Riluzol oraal oplosbare film Veiligheid en verdraagbaarheid bij amyotrofische laterale sclerose

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen, tussen de 18 en 80 jaar oud.
2. Onderwerpen met een diagnose van waarschijnlijke of definitieve ALS in overeenstemming met de Revisited El-Escorial Criteria.
3. Proefpersonen mogen geen bekende allergie hebben voor riluzol of inactieve ingrediënten* in ROSF.
4. Proefpersonen of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van proefpersonen moeten bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming/instemming en HIPAA-autorisatie te voltooien.
5. Vermogen om de aard van het onderzoek te begrijpen en geïnformeerd te worden, zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker of subonderzoeker.
6. Proefpersonen voorgeschreven om riluzol in te nemen op of vóór het tijdstip van de eerste dosis. (De studie staat open voor proefpersonen die momenteel riluzol gebruiken bij de screening, proefpersonen die momenteel geen riluzol gebruiken bij de screening maar die in het verleden wel riluzol hebben gebruikt, en proefpersonen die voor het eerst beginnen met riluzol (gegeven als ROSF in de loop van deze studie) .
7. Beschikbaarheid om vrijwilligerswerk te doen gedurende de gehele duur van de studie en bereid om zich te houden aan alle protocolvereisten.
8. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij screening en bezoek 1-3. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden (d.w.z. niet chirurgisch steriel, niet 2 jaar postmenopauzaal, of niet met een steriele partner) moet een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en bezoek 1-3, akkoord gaan met onthouding, dubbele barrière-anticonceptie toepassen of een door de FDA goedgekeurde barrièremethode gebruiken (bijv. hormonale of barrièremethodes) gedurende meer dan 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek en verplicht u zich tot een aanvaardbare vorm van anticonceptie voor de duur van het onderzoek en gedurende 30 dagen na deelname aan het onderzoek.
9. Proefpersonen moeten naar het oordeel van de onderzoeker geschikte kandidaten zijn voor toediening van ROSF (riluzole orale oplosbare film).

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van klinisch significante leverziekte, nierziekte of enige andere medische aandoening die door de onderzoeker als uitsluitend wordt beschouwd.
2. Proefpersonen die geen geïnformeerde toestemming willen ondertekenen of proefpersonen die om een ​​andere reden naar het oordeel van de onderzoeker niet in staat zijn het onderzoek af te ronden.
3. Vrouwelijke proefpersonen die een positieve urinezwangerschapstest (βhCG) hebben bij screening of bezoek 1, proberen zwanger te worden of geven borstvoeding.
4. Proefpersonen met actieve kanker in de afgelopen 2 jaar, behalve behandeld basaalcelcarcinoom van de huid.
5. Proefpersonen die een experimenteel geneesmiddel hebben ingenomen binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel - afhankelijk van wat de langste periode is. Proefpersonen die eerder andere door Aquestive gesponsorde klinische ROSF-onderzoeken hebben voltooid in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving, kunnen echter in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek.
6. Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis of aanwezigheid van matige of ernstige nierinsufficiëntie zoals gedefinieerd door een berekende creatinineklaring van ≤50 ml/min.
7. Proefpersonen die momenteel riluzol gebruiken met alanineaminotransferase (ALT)-spiegels hoger dan 5 keer de bovengrens van normaal of met tekenen van klinische geelzucht. (Riluzole moet bij deze patiënten worden stopgezet.)
8. Proefpersonen die voor de eerste keer riluzol krijgen en die basislijnverhogingen vertonen van verschillende leverfunctietesten (vooral verhoogd bilirubine). (Deze bevindingen bij baseline zouden het gebruik van riluzol inclusief ROSF moeten uitsluiten.)
9. Gebruik van mogelijk hepatotoxische geneesmiddelen: (bijv. Allopurinol, methyldopa, sulfasalazine).
10. Proefpersonen met klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden naar het oordeel van de onderzoeker.
11. Gebruik van sterke of matige CYP1A2-remmers (bijv. ciprofloxacine, enoxacine, fluvoxamine, methoxsalen, mexiletine, thiabendazol, vemurafenib, zileuton) en CYP1A2-inductoren (bijv. rifampicine en barbituraten) in de voorafgaande 30 dagen vóór de eerste toediening van het geneesmiddel.
12. Werknemer of direct familielid van een werknemer van de onderzoeker, MonoSol Rx LLC, een van zijn gelieerde ondernemingen of partners, of inVentiv Health.
13. Al het andere dat, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico zou geven of de volledige naleving of voltooiing van het onderzoek door de proefpersoon zou verhinderen.