Trasplante de microbiota intestinal en esclerosis sistémica (ReSScue)
11 de marzo de 2019 actualizado por: Anna-Maria Hoffmann-Vold, Oslo University Hospital
Reducir la actividad de la enfermedad en la esclerosis sistémica mediante el trasplante de una microbiota intestinal humana cultivada anaeróbicamente, una prueba piloto de intervención controlada
La esclerosis sistémica (SSc) es un trastorno multiorgánico progresivo con una alta carga de enfermedad.
La esperanza de vida en la SSc se reduce entre 25 y 40 años, principalmente debido a la afectación de enfermedades cardiopulmonares y gastrointestinales (GI); y una respuesta muy pobre al tratamiento disponible.
Con el objetivo de mejorar el tratamiento de la SSc, el proyecto ReSScue determinará el potencial terapéutico del trasplante de microbioma intestinal cultivado y estandarizado (GMT) y evaluará los mecanismos mediante los cuales funciona esta nueva estrategia de intervención.
Este enfoque está racionalizado por estudios que indican que los microbiomas intestinales sesgados podrían actuar como factores de riesgo ambientales importantes en la SSc; y por lo tanto ser objetivos racionales para la manipulación terapéutica.
ReSScue se configura como un ensayo aleatorio doble ciego de 4 meses que involucra al Hospital Universitario de Oslo.
Los participantes del ensayo serán reclutados de la cohorte de SSc a nivel nacional basada en la población.
La intervención será por GMT o placebo.
El criterio principal de valoración son los cambios en los parámetros GI relacionados con la SSc, mientras que los resultados secundarios incluyen la seguridad, los parámetros clínicos exploratorios, los cambios en los microbiomas orales, cutáneos e intestinales, y en los fenotipos de las células inmunitarias.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, que prueba la intervención mediante GMT estandarizado.
La cohorte del estudio incluirá 10 pacientes con SSc y síntomas gastrointestinales.
La evaluación de los puntos finales es a las 16 semanas.
El juicio está configurado con seis visitas de estudio.
El reclutamiento de pacientes, la selección de elegibilidad y la recuperación del consentimiento informado se realizarán en OUS antes de la inclusión.
En la visita 1, y 6 pacientes se les realizará examen clínico, PFT, en todas las visitas examen clínico y toma de muestra de material biológico.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplimiento de los criterios de clasificación SSc 2013
- Compromiso GI objetivo y proporcionar consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Disfunción orgánica grave (y riesgo de complicaciones relacionadas con el procedimiento)
- Exposición reciente a antibióticos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: AQUIM
Microbiota intestinal humana cultivada anaeróbicamente
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Se administrarán 30ml de ACHIM en la semana 0 y 2 con 14 días de diferencia
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Comparador de placebos: Placebo
Medio cultivado anaeróbicamente
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Se administrarán 30ml de medio en la semana 0 y 2 con 14 días de diferencia
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parámetros GI clínicos relacionados con la SSc
Periodo de tiempo: Se evaluará el cambio en la puntuación UCLA GIT desde el inicio hasta la semana 16.
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Los investigadores aplican una medida de resultado informada por el paciente; el instrumento validado UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT score 2.0). El instrumento incluye siete escalas de ítems múltiples: diarrea, reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, estreñimiento, bienestar emocional y funcionamiento social. Los elementos se califican en un rango de 0 a 3, y un valor más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud. La puntuación GIT total es una puntuación compuesta que incluye la suma total de todos los subgrupos, excepto el estreñimiento, dividida por 6. El puntaje total de GIT varía de 0 a 3, y un valor más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud. |
Se evaluará el cambio en la puntuación UCLA GIT desde el inicio hasta la semana 16.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Actividad clínica de SSc
Periodo de tiempo: Los investigadores evaluarán todas las medidas del índice de actividad de la enfermedad de SSc al inicio del estudio y en la semana 16 .
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Explore el efecto de GMT en las medidas de resultado clínicas conocidas.
Los investigadores basan estas evaluaciones en el índice de actividad de la enfermedad SSc validado que incluye un valor establecido para la enfermedad activa y una definición de cambio.
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Los investigadores evaluarán todas las medidas del índice de actividad de la enfermedad de SSc al inicio del estudio y en la semana 16 .
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Cambios en la composición del microbioma intestinal
Periodo de tiempo: Los investigadores evaluarán el microbioma intestinal semanalmente desde el inicio del estudio hasta la semana 16.
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Se desconoce cómo cambia la composición del microbioma intestinal después de GMT y cuánto tiempo persisten estos cambios.
Investigaremos estos aspectos, así como los mecanismos por los cuales ACHIM ejerce sus efectos.
Específicamente, los investigadores abordarán cómo se regula la unión de la IgA intestinal a los comensales intestinales y otras bacterias.
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Los investigadores evaluarán el microbioma intestinal semanalmente desde el inicio del estudio hasta la semana 16.
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (seguridad)
Periodo de tiempo: Explore la seguridad de la intervención GMT en cada visita del estudio (semanas 0, 2, 4, 8, 12 y 16)
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Definimos un evento adverso como cualquier evento médico adverso que pueda surgir durante el período de estudio.
El investigador del estudio completará un formulario de seguridad en cada visita del estudio (semana 0, 2, 4, 8, 12 y 16).
Se le harán las siguientes preguntas: Ingreso hospitalario o contacto con el médico de atención primaria desde la última visita y motivo.
Diarrea, estreñimiento, dolor de estómago, náuseas, vómitos o fiebre desde la última visita del estudio.
Uso de antibióticos desde la última visita.
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Explore la seguridad de la intervención GMT en cada visita del estudio (semanas 0, 2, 4, 8, 12 y 16)
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Cambios en la arquitectura de los tejidos
Periodo de tiempo: Los investigadores analizarán la arquitectura del tejido en el intestino en las semanas 0, 2 y 16. La arquitectura del tejido de la piel en las semanas 0 y 16. La distribución de células inmunitarias en la sangre en las semanas 0, 2, 4, 8, 12 y 16.
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Explore los efectos de GMT en la arquitectura de los tejidos en el intestino y la piel, y en la distribución de células inmunitarias en la sangre.
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Los investigadores analizarán la arquitectura del tejido en el intestino en las semanas 0, 2 y 16. La arquitectura del tejido de la piel en las semanas 0 y 16. La distribución de células inmunitarias en la sangre en las semanas 0, 2, 4, 8, 12 y 16.
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Parámetros GI clínicos relacionados con la SSc
Periodo de tiempo: El cambio en la puntuación UCLA GIT desde el inicio se evaluará en cada visita del estudio (semanas 0, 2, 4, 8 y 12).
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Los investigadores aplican una medida de resultado informada por el paciente; el instrumento validado UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium GIT 2.0 (UCLA GIT score 2.0). El instrumento incluye siete escalas de ítems múltiples: diarrea, reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, estreñimiento, bienestar emocional y funcionamiento social. Los elementos se califican en un rango de 0 a 3, y un valor más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud. La puntuación GIT total es una puntuación compuesta que incluye la suma total de todos los subgrupos, excepto el estreñimiento, dividida por 6. El puntaje total de GIT varía de 0 a 3, y un valor más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud. |
El cambio en la puntuación UCLA GIT desde el inicio se evaluará en cada visita del estudio (semanas 0, 2, 4, 8 y 12).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anna-Maria Hoffmann-Vold, PhD, Oslo University Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2018
Finalización primaria (Actual)
18 de mayo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
15 de octubre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
23 de febrero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de marzo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2019
Última verificación
1 de marzo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2016/1529
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .