脈絡膜血症の治療のための BIIB111 の有効性と安全性 (STAR)
2023年11月15日 更新者：Biogen
Rab Escort Protein 1（REP1）をコードするアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2）を使用した脈絡膜炎に対する網膜遺伝子治療の無作為化、オープンラベル、アウトカムアセッサーマスク、前向き、並行対照群、第3相臨床試験
この研究の目的は、脈絡膜血症 (CHM) の参加者における BIIB111 の単回網膜下注射の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この調査は、NightstaRx Ltd によって以前に投稿されました。
2020 年 10 月に、試験のスポンサーシップがバイオジェンに譲渡されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
169
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- Research Site
-
Oxford、イギリス、OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen、オランダ
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal、カナダ、H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver、カナダ、V5Z 3N9
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup、デンマーク
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn、ドイツ、53127
- Research Site
-
Tübingen、ドイツ
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki、フィンランド、00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier、フランス
- Research Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -研究への参加についてインフォームドコンセントを喜んで提供することができます。
- -文書化された遺伝的に確認されたCHMの診断を受けている。
- -研究眼の黄斑領域内で臨床的に見える活動性疾患がある。
- -34〜73 ETDRS文字のBCVA（6/12または20/40スネレン視力と同等、または6/60または20/200スネレン視力以上）のBCVAを持っている研究眼。
主な除外基準:
- -適格な目に弱視の病歴がある。
- -訪問1から3か月以内に研究眼で以前に眼内手術が行われた。
- -他の重大な眼または非眼疾患/障害を持っている 研究者の意見では、研究への参加のために参加者を危険にさらすか、研究の結果、または参加者の参加能力に影響を与える可能性がありますこの研究で。
- -過去12週間に治験薬を含む別の調査研究に参加したか、以前に遺伝子/細胞ベースの治療を受けました。
- AAV2-REP1で治療した場合、3か月間、バリア避妊法を使用したくない、または性交を控えたい.
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：BIIB111 高用量
参加者は、硝子体切除後の網膜下注射により、片目に高用量BIIB111の単回投与を受けます。
|
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
|
|
実験的：BIIB111 低用量
参加者は、硝子体切除後の網膜下注射により、片眼に低用量のBIIB111を単回投与されます。
|
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
|
|
介入なし：未処理の対照群
参加者は、偽の手術や治験薬を受けません。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
糖尿病性網膜症の早期治療研究（ETDRS）グラフで測定した、12か月目の最良矯正視力（BCVA）がベースラインから15文字以上改善した参加者の割合
時間枠：12ヶ月目
|
BCVA は、ETDRS 視力 (VA) チャートを使用して両眼について評価されました。
BCVA検査は瞳孔を拡大する前に実施し、遠方屈折はBCVAを測定する前に実施する必要があります。
最初は、チャートから 4 メートルの距離で文字が読み取られます。
4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルの距離でテストを実行する必要があります。
視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。
12 か月目に BCVA がベースラインから 15 文字以上改善した参加者の割合が両目について報告されました。
|
12ヶ月目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12 か月目の BCVA のベースラインからの変化は、Study Eye の ETDRS チャートで測定された文字として報告されました
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して研究対象の眼について評価されました。
BCVA検査は瞳孔を拡大する前に実施し、遠方屈折はBCVAを測定する前に実施する必要があります。
最初は、チャートから 4 メートルの距離で文字が読み取られます。
4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルの距離でテストを実行する必要があります。
BCVA は、研究対象の眼の ETDRS スケール (0 から 100 文字の範囲) を使用して、参加者によって正しく読み取られた文字の数として報告されました。
視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。
正しく読める文字の数が増えるということは、視力が向上したことを意味します。
ここで、負の値は BCVA の低下を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
ETDRS チャートで測定した 12 か月目の BCVA がベースラインから 10 文字以上改善した参加者の割合
時間枠：12ヶ月目
|
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。
BCVA検査は瞳孔を拡大する前に実施し、遠方屈折はBCVAを測定する前に実施する必要があります。
最初は、チャートから 4 メートルの距離で文字が読み取られます。
4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルの距離でテストを実行する必要があります。
視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。
12 か月目に BCVA がベースラインから 10 文字以上改善した参加者の割合が両目について報告されました。
|
12ヶ月目
|
|
EDRS チャートで測定した、12 か月目の時点で BCVA のベースラインからの減少がない、または BCVA のベースラインからの減少が 5 ETDRS レター未満だった参加者の割合
時間枠：12ヶ月目
|
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。
BCVA検査は瞳孔を拡大する前に実施し、遠方屈折はBCVAを測定する前に実施する必要があります。
最初は、チャートから 4 メートルの距離で文字が読み取られます。
4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルの距離でテストを実行する必要があります。
視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。
12か月目にBCVAが減少しなかった、またはベースラインから5文字未満減少した参加者の割合が両眼について報告されました。
|
12ヶ月目
|
|
4 か月目と 8 か月目の BCVA のベースラインからの変化が ETDRS チャートで測定された文字として報告される
時間枠：ベースライン、4 か月目と 8 か月目
|
BCVA は、ETDRS VA チャートを使用して両眼について評価されました。
BCVA検査は瞳孔を拡大する前に実施し、遠方屈折はBCVAを測定する前に実施する必要があります。
最初は、チャートから 4 メートルの距離で文字が読み取られます。
4 メートルの距離で 20 文字未満が読み取られた場合は、1 メートルの距離でテストを実行する必要があります。
BCVAは、研究と他の人の両方の目の両方でETDRSスケール（0から100文字の範囲）を使用して参加者によって正しく読み取られた文字の数として報告されました。
視力検査表で正しく読み取られた文字の数が少ないほど、視力 (VA) が悪くなります。
正しく読める文字の数が増えるということは、視力が向上したことを意味します。
ここで、負の値は BCVA の低下を示します。
|
ベースライン、4 か月目と 8 か月目
|
|
研究対象眼における12ヵ月目の保存された自己蛍光（AF）の総面積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
眼底 AF を使用して、保存された AF の総面積の変化を評価しました。
保存された AF の領域は、周囲の萎縮の背景領域と比較して、相対的に高度な AF の明確な境界領域として特定されました。
ベースラインからの負の変化は、保存された AF の総面積の減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
研究眼における12か月目の中心窩中心から保存AFの最も近い境界までの距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
眼底AFを使用して、中心窩中心（FC）から保存されたAFの最も近い境界までの距離の変化を評価しました。
ベースラインからの負の変化は、FC から AF の最も近い境界までの距離の減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目にスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) を使用した中心窩サブフィールドの厚さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
SD-OCT を使用して、中心窩サブフィールドの厚さの変化を評価しました。
測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。
ベースラインからの負の変化は、中心窩サブフィールドの厚さの減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目に SD-OCT を使用した黄斑総体積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
SD-OCT を使用して、黄斑の総体積の変化を評価しました。
測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。
ベースラインからの負の変化は、黄斑の総体積の減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目に SD-OCT を使用した中心水平楕円体幅のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
SD-OCT を使用して、中央の水平楕円体幅の変化を評価しました。
測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。
ベースラインからの負の変化は、中央の水平楕円体幅の減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目に SD-OCT を使用した中央楕円体領域のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
SD-OCT を使用して、中央楕円体領域の変化を評価しました。
測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。
ベースラインからの負の変化は、中央楕円体領域の減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目に SD-OCT を使用した脈絡膜厚のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
SD-OCT を使用して脈絡膜厚の変化を評価しました。
測定は、参加者の瞳孔を拡張した後に行われました。
ベースラインからの負の変化は、脈絡膜厚の減少を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
研究対象眼における12か月目の微小視野測定を使用した平均網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
黄斑内の平均網膜感度の変化を評価するために、微小視野測定を実施しました。
光に対する網膜の平均感度を、網膜中心部と網膜周辺部（視野全体）にわたる複数のスポットでデシベル（dB）単位で測定しました。
数値 (dB) が大きいほど、網膜の感度が高いことを示します。
ベースラインからのマイナスの変化は、網膜の感度の低下を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目に微小視野測定を使用した場合、二変量輪郭楕円領域のベースラインからの変化 63%
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
微小視野測定を実施して、二変量輪郭楕円面積の変化を63%評価した。
ベースラインからの負の変化は、二変量等高線楕円面積が 63% 減少したことを示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目に微小視野測定を使用した場合の、二変量等高線楕円領域のベースラインからの変化 95%
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
微小視野測定を実施して、二変量輪郭楕円面積の変化を95%評価した。
ベースラインからの負の変化は、二変量等高線楕円面積が 95% 減少したことを示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目のコントラスト感度スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
コントラスト感度の変化は、単一の大きな文字サイズ (20/60 視標) を使用し、コントラストが文字のグループ (1 行あたり 6 個) にわたって変化し、そのコントラストが高から低まで変化するペリロブソン チャートによって評価されました。
参加者は、コントラストが最も高い文字から始めて、1 つのグループで 2 文字または 3 文字が読めなくなるまで文字を読みます。
各グループには同じコントラスト レベルの 3 つの文字があるため、コントラスト レベルごとに 3 回の試行が行われました。
スコアは、2 文字または 3 文字が正しく読み取られた最後のグループのコントラストに基づいて割り当てられます。
スコアは、0 (文字が読み取られない) から 2.25 (すべての文字が読み取られる) までの範囲の参加者の対数コントラスト感度の尺度です。
合計 CS スコア = [(正解した文字の合計 - 3) x 0.05]。
ベースラインからのマイナスの変化は、コントラスト感度スコアの悪化を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye における 12 か月目の色覚合計エラースコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
色覚の合計エラースコアは、ファンズワース マンセル 100 色相分類テストによって評価されました。
ファンズワース マンセル 100 色相テストでは、100 個のカラー パレットを色相に基づいて正しい順序で配置する必要があります。
スコアは、正しい順序での変位の頻度と重大度によって決定されます。
1 つのエラーは、1 つのステップまたは位置によって 1 つの色相が間違って配置されたことに相当します。
エラー スコア 0 は、色相の順序付けにエラーがないことを示しますが、エラー スコアが 500 を超える場合は、実質的に色の区別がないことを示します。
正常な集団では、0 ～ 128 の合計エラー スコアが見られます。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye の 12 か月目の読解速度テストのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
読解速度（1 分あたりの単語数）は、次の式を使用して計算されました: [テキスト内の単語数 - 誤読単語数] / 読解時間 x 60。
誤読単語数と読了時間を集計します。
ベースラインからのマイナスの変化は、読み取り速度の低下を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
|
Study Eye における 12 か月目の 25 項目視覚機能質問票 (VFQ-25) 複合スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
|
VFQ-25 は、11 の視覚関連の構成要素を表す 25 の視覚を対象とした質問の基本セットと、追加の単一項目の一般的な健康評価の質問で構成されます。
すべての項目にスコアが付けられ、スコアが高いほど機能が優れていることを表します。
次に、各項目は 0 ～ 100 のスケールに変換され、可能な最低スコアが 0 ポイント、最高スコアがそれぞれ 100 ポイントに設定されます。
スコア 0 は最悪の結果を表し、100 は最良の結果を表します。
ベースラインからのマイナスの変化は、VFQ-25 スコアの低下を示します。
|
ベースライン、12 か月目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月11日
一次修了 (実際)
2020年12月1日
研究の完了 (実際)
2020年12月1日
試験登録日
最初に提出
2018年3月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月11日
最初の投稿 (実際)
2018年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月15日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 273CH301
- 2015-003958-41 (EudraCT番号：NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脈絡膜血症の臨床試験
-
Spark Therapeutics完了
BIIB111の臨床試験
-
NightstaRx Ltd, a Biogen Company招待による登録脈絡膜血症 | X連鎖網膜色素変性症アメリカ, イギリス, オランダ, ドイツ, フランス, ブラジル, カナダ, デンマーク, フィンランド