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Eficacia y seguridad de BIIB111 para el tratamiento de la coroideremia (STAR)

15 de noviembre de 2023 actualizado por: Biogen

Un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, abierto, evaluador de resultados enmascarado, prospectivo, de grupo controlado paralelo, de terapia génica retinal para la coroideremia utilizando un vector viral asociado a adeno (AAV2) que codifica la proteína 1 de escolta de Rab (REP1)

El objetivo del estudio es evaluar la eficacia y seguridad de una única inyección subretiniana de BIIB111 en participantes con coroideremia (CHM).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue publicado previamente por NightstaRx Ltd. En octubre de 2020, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

169

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Alemania
        • Research Site
  • Canadá
      • Montréal, Canadá, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canadá, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Francia
      • Montpellier, Francia
        • Research Site
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Están dispuestos y son capaces de dar su consentimiento informado para participar en el estudio.
  • Tener un diagnóstico documentado genéticamente confirmado de CHM.
  • Tener enfermedad activa clínicamente visible dentro de la región macular en el ojo del estudio.
  • Tener una BCVA de 34-73 letras ETDRS (equivalente a una agudeza Snellen peor o igual a 6/12 o 20/40, pero mejor o igual a una agudeza Snellen 6/60 o 20/200) en el ojo del estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • Tener antecedentes de ambliopía en el ojo elegible.
  • Haber tenido una cirugía intraocular previa realizada en el ojo del estudio dentro de los 3 meses anteriores a la Visita 1.
  • Tiene cualquier otra enfermedad o trastorno ocular o no ocular importante que, en opinión del investigador, pueda poner en riesgo a los participantes debido a la participación en el estudio o pueda influir en los resultados del estudio o en la capacidad del participante para participar. en el estudio.
  • Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con un producto en investigación en las últimas 12 semanas o haber recibido una terapia basada en genes/células en cualquier momento anterior.
  • No desea utilizar métodos anticonceptivos de barrera o abstenerse de tener relaciones sexuales durante un período de 3 meses si recibe tratamiento con AAV2-REP1.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BIIB111 Dosis alta
Los participantes recibirán una administración única de dosis alta de BIIB111 en un ojo a través de una inyección subretiniana después de la vitrectomía.
Genético: BIIB111
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • AAV2-REP1
Experimental: BIIB111 Dosis baja
Los participantes recibirán una administración única de dosis baja de BIIB111 en un ojo a través de una inyección subretiniana después de la vitrectomía.
Genético: BIIB111
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • AAV2-REP1
Sin intervención: Grupo de control no tratado
Los participantes no recibirán cirugía simulada ni medicación del estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con una mejora de ≥15 letras desde el inicio en la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en el mes 12, medida por el gráfico del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS)
Periodo de tiempo: Mes 12
La BCVA se evaluó para ambos ojos utilizando la tabla de agudeza visual (VA) del ETDRS. La prueba BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA. Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico. Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro. Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o VA). Se informó el porcentaje de participantes con una mejora de ≥15 letras desde el inicio en la MAVC en el mes 12 para ambos ojos.
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en BCVA en el mes 12 informado como letras medidas por el gráfico ETDRS en el estudio Eye
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La BCVA se evaluó para el ojo del estudio utilizando la tabla VA de ETDRS. La prueba BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA. Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico. Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro. La BCVA se informó como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) en el ojo del estudio. Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o VA). Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado. Aquí los valores negativos indican una disminución de la BCVA.
Línea de base, mes 12
Porcentaje de participantes con una mejora de ≥10 letras desde el inicio en BCVA en el mes 12 medido por el gráfico ETDRS
Periodo de tiempo: Mes 12
La BCVA se evaluó para ambos ojos utilizando la tabla VA de ETDRS. La prueba BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA. Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico. Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro. Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o VA). Se informó el porcentaje de participantes con una mejora de ≥10 letras desde el inicio en la BCVA en el mes 12 para ambos ojos.
Mes 12
Porcentaje de participantes sin disminución desde el inicio en la BCVA o una disminución desde el inicio en la BCVA de <5 letras ETDRS en el mes 12 medido por el gráfico EDRS
Periodo de tiempo: Mes 12
La BCVA se evaluó para ambos ojos utilizando la tabla VA de ETDRS. La prueba BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA. Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico. Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro. Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o VA). Se informó para ambos ojos el porcentaje de participantes sin disminución o con una disminución de <5 letras desde el inicio en la BCVA en el mes 12.
Mes 12
Cambio desde el valor inicial en BCVA en los meses 4 y 8 informado como letras medidas por el gráfico ETDRS
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 4 y 8
La BCVA se evaluó para ambos ojos utilizando la tabla VA de ETDRS. La prueba BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA. Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico. Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro. La BCVA se informó como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) tanto en el estudio como en los ojos del otro lado. Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o VA). Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado. Aquí los valores negativos indican una disminución de la BCVA.
Línea de base, meses 4 y 8
Cambio desde el valor inicial en el área total de autofluorescencia (FA) conservada en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se utilizó Fundus AF para evaluar el cambio en el área total de FA preservada. Las áreas de FA preservada se identificaron como regiones bien delimitadas de hiperFA relativa en comparación con las áreas de fondo de atrofia circundante. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en el área total de FA preservada.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en la distancia desde el centro fóveal hasta el borde más cercano de FA conservada en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La FA del fondo de ojo se utilizó para evaluar el cambio en la distancia desde el centro foveal (FC) hasta el borde más cercano de la FA preservada. Un cambio negativo desde el inicio indica una disminución en la distancia desde FC hasta el borde más cercano de AF.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el grosor del subcampo foveal mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se utilizó SD-OCT para evaluar el cambio en el grosor del subcampo foveal. Las medidas se tomaron después de la dilatación de la pupila del participante. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en el grosor del subcampo foveal.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el volumen macular total utilizando SD-OCT en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se utilizó SD-OCT para evaluar el cambio en el volumen macular total. Las medidas se tomaron después de la dilatación de la pupila del participante. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en el volumen macular total.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el ancho del elipsoide horizontal central usando SD-OCT en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se utilizó SD-OCT para evaluar el cambio en el ancho del elipsoide horizontal central. Las medidas se tomaron después de la dilatación de la pupila del participante. Un cambio negativo desde la línea de base indica una disminución en el ancho del elipsoide horizontal central.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el área del elipsoide central usando SD-OCT en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se utilizó SD-OCT para evaluar el cambio en el área del elipsoide central. Las medidas se tomaron después de la dilatación de la pupila del participante. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en el área del elipsoide central.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el grosor coroideo usando SD-OCT en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se utilizó SD-OCT para evaluar el cambio en el espesor coroideo. Las medidas se tomaron después de la dilatación de la pupila del participante. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en el espesor coroideo.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio en la sensibilidad retiniana media mediante microperimetría en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se realizó microperimetría para evaluar el cambio en la sensibilidad retiniana media dentro de la mácula. La sensibilidad media de la retina a la luz se midió en decibeles (dB) en múltiples puntos de la retina central y periférica (todo el campo visual). Los números más altos (dB) indican una mayor sensibilidad de la retina. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución de la sensibilidad de la retina.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el área de la elipse de contorno bivariada 63% usando microperimetría en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se realizó microperimetría para evaluar el cambio en el área de la elipse del contorno bivariado del 63%. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución del 63 % en el área de la elipse del contorno bivariado.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor inicial en el área de la elipse de contorno bivariada del 95 % mediante microperimetría en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Se realizó microperimetría para evaluar el cambio en el área de la elipse del contorno bivariado del 95%. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución del 95 % en el área de la elipse del contorno bivariado.
Línea de base, mes 12
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de sensibilidad al contraste en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
El cambio en la sensibilidad al contraste se evaluó mediante el gráfico de Pelli-Robson, que utiliza un único tamaño de letra grande (optotipo 20/60), con contraste que varía entre grupos de letras (6 por línea), cuyo contraste varía de alto a bajo. Los participantes leen letras, comenzando con el contraste más alto, hasta que no pueden leer 2 o 3 letras en un solo grupo. Cada grupo tenía tres letras del mismo nivel de contraste, por lo que hubo tres ensayos por nivel de contraste. La puntuación se asigna en función del contraste del último grupo en el que se leyeron correctamente 2 o 3 letras. La puntuación es una medida de la sensibilidad al contraste logarítmico del participante que varía de 0 (no se leen letras) a 2,25 (se leen todas las letras). Puntuación CS total = [(total de letras correctas-3) x 0,05]. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un empeoramiento en la puntuación de sensibilidad al contraste.
Línea de base, mes 12
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de error total de la visión del color en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Las puntuaciones de error total de visión del color se evaluaron mediante la prueba Farnsworth Munsell 100 Hue Sort. La prueba Farnsworth Munsell 100 Hue requiere colocar 100 paletas de colores en el orden correcto según el tono del color. Las puntuaciones están determinadas por la frecuencia y gravedad de cualquier desplazamiento en el orden correcto. Un error equivale a un tono mal colocado, en un paso o posición. Una puntuación de error de 0 indica que no hay errores al ordenar los tonos, mientras que una puntuación de error superior a 500 indica prácticamente ninguna discriminación de color. En una población normal se podría observar una puntuación de error total de 0 a 128.
Línea de base, mes 12
Cambio con respecto al valor inicial en la prueba de velocidad de lectura en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
La velocidad de lectura (palabras por minuto) se calculó mediante la siguiente fórmula: [número de palabras en el texto - número de palabras mal leídas] / tiempo de lectura x 60. Se recopila el número de palabras mal leídas y el tiempo de lectura. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en la velocidad de lectura.
Línea de base, mes 12
Cambio desde el inicio en las puntuaciones compuestas del Cuestionario de función visual de 25 ítems (VFQ-25) en el mes 12 en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
VFQ-25 consta de un conjunto básico de 25 preguntas dirigidas a la visión que representan 11 constructos relacionados con la visión, además de una pregunta adicional de calificación de salud general de un solo ítem. Todos los ítems se califican de modo que una puntuación alta represente un mejor funcionamiento. Luego, cada elemento se convierte en una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más bajas y más altas posibles se establezcan en 0 y 100 puntos, respectivamente. Una puntuación de 0 representa el peor resultado y 100 representa el mejor resultado. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica una disminución en la puntuación del VFQ-25.
Línea de base, mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

12 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

7 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (Número EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BIIB111

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