Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BIIB111 hatékonysága és biztonságossága a choroiderémia kezelésére (STAR)

2023. november 15. frissítette: Biogen

Randomizált, nyílt címkével rendelkező, eredményeket értékelő maszkos, leendő, párhuzamosan ellenőrzött csoport, 3. fázisú klinikai vizsgálat retinális génterápiás choroideeremia esetén adeno-asszociált vírusvektor (AAV2) alkalmazásával, amely Rab Escort Protein 1-et (REP1) kódol.

A vizsgálat célja, hogy értékelje a BIIB111 egyszeri szubretinális injekciójának hatékonyságát és biztonságosságát choroiderémiában (CHM) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a tanulmányt korábban a NightstaRx Ltd. tette közzé. 2020 októberében a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogenhez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

169

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Glostrup, Dánia
        • Research Site
  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
        • Research Site
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00290
        • Research Site
  • Franciaország
      • Montpellier, Franciaország
        • Research Site
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Németország
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • hajlandók és képesek tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • Dokumentált, genetikailag megerősített CHM-diagnózissal kell rendelkeznie.
  • Aktív betegsége klinikailag látható a vizsgált szem makula régiójában.
  • A vizsgált szem BCVA-értéke 34-73 ETDRS betű (egyenértékű vagy egyenlő 6/12 vagy 20/40 Snellen élességgel, de jobb vagy egyenlő, mint 6/60 vagy 20/200 Snellen élesség).

Főbb kizárási kritériumok:

  • A kórelőzményében amblyopia szerepel a jogosult szemben.
  • Korábban végeztek intraokuláris műtétet a vizsgált szemen az 1. látogatást követő 3 hónapon belül.
  • Bármilyen más olyan jelentős szemészeti vagy nem szembetegsége/rendellenessége van, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel miatt veszélyeztetheti a résztvevőket, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit vagy a résztvevő részvételi képességét a dolgozószobában.
  • Az elmúlt 12 hétben részt vett egy másik kutatásban, amely egy vizsgálati készítményt tartalmazott, vagy korábban bármikor kapott gén/sejt alapú terápiát.
  • Nem hajlandóak akadálymentes fogamzásgátlási módszereket alkalmazni, vagy tartózkodni a nemi aktustól 3 hónapig, ha AAV2-REP1-gyel kezelték őket.

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BIIB111 nagy dózisú
A résztvevők a vitrectomia után egyszeri nagy dózisú BIIB111-et kapnak az egyik szemükbe subretinális injekcióval.
Genetikai: BIIB111
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • AAV2-REP1
Kísérleti: BIIB111 alacsony dózisú
Vitrectomia után a résztvevők egyszeri kis dózisú BIIB111-et kapnak az egyik szemükbe subretinális injekcióval.
Genetikai: BIIB111
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
  • AAV2-REP1
Nincs beavatkozás: Kezeletlen kontrollcsoport
A résztvevők nem kapnak színlelt műtétet vagy tanulmányi gyógyszert.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) a kiindulási állapothoz képest legalább 15 betűs javulást mutat a 12. hónapban, a diabéteszes retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) táblázat alapján.
Időkeret: 12. hónap
A BCVA-t mindkét szemre az ETDRS látásélesség (VA) diagram segítségével értékeltük. A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni. Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik. Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni. Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy VA). Azon résztvevők százalékos arányát jelentették mindkét szem esetében, akiknél a BCVA 12. hónapjában ≥15 betűs javulást tapasztaltak a kiindulási értékhez képest.
12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a BCVA-ban a 12. hónapban, a Study Eye ETDRS diagramja által mért betűkként jelentve
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A BCVA-t a vizsgálati szemre az ETDRS VA diagram segítségével értékeltük. A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni. Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik. Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni. A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0 és 100 betű között) helyesen olvasott betűk számaként jelentették a vizsgálati szemen. Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy VA). A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult. Itt a negatív értékek a BCVA csökkenését jelzik.
Alapállapot, 12. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek a BCVA-ban a 12. hónapban legalább 10 betűs javulást értek el az alapvonalhoz képest, az ETDRS diagram alapján mérve
Időkeret: 12. hónap
A BCVA-t mindkét szemre az ETDRS VA diagram segítségével értékeltük. A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni. Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik. Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni. Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy VA). Azon résztvevők százalékos arányát jelentették mindkét szem esetében, akiknél a BCVA 12. hónapjában a kiindulási értékhez képest ≥10 betűs javulást mutattak.
12. hónap
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a BCVA-ban nem csökkent az alapvonalhoz képest, vagy a BCVA-ban kevesebb, mint 5 ETDRS-levél a 12. hónapban, az EDRS-diagram alapján mérve
Időkeret: 12. hónap
A BCVA-t mindkét szemre az ETDRS VA diagram segítségével értékeltük. A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni. Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik. Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni. Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy VA). Azon résztvevők százalékos arányát jelentették mindkét szem esetében, akiknél a BCVA 12. hónapjában nem csökkent, vagy kevesebb mint 5 betűvel csökkent az alapvonalhoz képest.
12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a BCVA-ban a 4. és 8. hónapban az ETDRS diagram által mért betűként jelentve
Időkeret: Alapállapot, 4. és 8. hónap
A BCVA-t mindkét szemre az ETDRS VA diagram segítségével értékeltük. A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni. Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik. Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni. A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0-100 betűs tartományban) helyesen olvasott betűk számaként jelentették mind a vizsgálatban, mind a többiek szemében. Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy VA). A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult. Itt a negatív értékek a BCVA csökkenését jelzik.
Alapállapot, 4. és 8. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a teljes megőrzött autofluoreszcencia területén (AF) a 12. hónapban a vizsgálati szemnél
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A Fundus AF-t használtuk a megőrzött AF teljes területének változásának felmérésére. A megőrzött AF területeit a relatív hiper AF jól körülhatárolt régióiként azonosították, összehasonlítva a környező atrófia háttérterületeivel. Az alapvonalhoz képest negatív változás a megőrzött AF teljes területének csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalról a fovealis központtól a megőrzött AF legközelebbi határáig való távolságban a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A szemfenéki AF-t használtuk a fovealis centrum (FC) és a megőrzött AF legközelebbi határa közötti távolság változásának felmérésére. Az alapvonalhoz képest negatív változás az FC és az AF legközelebbi határa közötti távolság csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a fovealis részmező vastagságában spektrális tartomány optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) segítségével a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
SD-OCT-t használtunk a fovealis részmező vastagságának változásának értékelésére. A méréseket a résztvevő pupilla tágítása után végeztük. Az alapvonalhoz képest negatív változás a fovealis részmező vastagságának csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a teljes makulatérfogatban SD-OCT használatával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
SD-OCT-t használtunk a teljes makulatérfogat változásának értékelésére. A méréseket a résztvevő pupilla tágítása után végeztük. A kiindulási értékhez képest negatív változás a teljes makulatérfogat csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a központi vízszintes ellipszoid szélességében SD-OCT használatával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
SD-OCT-t használtunk a központi vízszintes ellipszoid szélesség változásának értékelésére. A méréseket a résztvevő pupilla tágítása után végeztük. Az alapvonalhoz képest negatív változás a központi vízszintes ellipszoid szélességének csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a központi ellipszoid területen SD-OCT használatával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
SD-OCT-t használtunk a központi ellipszoid területének változásának értékelésére. A méréseket a résztvevő pupilla tágítása után végeztük. A kiindulási értékhez képest negatív változás a központi ellipszoid terület csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az érhártya vastagságában SD-OCT használatával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
Az érhártya vastagságának változásának értékelésére SD-OCT-t használtunk. A méréseket a résztvevő pupilla tágítása után végeztük. Az alapvonalhoz képest negatív változás az érhártya vastagságának csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
A retina átlagos érzékenységének változása a kiindulási értékhez képest mikroperimetriával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
Mikroperimetriát végeztek a makulán belüli átlagos retina érzékenység változásának felmérésére. A retina átlagos fényérzékenységét decibelben (dBs) mérték a központi és a perifériás retina több pontján (a teljes látótérben). A magasabb számok (dBs) nagyobb retina érzékenységet jeleznek. A kiindulási értékhez képest negatív változás a retina érzékenységének csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a kétváltozós kontúr ellipszis területén 63% mikroperimetria használatával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
Mikroperimetriát végeztünk a kétváltozós kontúrellipszis területének 63%-os változásának felmérésére. A kiindulási értékhez képest negatív változás a kétváltozós kontúrellipszis területének 63%-os csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a kétváltozós kontúr ellipszis területén 95%-os mikroperimetriával a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
Mikroperimetriát végeztünk a kétváltozós kontúrellipszis területének 95%-os változásának felmérésére. A kiindulási értékhez képest negatív változás a kétváltozós kontúrellipszis területének 95%-os csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a kontrasztérzékenységi pontszámban a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A kontrasztérzékenység változását Pelli-Robson diagram segítségével értékelték, amely egyetlen nagy betűméretet (20/60 optotípus) használ, a kontraszt betűcsoportonként változó (soronként 6), amelyek kontrasztja magastól alacsonyig változik. A résztvevők betűket olvasnak, a legnagyobb kontraszttal kezdve, egészen addig, amíg nem tudnak elolvasni 2 vagy 3 betűt egyetlen csoportban. Minden csoportban három azonos kontrasztszintű betű volt, így kontrasztszintenként három kísérlet történt. A pontszám az utolsó csoport kontrasztja alapján történik, amelyben 2 vagy 3 betűt olvastak be helyesen. A pontszám a résztvevő kontrasztérzékenységének mérőszáma 0-tól (nem olvasható betű) 2,25-ig (minden betű olvasható). Összes CS pontszám=[(összes helyes betű-3) x 0,05]. A kiindulási értékhez képest negatív változás a kontrasztérzékenységi pontszám romlását jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a Color Vision teljes hibapontszámában a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A színlátás teljes hibapontszámait a Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Testtel értékelték ki. A Farnsworth Munsell 100 Hue Test 100 színpalettát igényel a színárnyalat alapján megfelelő sorrendben. A pontszámokat az elmozdulások gyakorisága és súlyossága határozza meg a megfelelő sorrendben. Egy hiba egy lépéssel vagy pozícióval egy rosszul elhelyezett árnyalatnak felel meg. A 0-s hibapontszám azt jelzi, hogy nincs hiba a színárnyalatok sorrendjében, míg az 500-nál nagyobb hibapontszám gyakorlatilag nincs színkülönbség. Normál populációban 0 és 128 közötti teljes hibapontszámot lehetett látni.
Alapállapot, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest az olvasási sebességtesztben a 12. hónapban a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
Az olvasási sebességet (szó/perc) a következő képlettel számítottuk ki: [szavak száma a szövegben - félreolvasott szavak száma] / olvasási idő x 60. Összegyűjtjük a félreolvasott szavak számát és az olvasási időt. Az alapvonalhoz képest negatív változás az olvasási sebesség csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap
Változás az alapértékhez képest a 25 elemből álló vizuális funkció kérdőívben (VFQ-25) az összetett pontszámok 12. hónapjában a Study Eye-ben
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
A VFQ-25 25 látás-célzott kérdésből álló alapkészletből áll, amelyek 11 látással kapcsolatos konstrukciót képviselnek, valamint egy további, egy elemből álló általános egészségi besorolási kérdést. Minden elemet pontoznak, így a magas pontszám jobb működést jelent. Ezután minden elemet 0-tól 100-ig terjedő skálává alakítanak át, így a lehető legalacsonyabb és legmagasabb pontszámot 0, illetve 100 pontra állítják. A 0-s pontszám a legrosszabb, a 100-as pedig a legjobb eredményt jelenti. A kiindulási értékhez képest negatív változás a VFQ-25 pontszám csökkenését jelzi.
Alapállapot, 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 11.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (EudraCT szám: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a https://www.biogentrialtransparency.com/ oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BIIB111

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel