Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tarmmikrobiotatransplantasjon ved systemisk sklerose (ReSScue)

11. mars 2019 oppdatert av: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital

Reduser sykdomsaktivitet i systemisk sklerose ved transplantasjon av en anaerobt dyrket menneskelig tarmmikrobiota, en kontrollert intervensjonspilotforsøk

Systemisk sklerose (SSc) er en progressiv multiorganlidelse med høy sykdomsbyrde. Forventet levealder i SSc reduseres med 25-40 år, hovedsakelig på grunn av hjerte-lunge- og gastrointestinale (GI) sykdomsinvolvering; og en svært dårlig respons på tilgjengelig behandling. Med sikte på å forbedre behandlingen for SSc, vil ReSScue-prosjektet bestemme det terapeutiske potensialet til standardisert, kultivert tarmmikrobiomtransplantasjon (GMT), og vurdere mekanismene som denne nye intervensjonsstrategien fungerer med. Denne tilnærmingen er rasjonalisert av studier som indikerer at skjeve tarmmikrobiomer kan fungere som store miljørisikofaktorer i SSc; og derved være rasjonelle mål for terapeutisk manipulasjon. ReSScue er satt opp som en 4 måneders randomisert dobbeltblind studie som involverer Universitetssykehuset i Oslo. Prøvedeltakere vil bli rekruttert fra den befolkningsbaserte, landsdekkende SSc-kullet. Intervensjon vil skje ved GMT eller placebo. Primært endepunkt er endringer i SSc-relaterte GI-parametere, mens sekundære utfall inkluderer sikkerhet, eksplorative kliniske parametere, endringer i orale, hud- og tarmmikrobiomer og i immuncellefenotyper.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind klinisk testing-intervensjon ved standardisert GMT. Studiekohorten vil inkludere 10 SSc-pasienter med GI-symptomer. Evaluering av endepunkter er ved 16 uker. Forsøket er lagt opp med seks studiebesøk. Pasientrekruttering, kvalifikasjonsscreening og innhenting av informert samtykke vil bli utført ved OUS før inkludering. Ved besøk 1, og 6 pasienter vil gjennomgå klinisk undersøkelse, PFT, ved alle besøk klinisk undersøkelse og prøvetaking av biologisk materiale.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyllelse av 2013 SSc klassifiseringskriteriene
  • Objektiv GI-involvering og gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig organdysfunksjon (og risiko for prosedyrerelaterte komplikasjoner
  • Nylig eksponering for antibiotika

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: ACHIM
Anaerobt dyrket menneskelig tarmmikrobiota
Biologisk: Anaerobt dyrket menneskelig tarmmikrobiota
30 ml ACHIM vil bli administrert i uke 0 og 2 med 14 dagers mellomrom
Placebo komparator: Placebo
Anaerobt dyrket medium
Biologisk: Anaerobt dyrket medium
30 ml medium vil bli administrert i uke 0 og 2 med 14 dagers mellomrom

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske SSc-relaterte GI-parametere
Tidsramme: Endringen i UCLA GIT-poengsum fra baseline til uke 16 vil bli evaluert.

Etterforskerne bruker et pasientrapportert utfallsmål; det validerte UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT score 2.0) instrument.

Instrumentet inkluderer syv multi-item skalaer: diaré, refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, forstoppelse, emosjonelt velvære og sosial funksjon. Elementer skåres på 0-3, og en lavere verdi indikerer en bedre helserelatert livskvalitet. Total GIT-poengsum er en sammensatt poengsum som inkluderer den totale summen av alle undergrupper unntatt forstoppelse delt på 6. Total GIT-score varierer fra 0-3, og en lavere verdi indikerer en bedre helserelatert livskvalitet.
Endringen i UCLA GIT-poengsum fra baseline til uke 16 vil bli evaluert.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk SSc aktivitet
Tidsramme: Etterforskerne vil vurdere alle målene for SSc sykdomsaktivitetsindeks ved studiestart og uke 16.
Utforsk effekten av GMT på kjente kliniske utfallsmål. Etterforskerne baserer disse vurderingene på den validerte SSc sykdomsaktivitetsindeksen som inkluderer en fastsatt verdi for aktiv sykdom og en definisjon av endring.
Etterforskerne vil vurdere alle målene for SSc sykdomsaktivitetsindeks ved studiestart og uke 16.
Tarmmikrobiomets sammensetning endres
Tidsramme: Etterforskerne vil vurdere tarmmikrobiomet ukentlig fra studiestart til uke 16.
Det er ukjent hvordan tarmmikrobiomets sammensetning endres etter GMT og hvor lenge disse endringene vedvarer. Vi vil undersøke disse aspektene, så vel som mekanismene som ACHIM utøver sine effekter på. Spesifikt vil etterforskerne ta for seg hvordan den intestinale IgA-bindingen til tarmkommensaler og andre bakterier reguleres.
Etterforskerne vil vurdere tarmmikrobiomet ukentlig fra studiestart til uke 16.
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (sikkerhet)
Tidsramme: Utforsk sikkerheten ved GMT-intervensjon ved hvert studiebesøk (uke 0, 2, 4, 8, 12 og 16)
Vi definerer en uønsket hendelse som enhver uheldig medisinsk hendelse som kan oppstå i løpet av studieperioden. Studieutforskeren vil fylle ut et sikkerhetsskjema ved hvert studiebesøk (uke, 0, 2, 4, 8, 12 og 16). Følgende spørsmål vil bli stilt: Sykehusinnleggelse eller kontakt med primærlege siden siste besøk og årsak til hvorfor. Diaré, forstoppelse, magesmerter, kvalme, oppkast eller feber siden siste studiebesøk. Bruk av antibiotika siden siste besøk.
Utforsk sikkerheten ved GMT-intervensjon ved hvert studiebesøk (uke 0, 2, 4, 8, 12 og 16)
Vevsarkitekturen endres
Tidsramme: Etterforskerne vil analysere vevsarkitektur i tarmen i uke 0. 2 og 16. Hudens vevsarkitektur ved uke 0 og 16. Immuncellefordelingen i blod i uke 0, 2, 4, 8, 12 og 16.
Utforsk effekten av GMT på vevsarkitektur i tarm og hud, og på immuncellefordeling i blod.
Etterforskerne vil analysere vevsarkitektur i tarmen i uke 0. 2 og 16. Hudens vevsarkitektur ved uke 0 og 16. Immuncellefordelingen i blod i uke 0, 2, 4, 8, 12 og 16.
Kliniske SSc-relaterte GI-parametere
Tidsramme: Endringen i UCLA GIT-score fra baseline vil bli evaluert ved hvert studiebesøk (uke 0,2,4,8 og 12).

Etterforskerne bruker et pasientrapportert utfallsmål; det validerte UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT score 2.0) instrument.

Instrumentet inkluderer syv multi-item skalaer: diaré, refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, forstoppelse, emosjonelt velvære og sosial funksjon. Elementer skåres på 0-3, og en lavere verdi indikerer en bedre helserelatert livskvalitet. Total GIT-poengsum er en sammensatt poengsum som inkluderer den totale summen av alle undergrupper unntatt forstoppelse delt på 6. Total GIT-score varierer fra 0-3, og en lavere verdi indikerer en bedre helserelatert livskvalitet.
Endringen i UCLA GIT-score fra baseline vil bli evaluert ved hvert studiebesøk (uke 0,2,4,8 og 12).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oslo University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD, Oslo University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

18. mai 2018

Studiet fullført (Faktiske)

15. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016/1529

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sklerodermi, systemisk

Kliniske studier på Anaerobt dyrket menneskelig tarmmikrobiota

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere