Bezpieczeństwo i tolerancja rozpuszczalnego filmu Riluzolu w stwardnieniu zanikowym bocznym

Kryteria przyjęcia:

1. Osoby płci męskiej lub żeńskiej, w wieku od 18 do 80 lat włącznie.
2. Osoby z rozpoznaniem prawdopodobnego lub pewnego ALS zgodnie z Revisited El-Escorial Criteria.
3. Uczestnicy nie mogą mieć żadnej znanej alergii na riluzol lub nieaktywne składniki* w ROSF.
4. Uczestnicy lub ich prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody/zgody oraz autoryzacji HIPAA.
5. Zdolność zrozumienia i poinformowania o charakterze badania, zgodnie z oceną Głównego lub Podwykonawcy.
6. Osoby, którym przepisano riluzol w czasie lub przed podaniem pierwszej dawki. (Badanie jest otwarte dla osób, które obecnie przyjmują riluzol podczas badań przesiewowych, osób, które obecnie nie przyjmują riluzolu podczas badań przesiewowych, ale które przyjmowały riluzol w przeszłości, oraz osób, które dopiero rozpoczynają przyjmowanie riluzolu (podane jako ROSF w trakcie tego badania) .
7. Gotowość do wolontariatu przez cały czas trwania badania i gotowość do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu.
8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego i wizyty 1-3. Kobiety w wieku rozrodczym (tj. niesterylne chirurgicznie, nie są 2 lata po menopauzie lub nie mają sterylnego partnera) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wizyt 1-3, wyrazić zgodę na abstynencję, stosowanie antykoncepcji z podwójną barierą lub stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji zatwierdzonej przez FDA (np. hormonalne lub barierowe) na dłużej niż 2 miesiące przed wizytą przesiewową i zobowiązać się do akceptowalnej formy kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania i przez 30 dni po wzięciu udziału w badaniu.
9. Badani, w ocenie badacza, muszą być odpowiednimi kandydatami do podania ROSF (riluzol rozpuszczalny w jamie ustnej).

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby z klinicznie istotną chorobą wątroby, nerek lub jakąkolwiek inną chorobą uznaną przez badacza za wykluczającą w wywiadzie.
2. Osoby, które nie chcą podpisać świadomej zgody lub osoby, które z jakiegokolwiek innego powodu w ocenie badacza nie są w stanie ukończyć badania.
3. Kobiety, które mają pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (βhCG) podczas badania przesiewowego lub wizyty 1, starają się zajść w ciążę lub karmią piersią.
4. Pacjenci z czynną chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego skóry.
5. Pacjenci, którzy przyjęli jakikolwiek eksperymentalny lek w ciągu 30 dni przed włączeniem lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku - w zależności od tego, który okres jest dłuższy. Jednak osoby, które wcześniej ukończyły inne badania kliniczne ROSF sponsorowane przez Aquestive w ciągu ostatnich 30 dni przed włączeniem, mogą kwalifikować się do rozważenia włączenia do tego badania.
6. Pacjenci ze stwierdzoną w wywiadzie lub współistniejącą umiarkowaną lub ciężką niewydolnością nerek, określoną na podstawie obliczonego klirensu kreatyniny ≤50 ml/minutę.
7. Osoby aktualnie przyjmujące riluzol z aktywnością aminotransferazy alaninowej (ALT) przekraczającą 5-krotnie górną granicę normy lub z objawami klinicznej żółtaczki. (U tych pacjentów należy odstawić ryluzol.)
8. Pacjenci, którzy będą otrzymywać riluzol po raz pierwszy, u których wystąpią wyjściowe podwyższenia kilku testów czynnościowych wątroby (zwłaszcza podwyższone stężenie bilirubiny). (Te wyniki na początku badania powinny wykluczać stosowanie riluzolu, w tym ROSF).
9. Stosowanie leków potencjalnie hepatotoksycznych: (np. allopurinol, metyldopa, sulfasalazyna).
10. Pacjenci z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi w ocenie badacza.
11. Stosowanie silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP1A2 (np. cyprofloksacyna, enoksacyna, fluwoksamina, metoksalen, meksyletyna, tiabendazol, wemurafenib, zileuton) i induktorów CYP1A2 (np. ryfampicyna i barbiturany) w ciągu ostatnich 30 dni przed pierwszym podaniem leku.
12. Pracownik lub najbliższy krewny pracownika badacza, MonoSol Rx LLC, któregokolwiek z jej podmiotów stowarzyszonych lub partnerów lub inVentiv Health.
13. Cokolwiek innego, co w opinii badacza mogłoby narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwić uczestnikowi pełne przestrzeganie lub ukończenie badania.