屈昔多巴治疗帕金森病患者疲劳的安全性和有效性
2022年2月14日 更新者：Loma Linda University
本研究的目的是通过视觉模拟疲劳量表 (VAFS) 确定屈昔多巴治疗帕金森病患者疲劳的疗效。
这是一项为期 3 个月的随机、安慰剂对照、双盲临床试验，其中一半受试者将接受安慰剂，另一半将接受屈昔多巴。
此后将是 7 天的清除期，然后所有受试者将在开放标签阶段接受为期 3 个月的屈昔多巴。
研究概览
详细说明
帕金森综合症是在多种疾病中出现的一组症状，包括帕金森病。 在帕金森病中，患者可能会变得僵硬、动作变小变慢、出现震颤（手臂或腿部颤抖）、面部表情减少和声音变小。
疲劳是一种常见症状，会在影响大脑的疾病中引起痛苦和压力。 超过 50% 的帕金森病患者称疲劳是使他们的生活更加困难的三大症状之一。 目前，没有治疗帕金森病疲劳的循证指南，也没有针对帕金森病患者疲劳症状的有效药物或治疗方式。
屈昔多巴（也称为商品名 NORTHERA）是一种安全且耐受性良好的药物，已在美国批准用于治疗临床诊断为与原发性自主神经衰竭相关的症状性神经源性直立性低血压（帕金森病疾病和多系统萎缩）、多巴胺 β 羟化酶缺乏症或非糖尿病性自主神经病变。
疲劳可能是由于帕金森病中去甲肾上腺素水平降低所致。 蓝斑是去甲肾上腺素的主要来源之一，在 Braak 病理学分期第 2 阶段的帕金森病临床前阶段受到影响。 去甲肾上腺素是多巴胺的最终代谢产物，因此通过添加外源性去甲肾上腺素，有可能控制帕金森病的一些运动和非运动症状。 去甲肾上腺素是屈昔多巴的最终代谢产物，是否能通过血脑屏障尚不清楚。 这项初步研究旨在衡量屈昔多巴对伴有疲劳的帕金森病患者的疗效和安全性。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Faculty Medical Offices - Neurology Clinic
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 50 岁或以上。
- 帕金森病或非典型帕金森症的临床诊断（包括多系统萎缩症（MSA）、PSP）
- 流利的英语
- 报告疲劳并且基线时的平均 VAFS 评分必须为 4 或更高
- 书面知情同意书
排除标准：
- 无法理解或配合学习程序
- 过去 12 个月内的酒精或物质使用障碍（根据精神障碍诊断和统计手册 (DSM-5) 标准）
- 怀孕或哺乳的妇女
- 符合以下条件之一的育龄妇女 (WOCP)：
- 持续仰卧位高血压大于或等于 180 mmHg 收缩压或 110 mmHg 舒张压。 持续的定义为 3 次观察的平均值，每次至少相隔 10 分钟，且患者在每次测量前至少仰卧休息 5 分钟
- 未经治疗的闭角型青光眼
- 需要用抗高血压药物治疗的高血压诊断
- 任何严重的不受控制的心律失常
- 过去 2 年内有心肌梗死病史
- 当前不稳定型心绞痛
- 充血性心力衰竭（NYHA 3 级或 4 级）
- 糖尿病自主神经病变
- 除了成功治疗的非转移性皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌或原位宫颈癌外，过去 2 年内有癌症病史
- 可能影响研究药物吸收的胃肠道疾病（例如 溃疡性结肠炎，胃旁路术）
- 第一次滴定就诊前 30 天内的任何重大外科手术。
- 目前正在接受任何研究药物或在第一次滴定访视前 28 天内接受过研究药物
- 任何条件或实验室测试结果，根据研究者的判断，可能会增加患者的风险，或会影响他们参与研究
- 痴呆症或未经治疗的抑郁症
- 基线时平均 VAFS 评分低于 4 的受试者
- 弱势群体
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于严重的肺部疾病、持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、有症状的心律失常以及会限制遵守研究要求的情况将被排除在外
- 直立性低血压 (OH)
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：屈昔多巴
在滴定期间，所有符合条件的患者的屈昔多巴起始剂量为 100 毫克，每日三次 (TID)。
剂量将按 100mg TID 滴定；每周增加一次，直到达到最佳剂量，或者受试者没有注意到与最近剂量相比更高剂量的主观疲劳有所改善。
在双盲阶段，一半的受试者将服用屈昔多巴 3 个月。
在开放标签阶段，所有受试者将服用屈昔多巴 3 个月。
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100、200 和 300 毫克胶囊中的屈昔多巴。
本研究中使用的最大剂量为 600 毫克。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂口服片剂
滴定期内所有符合条件的患者的安慰剂起始剂量为 100mg TID。
剂量将按 100mg TID 滴定；每周增加一次，直到达到最佳剂量。
在双盲阶段，一半的受试者将服用安慰剂 3 个月。
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与屈昔多巴 100、200 和 300 毫克胶囊相匹配的安慰剂胶囊。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过完成视觉模拟疲劳量表 (VAFS) 确定屈昔多巴对帕金森病患者疲劳的疗效
大体时间：基线和 12 周之间的变化
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受试者将完成测量疲劳程度的 VAFS，零相当于精力充沛，没有疲劳，十代表最严重的疲劳
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基线和 12 周之间的变化
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通过完成视觉模拟疲劳量表 (VAFS) 确定屈昔多巴对帕金森病患者疲劳的疗效
大体时间：18周和28周之间的变化
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受试者将完成测量疲劳程度的 VAFS，零相当于精力充沛，没有疲劳，十代表最严重的疲劳
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18周和28周之间的变化
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通过完成视觉模拟疲劳量表 (VAFS) 确定屈昔多巴对帕金森病患者疲劳的疗效
大体时间：第 29 周
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受试者将完成测量疲劳程度的 VAFS，零相当于精力充沛，没有疲劳，十代表最严重的疲劳
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第 29 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 确定的屈昔多巴对帕金森病运动和非运动症状的疗效
大体时间：基线和 12 周之间的变化
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UPDRS 是运动和非运动症状的综合测量，分为六个领域。
领域 I 测量心理、行为和情绪。
领域 II 测量日常生活活动。
领域 III 测量运动检查。
域 IV 测量治疗的并发症。
域 V 是修改后的 Hoehn 和 Yahr 分期。
领域 6 是 Schwab 和 England 日常生活活动量表
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基线和 12 周之间的变化
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根据统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 确定的屈昔多巴对帕金森病运动和非运动症状的疗效
大体时间：18周和28周之间的变化
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UPDRS 是运动和非运动症状的综合测量，分为六个领域。
领域 I 测量心理、行为和情绪。
领域 II 测量日常生活活动。
领域 III 测量运动检查。
域 IV 测量治疗的并发症。
域 V 是修改后的 Hoehn 和 Yahr 分期。
领域 6 是 Schwab 和 England 日常生活活动量表
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18周和28周之间的变化
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根据统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 确定的屈昔多巴对帕金森病运动和非运动症状的疗效
大体时间：第 29 周
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UPDRS 是运动和非运动症状的综合测量，分为六个领域。
领域 I 测量心理、行为和情绪。
领域 II 测量日常生活活动。
领域 III 测量运动检查。
域 IV 测量治疗的并发症。
域 V 是修改后的 Hoehn 和 Yahr 分期。
领域 6 是 Schwab 和 England 日常生活活动量表
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第 29 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Khashayar Dashtipour, M.D. Ph.D.、Loma Linda University Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Krupp LB, LaRocca NG, Muir-Nash J, Steinberg AD. The fatigue severity scale. Application to patients with multiple sclerosis and systemic lupus erythematosus. Arch Neurol. 1989 Oct;46(10):1121-3. doi: 10.1001/archneur.1989.00520460115022.
- Smets EM, Garssen B, Bonke B, De Haes JC. The Multidimensional Fatigue Inventory (MFI) psychometric qualities of an instrument to assess fatigue. J Psychosom Res. 1995 Apr;39(3):315-25. doi: 10.1016/0022-3999(94)00125-o.
- Friedman J, Friedman H. Fatigue in Parkinson's disease. Neurology. 1993 Oct;43(10):2016-8. doi: 10.1212/wnl.43.10.2016.
- Friedman JH, Brown RG, Comella C, Garber CE, Krupp LB, Lou JS, Marsh L, Nail L, Shulman L, Taylor CB; Working Group on Fatigue in Parkinson's Disease. Fatigue in Parkinson's disease: a review. Mov Disord. 2007 Feb 15;22(3):297-308. doi: 10.1002/mds.21240.
- Friedman JH, Beck JC, Chou KL, Clark G, Fagundes CP, Goetz CG, Herlofson K, Kluger B, Krupp LB, Lang AE, Lou JS, Marsh L, Newbould A, Weintraub D. Fatigue in Parkinson's disease: report from a mutidisciplinary symposium. NPJ Parkinsons Dis. 2016;2:15025-. doi: 10.1038/npjparkd.2015.25. Epub 2016 Jan 14.
- Mendonca DA, Menezes K, Jog MS. Methylphenidate improves fatigue scores in Parkinson disease: a randomized controlled trial. Mov Disord. 2007 Oct 31;22(14):2070-6. doi: 10.1002/mds.21656.
- Smith KM, Eyal E, Weintraub D; ADAGIO Investigators. Combined rasagiline and antidepressant use in Parkinson disease in the ADAGIO study: effects on nonmotor symptoms and tolerability. JAMA Neurol. 2015 Jan;72(1):88-95. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.2472.
- Kaufmann H, Freeman R, Biaggioni I, Low P, Pedder S, Hewitt LA, Mauney J, Feirtag M, Mathias CJ; NOH301 Investigators. Droxidopa for neurogenic orthostatic hypotension: a randomized, placebo-controlled, phase 3 trial. Neurology. 2014 Jul 22;83(4):328-35. doi: 10.1212/WNL.0000000000000615. Epub 2014 Jun 18.
- Herlofson K, Larsen JP. Measuring fatigue in patients with Parkinson's disease - the Fatigue Severity Scale. Eur J Neurol. 2002 Nov;9(6):595-600. doi: 10.1046/j.1468-1331.2002.00444.x.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年12月1日
初级完成 (预期的)
2023年7月1日
研究完成 (预期的)
2023年7月1日
研究注册日期
首次提交
2018年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月23日
首次发布 (实际的)
2018年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年2月14日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 5170406
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Lundbeck 正在资助这项研究，并将提供研究药物。
如果 Lundbeck 要求，他们将获得协议、统计分析计划、临床研究报告以及他们要求的任何其他研究数据。
所有不良事件都将报告给 Lundbeck。
IPD 共享时间框架
从研究开始到完成，灵北都可以使用这些数据。
IPD 共享访问标准
该材料将亲自提供给 Lundbeck，而不是以电子方式提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 临床研究报告（CSR）
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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