Transplante de Microbiota Intestinal na Esclerose Sistêmica (ReSScue)
11 de março de 2019 atualizado por: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital
Reduzir a atividade da doença na esclerose sistêmica por transplante de uma microbiota intestinal humana cultivada anaerobicamente, um estudo piloto intervencionista controlado
A Esclerose Sistêmica (ES) é uma doença multiorgânica progressiva com alta carga de doença.
A expectativa de vida na ES é reduzida em 25-40 anos, principalmente devido ao envolvimento de doenças cardiopulmonares e gastrointestinais (GI); e uma resposta muito pobre ao tratamento disponível.
Com o objetivo de melhorar o tratamento para ES, o projeto ReSScue determinará o potencial terapêutico do transplante de microbioma intestinal (GMT) padronizado e cultivado e avaliará os mecanismos pelos quais essa nova estratégia de intervenção funciona.
Essa abordagem é racionalizada por estudos que indicam que os microbiomas intestinais distorcidos podem atuar como fatores de risco ambientais importantes na ES; e, assim, ser alvos racionais para manipulação terapêutica.
O ReSScue é configurado como um estudo duplo-cego randomizado de 4 meses envolvendo o Hospital Universitário de Oslo.
Os participantes do estudo serão recrutados a partir da coorte nacional de SSc de base populacional.
A intervenção será por GMT ou placebo.
O ponto final primário são as alterações nos parâmetros gastrointestinais relacionados à ES, enquanto os resultados secundários incluem segurança, parâmetros clínicos exploratórios, alterações nos microbiomas orais, cutâneos e intestinais e nos fenótipos das células imunes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, testando a intervenção por GMT padronizado.
A coorte do estudo incluirá 10 pacientes com ES com sintomas gastrointestinais.
A avaliação dos pontos finais é às 16 semanas.
O julgamento é configurado com seis visitas de estudo.
O recrutamento de pacientes, a triagem de elegibilidade e a obtenção do consentimento informado serão realizados na OUS antes da inclusão.
Na visita 1 e 6 os pacientes serão submetidos a exame clínico, PFTs, em todas as visitas exame clínico e amostragem de material biológico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Cumprimento dos critérios de classificação ES 2013
- Envolvimento GI objetivo e fornecer consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Disfunção grave de órgãos (e risco de complicações relacionadas ao procedimento
- Exposição recente a antibióticos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: ACHIM
Microbiota Intestinal Humana Cultivada Anaerobicamente
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30ml de ACHIM serão administrados na semana 0 e 2 com 14 dias de intervalo
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Comparador de Placebo: Placebo
Meio Cultivado Anaerobicamente
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30ml de meio serão administrados na semana 0 e 2 com 14 dias de intervalo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parâmetros gastrointestinais relacionados à ES clínica
Prazo: A mudança na pontuação UCLA GIT desde o início até a semana 16 será avaliada.
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Os investigadores aplicam uma medida de resultado relatada pelo paciente; o instrumento validado UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (escore UCLA GIT 2.0). O instrumento inclui sete escalas de vários itens: diarreia, refluxo, distensão/inchaço, sujeira fecal, constipação, bem-estar emocional e funcionamento social. Os itens são pontuados em um intervalo de 0 a 3, e um valor mais baixo indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde. O Total GIT Score é um escore composto que inclui a soma total de todos os subgrupos, exceto constipação, dividido por 6. A pontuação total do GIT varia de 0 a 3, e um valor mais baixo indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde. |
A mudança na pontuação UCLA GIT desde o início até a semana 16 será avaliada.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Atividade clínica da ES
Prazo: Os investigadores avaliarão todas as medidas do índice de atividade da doença da ES no início do estudo e na semana 16 .
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Explore o efeito do GMT em medidas de resultados clínicos conhecidos.
Os investigadores baseiam essas avaliações no índice validado de atividade da doença da ES, que inclui um valor definido para doença ativa e uma definição de alteração.
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Os investigadores avaliarão todas as medidas do índice de atividade da doença da ES no início do estudo e na semana 16 .
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Mudanças na composição do microbioma intestinal
Prazo: Os investigadores avaliarão o microbioma intestinal semanalmente desde o início do estudo até a semana 16.
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Não se sabe como a composição do microbioma intestinal muda após o GMT e por quanto tempo essas mudanças persistem.
Investigaremos esses aspectos, bem como os mecanismos pelos quais o ACHIM exerce seus efeitos.
Especificamente, os pesquisadores abordarão como a ligação intestinal de IgA aos comensais intestinais e outras bactérias é regulada.
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Os investigadores avaliarão o microbioma intestinal semanalmente desde o início do estudo até a semana 16.
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança)
Prazo: Explorar a segurança da intervenção GMT em cada visita do estudo (semana 0, 2, 4, 8,12 e 16)
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Definimos um evento adverso como qualquer ocorrência médica desagradável que possa surgir durante o período do estudo.
O investigador do estudo preencherá um formulário de segurança em cada visita do estudo (semana, 0, 2, 4, 8, 12 e 16).
As seguintes perguntas serão feitas: Admissão no hospital ou contato com o médico assistente desde a última consulta e o motivo.
Diarréia, constipação, dor de estômago, náusea, vômito ou febre desde a última visita do estudo.
Uso de antibióticos desde a última consulta.
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Explorar a segurança da intervenção GMT em cada visita do estudo (semana 0, 2, 4, 8,12 e 16)
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Mudanças na arquitetura do tecido
Prazo: Os investigadores analisarão a arquitetura do tecido no intestino nas semanas 0, 2 e 16. A arquitetura do tecido da pele nas semanas 0 e 16. A distribuição de células imunes no sangue nas semanas 0, 2, 4, 8, 12 e 16.
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Explore os efeitos do GMT na arquitetura do tecido no intestino e na pele e na distribuição de células imunes no sangue.
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Os investigadores analisarão a arquitetura do tecido no intestino nas semanas 0, 2 e 16. A arquitetura do tecido da pele nas semanas 0 e 16. A distribuição de células imunes no sangue nas semanas 0, 2, 4, 8, 12 e 16.
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Parâmetros gastrointestinais relacionados à ES clínica
Prazo: A mudança na pontuação UCLA GIT desde o início será avaliada em cada visita do estudo (semana 0,2,4,8 e 12).
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Os investigadores aplicam uma medida de resultado relatada pelo paciente; o instrumento validado UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (escore UCLA GIT 2.0). O instrumento inclui sete escalas de vários itens: diarreia, refluxo, distensão/inchaço, sujeira fecal, constipação, bem-estar emocional e funcionamento social. Os itens são pontuados em um intervalo de 0 a 3, e um valor mais baixo indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde. O Total GIT Score é um escore composto que inclui a soma total de todos os subgrupos, exceto constipação, dividido por 6. A pontuação total do GIT varia de 0 a 3, e um valor mais baixo indica uma melhor qualidade de vida relacionada à saúde. |
A mudança na pontuação UCLA GIT desde o início será avaliada em cada visita do estudo (semana 0,2,4,8 e 12).
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD, Oslo University Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2018
Conclusão Primária (Real)
18 de maio de 2018
Conclusão do estudo (Real)
15 de outubro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de fevereiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de fevereiro de 2018
Primeira postagem (Real)
23 de fevereiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2016/1529
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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