Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Darmmicrobiota-transplantatie bij systemische sclerose (ReSScue)

11 maart 2019 bijgewerkt door: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital

Verminder ziekteactiviteit bij systemische sclerose door transplantatie van een anaëroob gecultiveerde menselijke darmmicrobiota, een gecontroleerde interventionele pilotproef

Systemische sclerose (SSc) is een progressieve aandoening van meerdere organen met een hoge ziektelast. De levensverwachting bij SSc is met 25-40 jaar verminderd, voornamelijk als gevolg van cardiopulmonale en gastro-intestinale (GI) aandoeningen; en een zeer slechte respons op de beschikbare behandeling. Met als doel de behandeling van SSc te verbeteren, zal het ReSScue-project het therapeutisch potentieel van gestandaardiseerde, gecultiveerde darmmicrobioomtransplantatie (GMT) bepalen en de mechanismen beoordelen waarmee deze nieuwe interventiestrategie werkt. Deze benadering wordt gerationaliseerd door studies die aangeven dat scheve darmmicrobiomen zouden kunnen fungeren als belangrijke milieurisicofactoren in SSc; en daardoor rationele doelen zijn voor therapeutische manipulatie. ReSScue is opgezet als een gerandomiseerde, dubbelblinde studie van 4 maanden waarbij het Universitair Ziekenhuis in Oslo betrokken was. Proefdeelnemers zullen worden gerekruteerd uit het op de bevolking gebaseerde, landelijke SSc-cohort. Interventie zal plaatsvinden door GMT of placebo. Primair eindpunt zijn veranderingen in SSc-gerelateerde GI-parameters, terwijl secundaire uitkomsten veiligheid, verkennende klinische parameters, veranderingen in orale, huid- en darmmicrobiomen en in fenotypes van immuuncellen omvatten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde klinische testinterventie door gestandaardiseerde GMT. Het studiecohort zal 10 SSc-patiënten met gastro-intestinale symptomen omvatten. Evaluatie van eindpunten is na 16 weken. De proef is opgezet met zes studiebezoeken. Werving van patiënten, screening op geschiktheid en ophalen van geïnformeerde toestemming zullen vóór opname worden uitgevoerd bij OUS. Bij bezoek 1 en 6 ondergaan patiënten klinisch onderzoek, PFT's, bij alle bezoeken klinisch onderzoek en bemonstering van biologisch materiaal.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Oslo University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoen aan de SSc-classificatiecriteria van 2013
  • Objectieve GI-betrokkenheid en geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige orgaandisfunctie (en risico op proceduregerelateerde complicaties
  • Recente blootstelling aan antibiotica

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: ACHIM
Anaëroob gekweekte menselijke darmmicrobiota
Biologisch: Anaëroob gekweekte menselijke darmmicrobiota
30 ml ACHIM wordt toegediend in week 0 en 2 met een tussenpoos van 14 dagen
Placebo-vergelijker: Placebo
Anaëroob gekweekt medium
Biologisch: Anaëroob gekweekt medium
30 ml medium wordt toegediend in week 0 en 2 met een tussenpoos van 14 dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische SSc-gerelateerde GI-parameters
Tijdsspanne: De verandering in de UCLA GIT-score vanaf baseline tot week 16 wordt geëvalueerd.

De onderzoekers passen een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat toe; het gevalideerde UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT score 2.0) instrument.

Het instrument omvat zeven schalen met meerdere items: diarree, reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, constipatie, emotioneel welzijn en sociaal functioneren. Items worden gescoord op een schaal van 0-3, en een lagere waarde duidt op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De Totale GIT-score is een samengestelde score die de totale som van alle subgroepen omvat behalve constipatie gedeeld door 6. De totale GIT-score varieert van 0-3, en een lagere waarde duidt op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
De verandering in de UCLA GIT-score vanaf baseline tot week 16 wordt geëvalueerd.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische SSc-activiteit
Tijdsspanne: De onderzoekers zullen alle metingen van de ziekteactiviteitsindex van de SSc beoordelen aan het begin van de studie en in week 16.
Onderzoek het effect van GMT op bekende klinische uitkomstmaten. De onderzoekers baseren deze beoordelingen op de gevalideerde SSc-ziekteactiviteitsindex, die een vaste waarde voor actieve ziekte en een definitie van verandering bevat.
De onderzoekers zullen alle metingen van de ziekteactiviteitsindex van de SSc beoordelen aan het begin van de studie en in week 16.
De samenstelling van het darmmicrobioom verandert
Tijdsspanne: De onderzoekers zullen het darmmicrobioom wekelijks beoordelen vanaf het begin van de studie tot week 16.
Het is onbekend hoe de samenstelling van het darmmicrobioom verandert na GMT en hoe lang deze veranderingen aanhouden. We zullen deze aspecten onderzoeken, evenals de mechanismen waarmee ACHIM zijn effecten uitoefent. Concreet zullen de onderzoekers ingaan op hoe de intestinale IgA-binding aan darmcommensalen en andere bacteriën wordt gereguleerd.
De onderzoekers zullen het darmmicrobioom wekelijks beoordelen vanaf het begin van de studie tot week 16.
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (veiligheid)
Tijdsspanne: Onderzoek de veiligheid van GMT-interventie bij elk studiebezoek (week 0, 2, 4, 8, 12 en 16)
We definiëren een ongewenst voorval als elk ongewenst medisch voorval dat zich tijdens de onderzoeksperiode kan voordoen. De onderzoeksonderzoeker vult bij elk studiebezoek (week, 0, 2, 4, 8, 12 en 16) een veiligheidsformulier in. De volgende vragen worden gesteld: Ziekenhuisopname of contact met huisarts sinds laatste bezoek en reden daarvoor. Diarree, obstipatie, buikpijn, misselijkheid, braken of koorts sinds het laatste studiebezoek. Gebruik van antibiotica sinds laatste bezoek.
Onderzoek de veiligheid van GMT-interventie bij elk studiebezoek (week 0, 2, 4, 8, 12 en 16)
Weefselarchitectuur verandert
Tijdsspanne: De onderzoekers analyseren de weefselstructuur in de darm in week 0, 2 en 16. De huidweefselstructuur in week 0 en 16. De immuuncelverdeling in het bloed in week 0, 2, 4, 8, 12 en 16.
Onderzoek de effecten van GMT op de weefselarchitectuur in darmen en huid, en op de distributie van immuuncellen in het bloed.
De onderzoekers analyseren de weefselstructuur in de darm in week 0, 2 en 16. De huidweefselstructuur in week 0 en 16. De immuuncelverdeling in het bloed in week 0, 2, 4, 8, 12 en 16.
Klinische SSc-gerelateerde GI-parameters
Tijdsspanne: De verandering in de UCLA GIT-score ten opzichte van de uitgangswaarde wordt geëvalueerd bij elk studiebezoek (week 0, 2, 4, 8 en 12).

De onderzoekers passen een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat toe; het gevalideerde UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT score 2.0) instrument.

Het instrument omvat zeven schalen met meerdere items: diarree, reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, constipatie, emotioneel welzijn en sociaal functioneren. Items worden gescoord op een schaal van 0-3, en een lagere waarde duidt op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De Totale GIT-score is een samengestelde score die de totale som van alle subgroepen omvat behalve constipatie gedeeld door 6. De totale GIT-score varieert van 0-3, en een lagere waarde duidt op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
De verandering in de UCLA GIT-score ten opzichte van de uitgangswaarde wordt geëvalueerd bij elk studiebezoek (week 0, 2, 4, 8 en 12).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Oslo University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD, Oslo University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 mei 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016/1529

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sclerodermie, systemisch

Klinische onderzoeken op Anaëroob gekweekte menselijke darmmicrobiota

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren