Безопасность и переносимость перорально растворимой пленки рилузола при боковом амиотрофическом склерозе

Критерии включения:

1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет включительно.
2. Субъекты с диагнозом вероятного или определенного БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
3. У субъектов не должно быть известной аллергии на рилузол или неактивные ингредиенты* в ROSF.
4. Субъекты или их законные представители должны быть готовы и способны предоставить информированное согласие/согласие и авторизацию HIPAA.
5. Способность понимать и быть информированным о характере исследования, как это оценивается основным или вспомогательным исследователем.
6. Субъектам предписано принимать рилузол во время или до момента введения первой дозы. (Исследование открыто для субъектов, которые в настоящее время принимают рилузол во время скрининга, субъектов, которые в настоящее время не принимают рилузол во время скрининга, но которые принимали рилузол в прошлом, и субъектов, которые недавно начали принимать рилузол (указаны как ROSF в ходе этого исследования) .
7. Готовность добровольно участвовать в течение всего периода исследования и готовность соблюдать все требования протокола.
8. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный результат анализа мочи на беременность при скрининге и посещении 1-3. Субъекты женского пола детородного возраста (т.е. не хирургически стерильны, не находятся в постменопаузе в течение 2 лет или не имеют бесплодного партнера) должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и посещениях 1-3, согласиться на воздержание, практиковать двойную барьерную контрацепцию или использовать одобренный FDA барьерный метод контрацепции (например, лицензированный гормональные или барьерные методы) более чем за 2 месяца до визита для скрининга и принять приемлемую форму контроля над рождаемостью на время исследования и в течение 30 дней после участия в исследовании.
9. Субъекты, по мнению исследователя, должны быть подходящими кандидатами для введения ROSF (пленка, растворимая для приема внутрь с рилузолом).

Критерий исключения:

1. Субъекты с клинически значимым заболеванием печени, почек или любым другим заболеванием в анамнезе, признанным исследователем исключающим.
2. Субъекты, которые не желают подписывать информированное согласие, или субъекты, которые по какой-либо другой причине, по мнению исследователя, не могут завершить исследование.
3. Субъекты женского пола, у которых положительный тест мочи на беременность (βhCG) при скрининге или посещении 1, пытаются забеременеть или кормят грудью.
4. Субъекты с активным раком в течение предыдущих 2 лет, за исключением пролеченного базально-клеточного рака кожи.
5. Субъекты, которые принимали какой-либо экспериментальный препарат в течение 30 дней до регистрации или в течение 5 периодов полувыведения исследуемого препарата — в зависимости от того, какой период больше. Тем не менее, субъекты, которые ранее завершили другие клинические исследования ROSF, спонсируемые Aquestive, в течение последних 30 дней до регистрации, могут иметь право на участие в этом исследовании.
6. Субъекты с известным анамнезом или наличием умеренной или тяжелой почечной недостаточности, что определяется расчетным клиренсом креатинина ≤50 мл/мин.
7. Субъекты, в настоящее время принимающие рилузол, с уровнями аланинаминотрансферазы (АЛТ), превышающими верхнюю границу нормы более чем в 5 раз, или с признаками клинической желтухи. (Рилузол следует отменить у таких пациентов.)
8. Субъекты, которые будут получать рилузол в первый раз, у которых исходно наблюдается повышение нескольких показателей функции печени (особенно повышенный билирубин). (Эти исходные данные должны исключать использование рилузола, включая ROSF.)
9. Использование потенциально гепатотоксичных препаратов: (например, аллопуринол, метилдопа, сульфасалазин).
10. Субъекты с клинически значимыми аномальными лабораторными показателями по мнению исследователя.
11. Использование сильных или умеренных ингибиторов CYP1A2 (например, ципрофлоксацин, эноксацин, флувоксамин, метоксален, мексилетин, тиабендазол, вемурафениб, зилеутон) и индукторов CYP1A2 (например, рифампин и барбитураты) в течение предшествующих 30 дней до первого введения препарата.
12. Сотрудник или ближайший родственник сотрудника исследователя, MonoSol Rx LLC, любого из ее филиалов или партнеров или inVentiv Health.
13. Любые другие действия, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску или препятствуют полному согласию субъекта с выполнением или завершению исследования.