Rilutsolin oraalinen liukoinen kalvo Turvallisuus ja siedettävyys amyotrofisessa lateraaliskleroosissa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Miehet tai naiset, 18-80-vuotiaat mukaan lukien.
2. Potilaat, joilla on todennäköinen tai selvä ALS-diagnoosi Revisited El-Escorial -kriteerien mukaisesti.
3. Koehenkilöillä ei saa olla tunnettua allergiaa rilutsolille tai inaktiivisille aineosille* ROSF:ssä.
4. Tutkittavien tai tutkittavan laillisesti valtuutetun edustajan on oltava halukas ja kyettävä täyttämään tietoon perustuva suostumus/suostumus ja HIPAA-valtuutus.
5. Kyky ymmärtää tutkimuksen luonne ja saada tietoa siitä ensisijaisen tai osatutkijan arvioimana.
6. Potilaat, joille on määrätty ottamaan rilutsolia ensimmäisen annoksen aikana tai ennen sitä. (Tutkimus on avoin koehenkilöille, jotka parhaillaan käyttävät rilutsolia seulonnassa, henkilöille, jotka eivät tällä hetkellä käytä rilutsolia seulonnassa, mutta jotka ovat käyttäneet rilutsolia aiemmin, ja henkilöille, jotka ovat vasta aloittaneet rilutsolin käytön (annettu ROSF:nä tämän tutkimuksen aikana) .
7. Mahdollisuus tehdä vapaaehtoistyötä koko tutkimuksen ajan ja olla valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
8. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnalla ja käynnillä 1-3. Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi (esim. ei kirurgisesti steriili, ei 2 vuotta postmenopausaalista tai ei steriilin kumppanin kanssa) on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja käynnillä 1-3, suostuttava pidättäytymiseen, harjoittaa kaksoisesteehkäisyä tai käyttää FDA:n hyväksymää estemenetelmää ehkäisyä (esim. hormonaaliset tai estemenetelmät) yli 2 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä ja sitoutumaan hyväksyttävään ehkäisymuotoon tutkimuksen ajaksi ja 30 päiväksi tutkimukseen osallistumisen jälkeen.
9. Tutkijan arvion mukaan koehenkilöiden on oltava sopivia ehdokkaita ROSF:n (oraaliseen liukoiseen rilutsolikalvoon) antamiseen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Koehenkilöt, joilla on ollut kliinisesti merkittävä maksasairaus, munuaissairaus tai mikä tahansa muu tutkijan mukaan poissulkeva sairaus.
2. Koehenkilöt, jotka eivät ole halukkaita allekirjoittamaan tietoon perustuvaa suostumusta, tai koehenkilöt, jotka jostain muusta syystä tutkijan arvion mukaan eivät voi suorittaa tutkimusta loppuun.
3. Naishenkilöt, joiden virtsan raskaustesti (βhCG) on positiivinen seulonnassa tai käynnillä 1, yrittävät tulla raskaaksi tai imettävät.
4. Potilaat, joilla on aktiivinen syöpä viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi hoidettu ihon tyvisolusyöpä.
5. Koehenkilöt, jotka ovat ottaneet mitä tahansa kokeellista lääkettä 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä - kumpi aika on pidempi. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin suorittaneet muita Aquestiven sponsoroimia kliinisiä ROSF-tutkimuksia viimeisten 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista, voivat kuitenkin olla kelvollisia osallistumaan tähän tutkimukseen.
6. Potilaat, joilla on tiedossa tai joilla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta laskennallisen kreatiniinipuhdistuman mukaan ≤50 ml/minuutti.
7. Tällä hetkellä rilutsolia käyttävät potilaat, joiden alaniiniaminotransferaasin (ALT) tasot ylittävät 5 kertaa normaalin ylärajan tai joilla on merkkejä kliinisestä keltaisuudesta. (Rilutsolin käyttö tulee lopettaa näillä potilailla.)
8. Potilaat, jotka saavat rilutsolia ensimmäistä kertaa ja joilla on useiden maksan toimintakokeiden (erityisesti kohonnut bilirubiini) kohonnutta lähtötasoa. (Näiden lähtötilanteen löydösten pitäisi estää rilutsolin käyttö, mukaan lukien ROSF.)
9. Mahdollisesti maksatoksisten lääkkeiden käyttö: (esim. allopurinoli, metyylidopa, sulfasalatsiini).
10. Koehenkilöt, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja tutkijan arvion mukaan.
11. Voimakkaiden tai kohtalaisten CYP1A2-estäjien (esim. siprofloksasiini, enoksasiini, fluvoksamiini, metoksisaleeni, meksiletiini, tiabendatsoli, vemurafenibi, tsileutoni) ja CYP1A2-induktorien (esim. rifampiini ja barbituraatit) edellisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä lääkkeen antoa.
12. Tutkijan, MonoSol Rx LLC:n, sen tytäryhtiöiden tai kumppaneiden tai inVentiv Healthin työntekijä tai työntekijän lähisukulainen.
13. Mikä tahansa muu, joka tutkijan mielestä asettaisi koehenkilön lisääntyneeseen riskiin tai estäisi tutkittavan täysin noudattamasta tutkimusta tai suorittamasta tutkimusta loppuun.