A riluzol szájban oldódó film biztonságossága és tolerálhatósága amiotrófiás laterális szklerózisban

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy női alanyok, 18-80 év közöttiek.
2. Olyan alanyok, akiknél valószínű vagy határozott ALS-t diagnosztizáltak a Revisited El-Escorial kritériumoknak megfelelően.
3. Az alanyoknak nem lehet ismert allergiája a riluzolra vagy a ROSF inaktív összetevőire*.
4. Az alanyoknak vagy az alany törvényesen felhatalmazott képviselőjének hajlandónak és képesnek kell lennie a tájékozott beleegyező nyilatkozat és a HIPAA felhatalmazás megadására.
5. Képesség a vizsgálat természetének megértésére és az azzal kapcsolatos tájékoztatásra, ahogyan azt az elsődleges vagy az alkutató értékeli.
6. Azok az alanyok, akiknél a riluzolt az első adag beadása előtt vagy az előtt kell bevenni. (A vizsgálatban részt vehetnek azok az alanyok, akik jelenleg riluzolt szednek a szűrés során, akik jelenleg nem szednek riluzolt a szűrés során, de a múltban riluzolt szedtek, valamint olyan alanyok, akik újonnan kezdik a riluzol kezelést (a vizsgálat során ROSF-ként adják meg) .
7. Önkéntes munkavégzés a tanulmány teljes időtartama alatt, és hajlandó betartani a protokoll összes követelményét.
8. A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrés és az 1-3. Fogamzóképes korú női alanyok (pl. műtétileg nem steril, nem 2 évvel a menopauza után, vagy nem steril partnerrel) negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrés és az 1-3. látogatás alkalmával, el kell fogadnia az absztinenciát, kettős barrier fogamzásgátlást kell alkalmaznia vagy FDA által jóváhagyott barrier módszerű fogamzásgátlót kell használnia (pl. hormonális vagy barrier módszerekkel) több mint 2 hónapig a szűrővizsgálatot megelőzően, és vállalja a fogamzásgátlás elfogadható formáját a vizsgálat idejére és a vizsgálatban való részvételt követő 30 napig.
9. Az alanyoknak a vizsgáló megítélése szerint megfelelő jelölteknek kell lenniük a ROSF (riluzol orális oldható film) beadására.

Kizárási kritériumok:

1. Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében klinikailag jelentős májbetegség, vesebetegség vagy bármely más, a vizsgáló által kizártnak ítélt egészségügyi állapot szerepel.
2. Azok az alanyok, akik nem hajlandók aláírni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, vagy olyan alanyok, akik a vizsgáló megítélése szerint bármely más okból nem tudják befejezni a vizsgálatot.
3. Nők, akiknek pozitív vizelet terhességi tesztje (βhCG) a szűréskor vagy az 1. látogatáson, teherbe akarnak esni vagy szoptatnak.
4. Az elmúlt 2 évben aktív rákban szenvedő alanyok, kivéve a kezelt bőr bazálissejtes karcinómáját.
5. Azok az alanyok, akik a beiratkozást megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálati gyógyszertől számított 5 felezési időn belül bármilyen kísérleti gyógyszert szedtek – attól függően, hogy melyik a hosszabb időszak. Mindazonáltal, azok az alanyok, akik korábban más Aquestive által szponzorált ROSF klinikai vizsgálatot végeztek a beiratkozást megelőző 30 napon belül, jogosultak lehetnek arra, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban.
6. Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében ismert vagy mérsékelt vagy súlyos vesekárosodás áll fenn, amelyet ≤50 ml/perc számított kreatinin-clearance alapján határoztak meg.
7. Jelenleg riluzolt szedő alanyok, akiknél az alanin-aminotranszferáz (ALT) szintje meghaladja a normálérték felső határának ötszörösét, vagy klinikai sárgaság jelei vannak. (A riluzol-kezelést ezeknél a betegeknél abba kell hagyni.)
8. Azok az alanyok, akik először kapnak riluzolt, és akiknél több májfunkciós teszt (különösen emelkedett bilirubin) kiindulási emelkedést mutat. (Ezek a kiindulási eredmények kizárják a riluzol, beleértve a ROSF alkalmazását.)
9. Potenciálisan hepatotoxikus gyógyszerek alkalmazása: (pl. allopurinol, metildopa, szulfaszalazin).
10. A vizsgáló megítélése szerint klinikailag szignifikáns kóros laboratóriumi értékeket mutató alanyok.
11. Erős vagy mérsékelt CYP1A2 inhibitorok (például ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, metoxsalen, mexiletin, tiabendazol, vemurafenib, zileuton) és CYP1A2 induktorok (pl. rifampin és barbiturátok) az első gyógyszeradagolás előtti 30 napban.
12. A vizsgáló, a MonoSol Rx LLC, bármely leányvállalata vagy partnere vagy az inVentiv Health alkalmazottja vagy közvetlen hozzátartozója.
13. Bármi más, ami a vizsgáló véleménye szerint fokozott kockázatnak tenné ki az alanyt, vagy kizárná, hogy az alany teljes mértékben megfeleljen a vizsgálatnak vagy annak befejezését.