Transplantace střevní mikrobioty u systémové sklerózy (ReSScue)
11. března 2019 aktualizováno: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital
Snížení aktivity onemocnění u systémové sklerózy pomocí transplantace anaerobně kultivované lidské střevní mikroflóry, kontrolovaná intervenční pilotní studie
Systémová skleróza (SSc) je progresivní multiorgánové onemocnění s vysokou nemocí.
Očekávaná délka života u SSc je zkrácena o 25-40 let, zejména kvůli postižení kardiopulmonálních a gastrointestinálních (GI) onemocnění; a velmi špatnou reakci na dostupnou léčbu.
S cílem zlepšit léčbu SSc projekt ReSScue určí terapeutický potenciál standardizované, kultivované transplantace střevního mikrobiomu (GMT) a posoudí mechanismy, kterými tato nová intervenční strategie funguje.
Tento přístup je racionalizován studiemi, které naznačují, že vychýlené střevní mikrobiomy by mohly působit jako hlavní environmentální rizikové faktory u SSc; a tím být racionálními cíli pro terapeutickou manipulaci.
ReSScue je nastavena jako čtyřměsíční randomizovaná dvojitě zaslepená studie zahrnující Univerzitní nemocnici v Oslu.
Účastníci pokusu se budou rekrutovat z populační celostátní kohorty SSc.
Intervence bude probíhat podle GMT nebo placeba.
Primárním koncovým bodem jsou změny GI parametrů souvisejících se SSc, zatímco sekundární výsledky zahrnují bezpečnost, explorativní klinické parametry, změny v orálních, kožních a střevních mikrobiomech a ve fenotypech imunitních buněk.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou klinickou studii testování intervence standardizovaným GMT.
Studijní kohorta bude zahrnovat 10 SSc pacientů s GI symptomy.
Vyhodnocení koncových bodů je po 16 týdnech.
Zkouška je založena na šesti studijních návštěvách.
Před zařazením bude v OUS proveden nábor pacientů, screening způsobilosti a získání informovaného souhlasu.
Při návštěvě 1 a 6 pacientů podstoupí klinické vyšetření, PFT, při všech návštěvách klinické vyšetření a odběr biologického materiálu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Oslo, Norsko, 0372
- Oslo University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Splnění klasifikačních kritérií SSc 2013
- Objektivní zapojení GI a poskytnutí informovaného souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Těžká orgánová dysfunkce (a riziko komplikací souvisejících s výkonem
- Nedávné vystavení antibiotikům
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: ACHIM
Anaerobně kultivovaná lidská střevní mikroflóra
|
30 ml ACHIM bude podáváno v týdnu 0 a 2 s odstupem 14 dnů
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Anaerobně kultivované médium
|
30 ml média bude podáváno v týdnu 0 a 2 s odstupem 14 dnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické GI parametry související se SSc
Časové okno: Bude vyhodnocena změna skóre UCLA GIT od výchozího stavu do 16. týdne.
|
Vyšetřovatelé aplikují měření výsledku hlášeného pacientem; validovaný nástroj UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT skóre 2.0). Přístroj obsahuje sedm vícepoložkových škál: průjem, reflux, distenze/nadýmání, fekální znečištění, zácpa, emoční pohoda a sociální fungování. Položky jsou hodnoceny v rozmezí 0-3 a nižší hodnota znamená lepší kvalitu života související se zdravím. Celkové skóre GIT je složené skóre, které zahrnuje celkový součet všech podskupin kromě zácpy dělený 6. Celkové skóre GIT se pohybuje od 0 do 3 a nižší hodnota znamená lepší kvalitu života související se zdravím. |
Bude vyhodnocena změna skóre UCLA GIT od výchozího stavu do 16. týdne.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická aktivita SSc
Časové okno: Vyšetřovatelé vyhodnotí všechna měření indexu aktivity onemocnění SSc na začátku studie a v 16. týdnu.
|
Prozkoumejte účinek GMT na známé ukazatele klinického výsledku.
Vyšetřovatelé zakládají tato hodnocení na validovaném indexu aktivity onemocnění SSc, který zahrnuje nastavenou hodnotu pro aktivní onemocnění a definici změny.
|
Vyšetřovatelé vyhodnotí všechna měření indexu aktivity onemocnění SSc na začátku studie a v 16. týdnu.
|
|
Složení střevního mikrobiomu se mění
Časové okno: Vyšetřovatelé budou hodnotit střevní mikrobiom týdně od začátku studie do 16. týdne.
|
Není známo, jak se složení střevního mikrobiomu mění po GMT a jak dlouho tyto změny přetrvávají.
Budeme zkoumat tyto aspekty, stejně jako mechanismy, kterými ACHIM uplatňuje své účinky.
Konkrétně se výzkumníci budou zabývat tím, jak je regulována vazba střevního IgA na střevní komenzály a další bakterie.
|
Vyšetřovatelé budou hodnotit střevní mikrobiom týdně od začátku studie do 16. týdne.
|
|
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu (bezpečnost)
Časové okno: Prozkoumejte bezpečnost zásahu GMT při každé studijní návštěvě (týden 0, 2, 4, 8, 12 a 16)
|
Nežádoucí příhodu definujeme jako jakoukoli nepříznivou zdravotní událost, která se může objevit během období studie.
Zkoušející studie vyplní bezpečnostní formulář při každé studijní návštěvě (týden, 0, 2, 4, 8, 12 a 16).
Budou položeny následující otázky: Příjem do nemocnice nebo kontakt s primářem od poslední návštěvy a důvod proč.
Průjem, zácpa, bolest žaludku, nevolnost, zvracení nebo horečka od poslední studijní návštěvy.
Užívání antibiotik od poslední návštěvy.
|
Prozkoumejte bezpečnost zásahu GMT při každé studijní návštěvě (týden 0, 2, 4, 8, 12 a 16)
|
|
Změny tkáňové architektury
Časové okno: Výzkumníci budou analyzovat architekturu tkáně ve střevě v týdnu 0, 2 a 16. Architekturu kožní tkáně v týdnu 0 a 16. Distribuci imunitních buněk v krvi v týdnu 0, 2, 4, 8, 12 a 16.
|
Prozkoumejte účinky GMT na tkáňovou architekturu ve střevě a kůži a na distribuci imunitních buněk v krvi.
|
Výzkumníci budou analyzovat architekturu tkáně ve střevě v týdnu 0, 2 a 16. Architekturu kožní tkáně v týdnu 0 a 16. Distribuci imunitních buněk v krvi v týdnu 0, 2, 4, 8, 12 a 16.
|
|
Klinické GI parametry související se SSc
Časové okno: Změna skóre UCLA GIT od výchozí hodnoty bude vyhodnocena při každé studijní návštěvě (týden 0, 2, 4, 8 a 12).
|
Vyšetřovatelé aplikují měření výsledku hlášeného pacientem; validovaný nástroj UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT skóre 2.0). Přístroj obsahuje sedm vícepoložkových škál: průjem, reflux, distenze/nadýmání, fekální znečištění, zácpa, emoční pohoda a sociální fungování. Položky jsou hodnoceny v rozmezí 0-3 a nižší hodnota znamená lepší kvalitu života související se zdravím. Celkové skóre GIT je složené skóre, které zahrnuje celkový součet všech podskupin kromě zácpy dělený 6. Celkové skóre GIT se pohybuje od 0 do 3 a nižší hodnota znamená lepší kvalitu života související se zdravím. |
Změna skóre UCLA GIT od výchozí hodnoty bude vyhodnocena při každé studijní návštěvě (týden 0, 2, 4, 8 a 12).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD, Oslo University Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. ledna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
18. května 2018
Dokončení studie (Aktuální)
15. října 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. února 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. února 2018
První zveřejněno (Aktuální)
23. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2016/1529
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .