Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af BIIB111 til behandling af choroideremia (STAR)

15. november 2023 opdateret af: Biogen

En randomiseret, åben etiket, resultatbedømmende maskeret, prospektiv, parallel kontrolleret gruppe, fase 3 klinisk forsøg med retinal genterapi for choroideremia ved brug af en adeno-associeret viral vektor (AAV2) kodende for Rab Escort Protein 1 (REP1)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en enkelt sub-retinal injektion af BIIB111 hos deltagere med choroideremia (CHM).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af NightstaRx Ltd. I oktober 2020 blev sponsorat af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

169

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Research Site
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig
        • Research Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  • Har en dokumenteret genetisk bekræftet diagnose af CHM.
  • Har aktiv sygdom klinisk synlig i makulærområdet i undersøgelsesøjet.
  • Har en BCVA på 34-73 ETDRS bogstaver (svarende til værre end eller lig med 6/12 eller 20/40 Snellen acuity, men bedre end eller lig med 6/60 eller 20/200 Snellen acuity) i undersøgelsesøjet.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en historie med amblyopi i det berettigede øje.
  • Har tidligere fået foretaget intraokulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for 3 måneder efter besøg 1.
  • Har nogen anden væsentlig øjen- eller ikke-okulær sygdom/lidelse, som efter investigators mening enten kan bringe deltagerne i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen.
  • Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer et forsøgsprodukt inden for de seneste 12 uger eller modtaget en gen/celle-baseret behandling på noget tidligere tidspunkt.
  • Er uvillige til at bruge barrierepræventionsmetoder eller afholde sig fra samleje i en periode på 3 måneder, hvis de behandles med AAV2-REP1.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BIIB111 Højdosis
Deltagerne vil modtage en enkelt administration af højdosis BIIB111 i det ene øje gennem sub-retinal injektion efter vitrektomi.
Genetisk: BIIB111
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV2-REP1
Eksperimentel: BIIB111 Lav dosis
Deltagerne vil modtage en enkelt administration af lavdosis BIIB111 i det ene øje gennem sub-retinal injektion efter vitrektomi.
Genetisk: BIIB111
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • AAV2-REP1
Ingen indgriben: Ubehandlet kontrolgruppe
Deltagerne vil ikke modtage nogen skinoperationer eller undersøgelsesmedicin.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en forbedring på ≥15 bogstaver fra baseline i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) ved 12. måned målt ved undersøgelsen af ​​tidlig behandling af diabetisk retinopati (ETDRS)
Tidsramme: Måned 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS visual acuity (VA) diagrammet. BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjetdiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdel af deltagere med en forbedring på ≥15 bogstaver fra baseline i BCVA ved 12. måned blev rapporteret for begge øjne.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i BCVA ved måned 12 rapporteret som bogstaver målt ved ETDRS-diagrammet i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
BCVA blev vurderet for undersøgelsesøje ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. BCVA blev rapporteret som antal bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (spænder fra 0 til 100 bogstaver) i undersøgelsens øje. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjetdiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier fald i BCVA.
Baseline, måned 12
Procentdel af deltagere med en forbedring på ≥10 bogstaver fra baseline i BCVA ved 12. måned målt ved ETDRS-diagrammet
Tidsramme: Måned 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjetdiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdel af deltagere med en forbedring på ≥10 bogstaver fra baseline i BCVA ved måned 12 blev rapporteret for begge øjne.
Måned 12
Procentdel af deltagere uden fald fra baseline i BCVA eller et fald fra baseline i BCVA på <5 ETDRS-bogstaver ved 12. måned målt ved EDRS-diagrammet
Tidsramme: Måned 12
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjetdiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). Procentdel af deltagere uden fald eller et fald på <5 bogstaver fra baseline i BCVA ved måned 12 blev rapporteret for begge øjne.
Måned 12
Ændring fra baseline i BCVA ved måned 4 og 8 rapporteret som bogstaver målt ved ETDRS-diagrammet
Tidsramme: Baseline, måned 4 og 8
BCVA blev vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. BCVA blev rapporteret som antallet af bogstaver læst korrekt af deltageren ved hjælp af ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bogstaver) i både undersøgelsens og andres øjne. Jo lavere antal bogstaver, der læses korrekt på øjetdiagrammet, jo dårligere syn (eller VA). En stigning i antallet af bogstaver læst korrekt betyder, at synet er forbedret. Her indikerer negative værdier fald i BCVA.
Baseline, måned 4 og 8
Ændring fra baseline i totalareal af bevaret autofluorescens (AF) ved 12. måned i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Fundus AF blev brugt til at vurdere ændring i det samlede areal af bevaret AF. Områder med bevaret AF blev identificeret som velafgrænsede områder af relativ hyper AF sammenlignet med baggrundsområderne for omgivende atrofi. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det samlede areal af bevaret AF.
Baseline, måned 12
Skift fra basislinje i afstand fra foveal center til nærmeste kant af bevaret AF ved 12. måned i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Fundus AF blev brugt til at vurdere ændring i afstand fra foveal center (FC) til nærmeste kant af bevaret AF. En negativ ændring fra baseline indikerer fald i afstanden fra FC til nærmeste grænse af AF.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i foveal underfelttykkelse ved brug af Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) ved måned 12 i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i foveal underfelttykkelse. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i foveal underfelttykkelse.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i det totale makulære volumen ved hjælp af SD-OCT på måned 12 i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i det samlede makulære volumen. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det samlede makulære volumen.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i den centrale horisontale Ellipsoide-bredde ved hjælp af SD-OCT ved måned 12 i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i den centrale vandrette ellipsoidebredde. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i den centrale vandrette ellipsoidebredde.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i det centrale ellipsoide område ved hjælp af SD-OCT på måned 12 i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i det centrale ellipsoide område. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i det centrale ellipsoide område.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i choroidal tykkelse ved brug af SD-OCT på måned 12 i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
SD-OCT blev brugt til at vurdere ændring i koroidal tykkelse. Målingerne blev taget efter udvidelse af deltagerens pupil. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i choroidal tykkelse.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige nethindefølsomhed ved hjælp af mikroperimetri ved måned 12 i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Mikroperimetri blev udført for at vurdere ændring i den gennemsnitlige retinale følsomhed i makulaen. Nethindens gennemsnitlige følsomhed over for lys blev målt i decibel (dBs) i flere pletter på tværs af den centrale og perifere nethinde (hele synsfeltet). Højere tal (dBs) indikerer højere retinal følsomhed. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i nethindens følsomhed.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i det bivariate konturellipseområde 63 % ved brug af mikroperimetri ved 12. måned i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Mikroperimetri blev udført for at vurdere ændring i bivariat konturellipseareal på 63 %. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i bivariat konturellipseareal på 63 %.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i det bivariate konturellipseområde 95 % ved brug af mikroperimetri ved 12. måned i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Mikroperimetri blev udført for at vurdere ændring i bivariat konturellipseareal på 95 %. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i bivariat konturellipseareal på 95 %.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i kontrastfølsomhedsscore ved 12. måned i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Ændring i kontrastfølsomhed blev vurderet ved Pelli-Robson-diagram, som bruger en enkelt stor bogstavstørrelse (20/60 optotype), med kontrast varierende på tværs af grupper af bogstaver (6 pr. linje), hvis kontrast varierer fra høj til lav. Deltagerne læser bogstaver, begyndende med højeste kontrast, indtil de ikke er i stand til at læse 2 eller 3 bogstaver i en enkelt gruppe. Hver gruppe havde tre bogstaver med samme kontrastniveau, så der var tre forsøg pr. kontrastniveau. Score tildeles baseret på kontrasten i sidste gruppe, hvor 2 eller 3 bogstaver blev læst korrekt. Score er et mål for deltagerens logkontrastfølsomhed, der spænder fra 0 (ingen læste bogstaver) til 2,25 (alle bogstaver læst). Samlet CS-score=[(i alt bogstaver korrekt-3) x 0,05]. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring af kontrastfølsomhedsscore.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i total fejlscore for farvesyn ved 12. måned i undersøgelsesøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Totalfejlscore for farvesyn blev vurderet ved Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test. Farnsworth Munsell 100 Hue Test kræver placering af 100 farvepaletter i den rigtige rækkefølge baseret på farvenuance. Scoringer bestemmes af hyppigheden og sværhedsgraden af ​​enhver forskydning i den korrekte rækkefølge. Én fejl svarer til én malplaceret nuance, med ét trin eller en position. En fejlscore på 0 indikerer ingen fejl i rækkefølgen af ​​nuancerne, mens fejlscore større end 500 indikerer praktisk talt ingen farvediskriminering. En total fejlscore på 0 til 128 kunne ses i en normal population.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i læsehastighedstest ved 12. måned i studieøje
Tidsramme: Baseline, måned 12
Læsehastigheden (ord i minuttet) blev beregnet ved hjælp af følgende formel: [antal ord i teksten - antal forkert læste ord] / læsetid x 60. Antallet af fejllæste ord og læsetid opsamles. En negativ ændring fra baseline indikerer fald i læsehastighed.
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline i 25-elements visuelle funktionsspørgeskema (VFQ-25) sammensatte resultater ved 12. måned i Study Eye
Tidsramme: Baseline, måned 12
VFQ-25 består af et basissæt med 25 synsmålrettede spørgsmål, der repræsenterer 11 synsrelaterede konstruktioner, plus et ekstra enkelt-element generelt sundhedsvurderingsspørgsmål. Alle elementer er scoret, så en høj score repræsenterer bedre funktion. Hvert element konverteres derefter til en skala fra 0 til 100, således at den lavest og højest mulige score sættes til henholdsvis 0 og 100 point. En score på 0 repræsenterer det værste resultat og 100 repræsenterer det bedste resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald i VFQ-25-score.
Baseline, måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2018

Først opslået (Faktiske)

12. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (EudraCT nummer: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens politik for gennemsigtighed og datadeling i kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Choroideræmi

Kliniske forsøg med BIIB111

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner