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利鲁唑口服可溶性薄膜在肌萎缩侧索硬化症中的安全性和耐受性

2019年5月10日 更新者：Aquestive Therapeutics

一项多中心、开放标签研究，以评估利鲁唑口服可溶性薄膜在肌萎缩性侧索硬化症受试者中的安全性和耐受性，每日治疗两次超过 12 周。

本研究的主要目的是评估 ROSF（含利鲁唑 50 毫克）在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 受试者中的安全性和耐受性，重点是口腔，每天给药两次，持续 12 周。 次要目标包括 (1) 记录受试者对以 ROSF 形式服用利鲁唑的任何困难的评估以及以片剂形式服用利鲁唑的任何困难，以及 (2) 记录受试者和看护人对以 ROSF 形式服用利鲁唑的相对偏好（如果有的话） ROSF 与利鲁唑片剂。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

从筛选到完成研究，研究参与者的总时间预计约为 14 周。 将指导受试者使用 ROSF，并在访问 1 期间在研究者的监督下接受第一剂 ROSF。然后受试者将继续服用 ROSF 50mg，每天两次，持续 12 周。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75214
        • Texas Neurology, P.A.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 男性或女性受试者，年龄在 18-80 岁之间，包括在内。
  2. 根据重新审视的 El-Escorial 标准，具有可能或明确 ALS 诊断的受试者。
  3. 受试者必须对 ROSF 中的利鲁唑或非活性成分*没有已知过敏。
  4. 受试者或受试者的合法授权代表必须愿意并能够完成知情同意/同意和 HIPAA 授权。
  5. 由主要或副研究者评估的理解和了解研究性质的能力。
  6. 规定在首次给药时或之前服用利鲁唑的受试者。 （该研究对筛选时目前服用利鲁唑的受试者、筛选时目前未服用利鲁唑但过去服用过利鲁唑的受试者以及新开始服用利鲁唑的受试者开放（在本研究过程中以 ROSF 给出） .
  7. 可以在整个研究期间自愿参加并愿意遵守所有协议要求。
  8. 有生育能力的女性受试者在筛选和访问 1-3 时必须具有阴性尿妊娠试验。 具有生育潜力的女性受试者（即 未手术绝育，绝经后未满 2 年，或未与绝育伴侣一起）必须在筛查和访问 1-3 时妊娠试验呈阴性，同意禁欲，实行双重屏障避孕或使用 FDA 批准的屏障方法避孕（例如，获得许可激素或屏障方法）在筛选访问之前超过 2 个月，并承诺在研究期间和参与研究后 30 天内采取可接受的节育形式。
  9. 根据研究者的判断，受试者必须是施用 ROSF（利鲁唑口服可溶性薄膜）的合适人选。

排除标准：

  1. 具有临床显着肝病、肾病或研究者判断为排除的任何其他医学病史的受试者。
  2. 受试者不愿签署知情同意书或经研究者判断因其他原因不能完成研究的受试者。
  3. 在筛选或访视 1 时尿妊娠试验 (βhCG) 呈阳性的女性受试者正试图怀孕或正在哺乳。
  4. 在过去 2 年内患有活动性癌症的受试者，治疗过的皮肤基底细胞癌除外。
  5. 在入组前 30 天内或研究药物的 5 个半衰期内服用过任何试验药物的受试者 - 以较长者为准。 然而，在入组前的最后 30 天内完成过其他 Aquestive 赞助的 ROSF 临床研究的受试者可能有资格考虑进入本研究。
  6. 具有已知病史或存在中度或重度肾功能损害的受试者，其定义为计算的肌酐清除率≤50 mL/分钟。
  7. 目前服用丙氨酸转氨酶 (ALT) 水平高于正常上限 5 倍或有临床黄疸迹象的利鲁唑受试者。 （这些患者应停用利鲁唑。）
  8. 首次接受利鲁唑的受试者表现出多项肝功能测试的基线升高（尤其是胆红素升高）。 （基线时的这些发现应排除使用包括 ROSF 在内的利鲁唑。）
  9. 使用具有潜在肝毒性的药物：（例如，别嘌醇、甲基多巴、柳氮磺胺吡啶）。
  10. 研究者判断具有临床意义的异常实验室值的受试者。
  11. 使用强效或中效 CYP1A2 抑制剂（例如环丙沙星、依诺沙星、氟伏沙明、甲氧沙林、美西律、噻菌灵、威罗非尼、齐留通）和 CYP1A2 诱导剂（例如 利福平和巴比妥类药物）在第一次给药前的前 30 天。
  12. 调查员、MonoSol Rx LLC、其任何附属公司或合作伙伴或 inVentiv Health 的员工或员工的直系亲属。
  13. 研究者认为会增加受试者风险或妨碍受试者完全遵守或完成研究的任何其他事情。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ALS 受试者
利鲁唑口服可溶膜 (ROSF) 50 mg 将每天两次在患有 ALS 的受试者中给药。 旨在登记的二十五 (25) 名受试者中至少有五 (5) 名受试者的饮食评估工具 (EAT-10) 得分大于 20（代表在患者报告中报告中度吞咽障碍的 ALS 患者验证量表）。
药品：利鲁唑口服可溶膜
含有利鲁唑 50 毫克的利鲁唑口服可溶性薄膜 (ROSF)。
其他名称：
  • 罗斯福

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 12 周时 NCI-CTC 评分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周（访问 3）
美国国家癌症研究所通用毒性标准 (NCI-CTC) 评分将用于评估口腔检查中口腔刺激的存在或程度，分级范围为 0 -5 级（0 = 无毒性，1 = 无痛溃疡、红斑或轻度酸痛，2 = 疼痛性红斑、水肿或溃疡，但可以进食或吞咽，3 = 疼痛性红斑、水肿或需要静脉补液的溃疡，4 = 严重溃疡，5 = 与毒性相关的死亡）。
第 12 周（访问 3）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Aquestive Therapeutics

合作者

Covance
Inventiv Health

调查人员

  • 首席研究员：Emily Plowman, PhD, CCC-SLP、University of Florida
  • 首席研究员：James Wymer, MD, PhD、University of Florida

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年3月1日

初级完成 (实际的)

2018年3月27日

研究完成 (实际的)

2018年3月27日

研究注册日期

首次提交

2018年2月26日

首先提交符合 QC 标准的

2018年3月6日

首次发布 (实际的)

2018年3月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年5月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年5月10日

最后验证

2019年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 17MO1R-0016

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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