BIIB111治疗无脉络膜血症的疗效和安全性 (STAR)
2023年11月15日 更新者：Biogen
使用编码 Rab 护送蛋白 1 (REP1) 的腺相关病毒载体 (AAV2) 进行无脉络膜视网膜基因治疗的随机、开放标签、结果评估员设盲、前瞻性、平行对照组的 3 期临床试验
该研究的目的是评估单次视网膜下注射 BIIB111 对无脉络膜 (CHM) 参与者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这项研究之前由 NightstaRx Ltd 发布。
2020 年 10 月，该试验的赞助商转移至百健（Biogen）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
169
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Glostrup、丹麦
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Montréal、加拿大、H3A 0E7
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Vancouver、加拿大、V5Z 3N9
- Research Site
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Bonn、德国、53127
- Research Site
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Tübingen、德国
- Research Site
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Montpellier、法国
- Research Site
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Research Site
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Research Site
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45242
- Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97232
- Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Research Site
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53705
- Research Site
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Helsinki、芬兰、00290
- Research Site
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Manchester、英国、M13 9WL
- Research Site
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Oxford、英国、OX3 9DU
- Research Site
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Nijmegen、荷兰
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 愿意并能够对参与研究给予知情同意。
- 有 CHM 的基因确诊诊断记录。
- 在研究眼的黄斑区内有临床可见的活动性疾病。
- 研究眼的 BCVA 为 34-73 ETDRS 字母（相当于差于或等于 6/12 或 20/40 Snellen 敏锐度，但优于或等于 6/60 或 20/200 Snellen 敏锐度）。
关键排除标准：
- 符合条件的眼睛有弱视病史。
- 在访问 1 的 3 个月内曾在研究眼中进行过眼内手术。
- 患有任何其他严重的眼部或非眼部疾病/病症，研究者认为这些疾病/病症可能会使参与者因参与研究而处于危险之中，或者可能影响研究结果或参与者的参与能力在研究中。
- 在过去 12 周内参加过另一项涉及研究产品的研究或之前的任何时间接受过基于基因/细胞的治疗。
- 如果接受 AAV2-REP1 治疗，在 3 个月内不愿使用屏障避孕方法或避免性交。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BIIB111 高剂量
参与者将在玻璃体切除术后通过视网膜下注射在一只眼睛中接受单次高剂量 BIIB111 给药。
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按照治疗组的规定给药。
其他名称：
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实验性的：BIIB111低剂量
参与者将在玻璃体切除术后通过视网膜下注射在一只眼睛中接受单次低剂量 BIIB111 给药。
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按照治疗组的规定给药。
其他名称：
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无干预：未处理的对照组
参与者将不会接受假手术或研究药物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 图表测量，第 12 个月最佳矫正视力 (BCVA) 较基线改善 ≥15 个字母的参与者百分比
大体时间：第 12 个月
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使用 ETDRS 视力 (VA) 表评估双眼的 BCVA。
散瞳前应进行BCVA测试，测量BCVA前应进行远距离验光。
最初，字母在距离图表 4 米的地方被读取。
如果在 4 米处读取 <20 个字母，则应在 1 米处进行测试。
视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。
报告第 12 个月时双眼 BCVA 较基线改善≥15 个字母的参与者百分比。
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第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 个月 BCVA 相对于基线的变化以字母形式报告，由 Study Eye 中的 ETDRS 图表测量
大体时间：基线，第 12 个月
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使用 ETDRS VA 图评估研究眼的 BCVA。
散瞳前应进行BCVA测试，测量BCVA前应进行远距离验光。
最初，字母在距离图表 4 米的地方被读取。
如果在 4 米处读取 <20 个字母，则应在 1 米处进行测试。
BCVA 报告为参与者在研究眼中使用 ETDRS 量表（范围从 0 到 100 个字母）正确读取的字母数。
视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。
正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。
这里的负值表示 BCVA 下降。
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基线，第 12 个月
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根据 ETDRS 图测量，第 12 个月 BCVA 较基线改善 ≥10 个字母的参与者百分比
大体时间：第 12 个月
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使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。
散瞳前应进行BCVA测试，测量BCVA前应进行远距离验光。
最初，字母在距离图表 4 米的地方被读取。
如果在 4 米处读取 <20 个字母，则应在 1 米处进行测试。
视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。
报告第 12 个月时双眼 BCVA 较基线改善≥10 个字母的参与者百分比。
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第 12 个月
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根据 EDRS 图表衡量，第 12 个月时 BCVA 未从基线下降或 BCVA 较基线下降 < 5 个 ETDRS 字母的参与者百分比
大体时间：第 12 个月
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使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。
散瞳前应进行BCVA测试，测量BCVA前应进行远距离验光。
最初，字母在距离图表 4 米的地方被读取。
如果在 4 米处读取 <20 个字母，则应在 1 米处进行测试。
视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。
报告第 12 个月时双眼 BCVA 与基线相比没有下降或下降 <5 个字母的参与者百分比。
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第 12 个月
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第 4 个月和第 8 个月的 BCVA 相对于基线的变化报告为通过 ETDRS 图表测量的字母
大体时间：基线，第 4 个月和第 8 个月
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使用 ETDRS VA 图评估双眼的 BCVA。
散瞳前应进行BCVA测试，测量BCVA前应进行远距离验光。
最初，字母在距离图表 4 米的地方被读取。
如果在 4 米处读取 <20 个字母，则应在 1 米处进行测试。
BCVA 被报告为参与者使用 ETDRS 量表（范围从 0 到 100 个字母）在研究和对侧眼睛中正确读取的字母数。
视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或 VA）就越差。
正确阅读字母数量的增加意味着视力有所改善。
这里的负值表示 BCVA 下降。
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基线，第 4 个月和第 8 个月
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第 12 个月时研究眼中保留的自发荧光 (AF) 总面积相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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眼底 AF 用于评估保留 AF 总面积的变化。
与周围萎缩的背景区域相比，保留的 AF 区域被确定为界限明确的相对过度 AF 区域。
相对于基线的负变化表明保留的 AF 总面积下降。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时研究眼中从中心凹中心到保留房颤最近边界的距离基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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眼底 AF 用于评估从中央凹中心 (FC) 到保留 AF 的最近边界的距离变化。
相对于基线的负变化表明从 FC 到 AF 最近边界的距离减小。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时使用谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 观察研究眼的中心凹子区域厚度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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SD-OCT 用于评估中心凹子区域厚度的变化。
测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。
相对于基线的负变化表明中心凹子区域厚度下降。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时研究眼中使用 SD-OCT 测得的黄斑总体积相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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SD-OCT 用于评估黄斑总体积的变化。
测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。
与基线相比的负变化表明黄斑总体积下降。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时使用 SD-OCT 研究眼中心水平椭球体宽度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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SD-OCT 用于评估中心水平椭球宽度的变化。
测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。
相对于基线的负变化表明中心水平椭球宽度减小。
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基线，第 12 个月
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在研究眼中使用 SD-OCT 在第 12 个月时中央椭球区域相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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SD-OCT 用于评估中心椭球区域的变化。
测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。
相对于基线的负变化表明中心椭球面积下降。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时使用 SD-OCT 研究眼睛的脉络膜厚度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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SD-OCT 用于评估脉络膜厚度的变化。
测量是在参与者瞳孔扩张后进行的。
与基线相比的负变化表明脉络膜厚度下降。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时使用显微视野测量法研究眼睛的平均视网膜敏感度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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进行微视野检查以评估黄斑内平均视网膜敏感性的变化。
视网膜对光的平均敏感度以分贝 (dB) 为单位测量中央和周边视网膜（整个视野）的多个点。
数字 (dB) 越高表示视网膜敏感度越高。
与基线相比的负变化表明视网膜敏感性下降。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时，使用微视野测量法，研究眼睛的双变量轮廓椭圆区域相对于基线的变化为 63%
大体时间：基线，第 12 个月
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进行显微视野检查以评估双变量轮廓椭圆面积的变化 63%。
相对于基线的负变化表明双变量轮廓椭圆面积下降了 63%。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时，使用微视野测量法，研究眼睛的双变量轮廓椭圆区域相对于基线的变化为 95%
大体时间：基线，第 12 个月
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进行微视野检查以评估二元轮廓椭圆面积的变化 95%。
相对于基线的负变化表明二元轮廓椭圆面积下降了 95%。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时研究眼对比敏感度评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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对比敏感度的变化通过 Pelli-Robson 图进行评估，该图使用单个大字母尺寸（20/60 视标），不同字母组之间的对比度不同（每行 6 个字母），其对比度从高到低变化。
参与者从最高对比度开始阅读字母，直到他们无法阅读单个组中的 2 或 3 个字母。
每组有三个相同对比级别的字母，因此每个对比级别有三个试验。
根据最后一组正确读取 2 或 3 个字母的对比来分配分数。
分数是参与者对数对比敏感度的衡量标准，范围从 0（未读取字母）到 2.25（读取所有字母）。
CS 总分=[(正确字母总数-3) x 0.05]。
相对于基线的负变化表明对比敏感度评分恶化。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时研究眼睛的色觉总误差评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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色觉总误差分数通过 Farnsworth Munsell 100 色调排序测试进行评估。
Farnsworth Munsell 100 色调测试要求根据色调以正确的顺序放置 100 个调色板。
分数由任何位移的频率和严重程度按正确顺序确定。
一个错误相当于一种错位的色调、一步或位置。
错误分数为 0 表示在排序色调时没有错误，而错误分数大于 500 则表示实际上没有颜色区分。
在正常人群中可以看到 0 到 128 的总错误分数。
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基线，第 12 个月
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Study Eye 第 12 个月阅读速度测试相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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阅读速度（每分钟字数）计算公式为：[课文字数-误读字数]/阅读时间×60。
收集误读单词数和阅读时间。
与基线相比的负变化表明阅读速度下降。
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基线，第 12 个月
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研究眼第 12 个月时 25 项视觉功能问卷 (VFQ-25) 综合评分与基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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VFQ-25 由一组 25 个视觉目标问题组成，代表 11 个与视觉相关的结构，再加上一个额外的单项一般健康评级问题。
所有项目均经过评分，高分代表功能更好。
然后将每个项目转换为 0 到 100 的等级，以便最低和最高可能分数分别设置为 0 和 100 分。
0 分代表最差结果，100 分代表最好结果。
与基线相比的负变化表明 VFQ-25 分数下降。
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基线，第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Biogen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月11日
初级完成 (实际的)
2020年12月1日
研究完成 (实际的)
2020年12月1日
研究注册日期
首次提交
2018年3月7日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月11日
首次发布 (实际的)
2018年4月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月15日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 273CH301
- 2015-003958-41 (EudraCT编号：NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据百健 (Biogen) 的临床试验透明度和数据共享政策 https://www.biogentrialtransparency.com/
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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BIIB111的临床试验
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NightstaRx Ltd, a Biogen Company邀请报名无脉络膜血症 | X连锁视网膜色素变性美国, 英国, 荷兰, 德国, 法国, 巴西, 加拿大, 丹麦, 芬兰