiadomo, jak zmienia się skład mikrobiomu jelitowego po GMT i jak długo te zmiany się utrzymują.
Zbadamy te aspekty, a także mechanizmy, za pomocą których ACHIM wywiera swoje efekty.
W szczególności badacze zajmą się tym, jak regulowane jest wiązanie jelitowej IgA z komensalami jelitowymi i innymi bakteriami.
|
Badacze będą oceniać mikrobiom jelitowy co tydzień od początku badania do 16 tygodnia.
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: Zbadaj bezpieczeństwo interwencji GMT podczas każdej wizyty badawczej (tydzień 0, 2, 4, 8,12 i 16)
|
Zdarzenie niepożądane definiujemy jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które może wystąpić w okresie badania.
Badacz wypełni formularz bezpieczeństwa podczas każdej wizyty w ramach badania (tydzień, 0, 2, 4, 8, 12 i 16).
Zostaną zadane następujące pytania: Przyjęcie do szpitala lub kontakt z lekarzem pierwszego kontaktu od ostatniej wizyty i przyczyna.
Biegunka, zaparcie, ból brzucha, nudności, wymioty lub gorączka od ostatniej wizyty w ramach badania.
Stosowanie antybiotyków od ostatniej wizyty.
|
Zbadaj bezpieczeństwo interwencji GMT podczas każdej wizyty badawczej (tydzień 0, 2, 4, 8,12 i 16)
|
|
Zmienia się architektura tkanki
Ramy czasowe: Badacze przeanalizują architekturę tkanki w jelicie w tygodniu 0. 2 i 16. Architekturę tkanki skóry w tygodniu 0 i 16. Rozmieszczenie komórek odpornościowych we krwi w tygodniu 0, 2, 4, 8, 12 i 16.
|
Zbadaj wpływ GMT na architekturę tkanek w jelitach i skórze oraz na rozmieszczenie komórek odpornościowych we krwi.
|
Badacze przeanalizują architekturę tkanki w jelicie w tygodniu 0. 2 i 16. Architekturę tkanki skóry w tygodniu 0 i 16. Rozmieszczenie komórek odpornościowych we krwi w tygodniu 0, 2, 4, 8, 12 i 16.
|
|
Kliniczne parametry przewodu pokarmowego związane z SSc
Ramy czasowe: Zmiana wyniku UCLA GIT w porównaniu z wartością wyjściową będzie oceniana podczas każdej wizyty w ramach badania (tydzień 0, 2, 4, 8 i 12).
|
Badacze stosują miarę wyniku zgłaszaną przez pacjenta; zatwierdzony instrument UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (wynik UCLA GIT 2.0). Instrument obejmuje siedem wieloelementowych skal: biegunka, refluks, rozdęcie/wzdęcia, zanieczyszczenie kałem, zaparcia, samopoczucie emocjonalne i funkcjonowanie społeczne. Pozycje są punktowane w skali od 0 do 3, a niższa wartość wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Całkowity wynik GIT to wynik złożony, który obejmuje całkowitą sumę wszystkich podgrup z wyjątkiem zaparć podzieloną przez 6. Całkowity wynik GIT waha się od 0 do 3, a niższa wartość wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. |
Zmiana wyniku UCLA GIT w porównaniu z wartością wyjściową będzie oceniana podczas każdej wizyty w ramach badania (tydzień 0, 2, 4, 8 i 12).
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD, Oslo University Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 stycznia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 maja 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 października 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 lutego 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 lutego 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 lutego 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2016/1529
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .