Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost BIIB111 pro léčbu choroiderémie (STAR)

15. listopadu 2023 aktualizováno: Biogen

Randomizovaná, otevřená, s maskou pro hodnocení výsledků, prospektivní, paralelně kontrolovaná skupina, 3. fáze klinického hodnocení retinální genové terapie pro choroideremii s použitím adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2) kódujícího doprovodný protein Rab 1 (REP1)

Cílem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost jedné subretinální injekce BIIB111 u účastníků s choroiderémií (CHM).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla dříve zveřejněna společností NightstaRx Ltd. V říjnu 2020 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

169

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko
        • Research Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00290
        • Research Site
  • Francie
      • Montpellier, Francie
        • Research Site
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Německo
        • Research Site
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Mít zdokumentovanou geneticky potvrzenou diagnózu CHM.
  • Mít aktivní onemocnění klinicky viditelné v makulární oblasti ve studovaném oku.
  • Mějte BCVA 34-73 písmen ETDRS (ekvivalent horší nebo rovné 6/12 nebo 20/40 Snellenově ostrosti, ale lepší nebo rovné 6/60 nebo 20/200 Snellenově ostrosti) ve studovaném oku.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Mít v anamnéze amblyopii ve způsobilém oku.
  • Absolvoval předchozí nitrooční operaci ve zkoumaném oku do 3 měsíců od návštěvy 1.
  • Máte jakékoli jiné významné oční nebo neokulární onemocnění/poruchu, které podle názoru zkoušejícího mohou účastníky vystavit riziku z důvodu účasti ve studii, nebo mohou ovlivnit výsledky studie nebo schopnost účastníka zúčastnit se ve studiu.
  • Účastnili jste se jiné výzkumné studie zahrnující zkoumaný produkt v posledních 12 týdnech nebo jste kdykoli předtím podstoupili genovou/buněčnou terapii.
  • Nejsou ochotni používat bariérové ​​metody antikoncepce nebo se zdržet pohlavního styku po dobu 3 měsíců, pokud jsou léčeni AAV2-REP1.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BIIB111 Vysoká dávka
Účastníci obdrží jednorázové podání vysoké dávky BIIB111 do jednoho oka subretinální injekcí po vitrektomii.
Genetický: BIIB111
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • AAV2-REP1
Experimentální: BIIB111 Nízká dávka
Účastníci obdrží jednorázové podání nízké dávky BIIB111 do jednoho oka subretinální injekcí po vitrektomii.
Genetický: BIIB111
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • AAV2-REP1
Žádný zásah: Neošetřená kontrolní skupina
Účastníci nedostanou žádnou předstíranou operaci ani studijní medikaci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s ≥15-písmenovým zlepšením od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) ve 12. měsíci, měřeno grafem studie časné léčby diabetické retinopatie (ETDRS)
Časové okno: 12. měsíc
BCVA byla hodnocena pro obě oči pomocí grafu zrakové ostrosti (VA) ETDRS. Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo VA). Procento účastníků se zlepšením ≥15 písmen od výchozí hodnoty v BCVA ve 12. měsíci bylo hlášeno pro obě oči.
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v BCVA ve 12. měsíci hlášená jako písmena měřená grafem ETDRS ve Study Eye
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
BCVA byla hodnocena pro studované oko pomocí ETDRS VA diagramu. Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. BCVA byla hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí škály ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) v oku studie. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo VA). Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zrak zlepšil. Zde záporné hodnoty indikují pokles BCVA.
Základní stav, 12. měsíc
Procento účastníků se zlepšením ≥10 písmen oproti výchozí hodnotě v BCVA za měsíc 12 měřeno grafem ETDRS
Časové okno: 12. měsíc
BCVA byla hodnocena pro obě oči pomocí tabulky ETDRS VA. Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo VA). Procento účastníků se zlepšením ≥10 písmen od výchozí hodnoty v BCVA ve 12. měsíci bylo hlášeno pro obě oči.
12. měsíc
Procento účastníků, u nichž nedošlo k žádnému poklesu BCVA oproti výchozí hodnotě nebo k poklesu BCVA oproti výchozí hodnotě <5 dopisů ETDRS za měsíc 12, měřeno grafem EDRS
Časové okno: 12. měsíc
BCVA byla hodnocena pro obě oči pomocí tabulky ETDRS VA. Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo VA). Procento účastníků bez snížení nebo snížení o < 5 písmen od výchozí hodnoty v BCVA ve 12. měsíci bylo hlášeno pro obě oči.
12. měsíc
Změna od základní hodnoty v BCVA ve 4. a 8. měsíci hlášená jako písmena měřená grafem ETDRS
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 4 a 8
BCVA byla hodnocena pro obě oči pomocí tabulky ETDRS VA. Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. BCVA byla hlášena jako počet písmen správně přečtených účastníkem pomocí škály ETDRS (v rozsahu od 0 do 100 písmen) jak ve studii, tak v ostatních očích. Čím nižší je počet správně přečtených písmen na oční tabulce, tím horší je vidění (nebo VA). Zvýšení počtu správně přečtených písmen znamená, že se zrak zlepšil. Zde záporné hodnoty indikují pokles BCVA.
Výchozí stav, měsíce 4 a 8
Změna od výchozí hodnoty v celkové ploše zachovalé autofluorescence (AF) ve 12. měsíci ve studovaném oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Fundus AF byl použit k posouzení změny celkové plochy zachované AF. Oblasti zachovalé AF byly identifikovány jako dobře ohraničené oblasti relativní hyper AF ve srovnání s oblastmi pozadí okolní atrofie. Negativní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na pokles celkové plochy zachované FS.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od základní linie ve vzdálenosti od foveálního centra k nejbližší hranici zachované AF ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Fundus AF byl použit k posouzení změny vzdálenosti od foveálního centra (FC) k nejbližší hranici zachované AF. Negativní změna od základní linie indikuje pokles vzdálenosti od FC k nejbližší hranici AF.
Základní stav, 12. měsíc
Změna tloušťky foveálního dílčího pole od základní linie pomocí optické koherenční tomografie spektrální domény (SD-OCT) ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
SD-OCT bylo použito k posouzení změny tloušťky foveálního subpole. Měření byla provedena po rozšíření zornice účastníka. Negativní změna od základní linie indikuje pokles tloušťky foveálního podoblasti.
Základní stav, 12. měsíc
Změňte celkový makulární objem od výchozí hodnoty pomocí SD-OCT ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
SD-OCT bylo použito k posouzení změny celkového makulárního objemu. Měření byla provedena po rozšíření zornice účastníka. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles celkového makulárního objemu.
Základní stav, 12. měsíc
Změna šířky centrálního horizontálního elipsoidu od základní linie pomocí SD-OCT ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
SD-OCT bylo použito k posouzení změny šířky centrálního horizontálního elipsoidu. Měření byla provedena po rozšíření zornice účastníka. Negativní změna od základní čáry indikuje pokles šířky centrálního horizontálního elipsoidu.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od základní linie v oblasti centrálního elipsoidu pomocí SD-OCT ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
SD-OCT bylo použito k posouzení změny v oblasti centrálního elipsoidu. Měření byla provedena po rozšíření zornice účastníka. Negativní změna oproti základní linii indikuje pokles oblasti centrálního elipsoidu.
Základní stav, 12. měsíc
Změňte tloušťku cévnatky od základní linie pomocí SD-OCT ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
SD-OCT bylo použito k posouzení změny tloušťky cévnatky. Měření byla provedena po rozšíření zornice účastníka. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles tloušťky cévnatky.
Základní stav, 12. měsíc
Změna průměrné retinální citlivosti od výchozí hodnoty pomocí mikroperimetrie ve 12. měsíci ve studovaném oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Mikroperimetrie byla provedena za účelem vyhodnocení změny průměrné retinální citlivosti v makule. Průměrná citlivost sítnice na světlo byla měřena v decibelech (dB) na mnoha místech napříč centrální a periferní sítnicí (celé zorné pole). Vyšší čísla (dB) znamenají vyšší citlivost sítnice. Negativní změna oproti výchozí hodnotě indikuje pokles retinální citlivosti.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od základní linie v oblasti dvourozměrné obrysové elipsy 63 % pomocí mikroperimetrie ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Mikroperimetrie byla provedena pro posouzení změny v ploše dvourozměrné obrysové elipsy 63 %. Negativní změna oproti základní linii ukazuje pokles plochy dvourozměrné vrstevnicové elipsy o 63 %.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od základní linie v oblasti dvourozměrné obrysové elipsy 95 % pomocí mikroperimetrie ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Byla provedena mikroperimetrie pro posouzení změny v ploše dvourozměrné obrysové elipsy 95 %. Negativní změna oproti základní linii ukazuje pokles v ploše dvourozměrné vrstevnicové elipsy o 95 %.
Základní stav, 12. měsíc
Změna skóre kontrastní citlivosti od výchozí hodnoty ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Změna kontrastní citlivosti byla hodnocena Pelli-Robsonovým diagramem, který používá jedno velké písmeno velikosti (20/60 optotyp), s kontrastem proměnlivým napříč skupinami písmen (6 na řádek), jejichž kontrast se mění od vysokého k nízkému. Účastníci čtou písmena, počínaje nejvyšším kontrastem, dokud nejsou schopni přečíst 2 nebo 3 písmena v jedné skupině. Každá skupina měla tři písmena stejné úrovně kontrastu, takže pro každou úroveň kontrastu byly tři pokusy. Skóre se přiděluje na základě kontrastu poslední skupiny, ve které byla správně přečtena 2 nebo 3 písmena. Skóre je mírou kontrastní citlivosti účastníka v rozsahu od 0 (žádná písmena nečtou) do 2,25 (přečtená všechna písmena). Celkové skóre CS=[(celkový počet správných písmen-3) x 0,05]. Negativní změna oproti výchozí hodnotě indikuje zhoršení skóre kontrastní citlivosti.
Základní stav, 12. měsíc
Změna celkového skóre chyb barevného vidění od výchozího stavu ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Celkové skóre chyb barevného vidění bylo hodnoceno testem Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test. Farnsworth Munsell 100 Hue Test vyžaduje umístění 100 barevných palet ve správném pořadí na základě barevného odstínu. Skóre se určuje podle frekvence a závažnosti jakéhokoli posunu ve správném pořadí. Jedna chyba se rovná jednomu nesprávně umístěnému odstínu o jeden krok nebo pozici. Chybové skóre 0 znamená žádné chyby v řazení odstínů, zatímco chybové skóre vyšší než 500 znamená prakticky žádnou barevnou diskriminaci. Celkové chybové skóre 0 až 128 bylo možné vidět u normální populace.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v testu rychlosti čtení ve 12. měsíci ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Rychlost čtení (slov za minutu) byla vypočtena podle vzorce: [počet slov v textu - počet chybně přečtených slov] / doba čtení x 60. Shromažďuje se počet chybně přečtených slov a doba čtení. Záporná změna od základní linie znamená pokles rychlosti čtení.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozího stavu v 25položkovém dotazníku vizuálních funkcí (VFQ-25) složených skóre v měsíci 12 ve studijním oku
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
VFQ-25 se skládá ze základní sady 25 otázek zaměřených na vidění, které představují 11 konstruktů souvisejících s viděním, plus další jednopoložková otázka obecného zdravotního hodnocení. Všechny položky jsou hodnoceny tak, aby vysoké skóre představovalo lepší fungování. Každá položka je poté převedena na stupnici od 0 do 100, takže nejnižší a nejvyšší možné skóre je nastaveno na 0 a 100 bodů. Skóre 0 představuje nejhorší výsledek a 100 představuje nejlepší výsledek. Negativní změna od výchozí hodnoty indikuje pokles skóre VFQ-25.
Základní stav, 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

12. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (Číslo EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BIIB111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit