Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo BIIB111 w leczeniu choroideremii (STAR)

15 listopada 2023 zaktualizowane przez: Biogen

Randomizowana, otwarta próba, zamaskowana przez oceniającego wyniki, prospektywna, równoległa grupa kontrolna, faza 3 badania klinicznego terapii genowej siatkówki w przypadku choroideremii przy użyciu wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2) kodującego białko eskortowe Rab 1 (REP1)

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkówkowego BIIB111 u uczestników z choroideremią (CHM).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie zostało wcześniej opublikowane przez NightstaRx Ltd. W październiku 2020 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

169

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Glostrup, Dania
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Francja
      • Montpellier, Francja
        • Research Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Niemcy
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Mieć udokumentowaną genetycznie potwierdzoną diagnozę CHM.
  • Mieć aktywną chorobę klinicznie widoczną w obszarze plamki w badanym oku.
  • Mieć BCVA 34-73 liter ETDRS (co odpowiada ostrości ostrości Snellena gorszej lub równej 6/12 lub 20/40, ale ostrości ostrości Snellena lepszej lub równej 6/60 lub 20/200) w badanym oku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mieć historię niedowidzenia w kwalifikującym się oku.
  • Przeprowadzono wcześniej operację wewnątrzgałkową badanego oka w ciągu 3 miesięcy od wizyty 1.
  • cierpią na jakąkolwiek inną istotną chorobę/zaburzenie oczu lub niezwiązane z oczami, które w opinii badacza mogą narazić uczestników na ryzyko z powodu udziału w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do udziału W badaniu.
  • Uczestniczyli w innym badaniu badawczym dotyczącym badanego produktu w ciągu ostatnich 12 tygodni lub otrzymali wcześniej terapię genową/komórkową.
  • Nie chcą stosować mechanicznych metod antykoncepcji lub powstrzymać się od współżycia przez okres 3 miesięcy w przypadku leczenia AAV2-REP1.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BIIB111 Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymają pojedyncze podanie dużej dawki BIIB111 do jednego oka poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe po witrektomii.
Genetyczny: BIIB111
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • AAV2-REP1
Eksperymentalny: BIIB111 Niska dawka
Uczestnicy otrzymają pojedyncze podanie małej dawki BIIB111 do jednego oka poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe po witrektomii.
Genetyczny: BIIB111
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • AAV2-REP1
Brak interwencji: Nietraktowana grupa kontrolna
Uczestnicy nie otrzymają żadnych pozorowanych operacji ani badanych leków.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z poprawą o ≥15 liter w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w 12. miesiącu, mierzoną na podstawie wykresu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
BCVA oceniano dla obu oczu za pomocą tabeli ostrości wzroku (VA) ETDRS. Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a refrakcję dali przed pomiarem BCVA. Początkowo litery odczytywane są w odległości 4 metrów od planszy. Jeżeli z odległości 4 metrów odczytano <20 liter, należy przeprowadzić badanie z odległości 1 metra. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsza wizja (VA). Odsetek uczestników, u których wystąpiła poprawa BCVA o ≥15 liter w stosunku do wartości wyjściowych w 12. miesiącu, dotyczyła obu oczu.
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w BCVA w 12. miesiącu raportowana jako litery mierzone na wykresie ETDRS w badaniu Eye
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
BCVA oceniano dla badanego oka za pomocą tabeli ETDRS VA. Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a refrakcję dali przed pomiarem BCVA. Początkowo litery odczytywane są w odległości 4 metrów od planszy. Jeżeli z odległości 4 metrów odczytano <20 liter, należy przeprowadzić badanie z odległości 1 metra. BCVA raportowano jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez uczestnika przy użyciu skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsza wizja (VA). Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę wzroku. Tutaj wartości ujemne wskazują na spadek BCVA.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Odsetek uczestników z poprawą o ≥10 liter w stosunku do wartości wyjściowych w BCVA w 12. miesiącu mierzoną za pomocą wykresu ETDRS
Ramy czasowe: Miesiąc 12
BCVA oceniano dla obu oczu za pomocą tabeli ETDRS VA. Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a refrakcję dali przed pomiarem BCVA. Początkowo litery odczytywane są w odległości 4 metrów od planszy. Jeżeli z odległości 4 metrów odczytano <20 liter, należy przeprowadzić badanie z odległości 1 metra. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsza wizja (VA). Odsetek uczestników, u których wystąpiła poprawa BCVA o ≥10 liter w stosunku do wartości wyjściowych w 12. miesiącu, dotyczyła obu oczu.
Miesiąc 12
Odsetek uczestników, u których nie wystąpił spadek BCVA w stosunku do wartości wyjściowych lub spadek BCVA w stosunku do wartości wyjściowych o <5 liter ETDRS w 12. miesiącu mierzony za pomocą wykresu EDRS
Ramy czasowe: Miesiąc 12
BCVA oceniano dla obu oczu za pomocą tabeli ETDRS VA. Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a refrakcję dali przed pomiarem BCVA. Początkowo litery odczytywane są w odległości 4 metrów od planszy. Jeżeli z odległości 4 metrów odczytano <20 liter, należy przeprowadzić badanie z odległości 1 metra. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsza wizja (VA). Odsetek uczestników, u których nie wystąpił spadek lub spadek o <5 liter w stosunku do wartości wyjściowych w BCVA w 12. miesiącu, odnotowano dla obu oczu.
Miesiąc 12
Zmiana wartości wyjściowej w BCVA w 4. i 8. miesiącu raportowana jako litery mierzone na wykresie ETDRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 4 i 8
BCVA oceniano dla obu oczu za pomocą tabeli ETDRS VA. Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenic, a refrakcję dali przed pomiarem BCVA. Początkowo litery odczytywane są w odległości 4 metrów od planszy. Jeżeli z odległości 4 metrów odczytano <20 liter, należy przeprowadzić badanie z odległości 1 metra. BCVA raportowano jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez uczestnika przy użyciu skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) zarówno w badaniu, jak i oczach innych osób. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsza wizja (VA). Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę wzroku. Tutaj wartości ujemne wskazują na spadek BCVA.
Wartość wyjściowa, miesiące 4 i 8
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego obszaru zachowanej autofluorescencji (AF) w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmian w całkowitym obszarze zachowanego AF wykorzystano dno AF. Obszary zachowanego AF zidentyfikowano jako dobrze odgraniczone obszary względnego nadmiernego AF w porównaniu z obszarami tła otaczającej atrofii. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie całkowitego obszaru zachowanego AF.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana odległości od środka dołka do najbliższej granicy zachowanego AF w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmiany odległości od środka dołka (FC) do najbliższej granicy zachowanego AF wykorzystano dno oka. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie odległości od FC do najbliższej granicy AF.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana grubości podpola dołka w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej (SD-OCT) w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmiany grubości podpola dołkowego wykorzystano SD-OCT. Pomiarów dokonano po rozszerzeniu źrenicy uczestnika. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie grubości podpola dołkowego.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana całkowitej objętości plamki w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu SD-OCT w 12. miesiącu w badaniu Eye
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmiany całkowitej objętości plamki wykorzystano SD-OCT. Pomiarów dokonano po rozszerzeniu źrenicy uczestnika. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie całkowitej objętości plamki żółtej.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana szerokości środkowej elipsoidy poziomej względem linii bazowej przy użyciu SD-OCT w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmiany szerokości środkowej poziomej elipsoidy wykorzystano SD-OCT. Pomiarów dokonano po rozszerzeniu źrenicy uczestnika. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na spadek szerokości środkowej poziomej elipsoidy.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana względem linii bazowej w obszarze środkowej elipsoidy przy użyciu SD-OCT w 12 miesiącu w badaniu Eye
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmian w obszarze centralnej elipsoidy wykorzystano SD-OCT. Pomiarów dokonano po rozszerzeniu źrenicy uczestnika. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie centralnego obszaru elipsoidy.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana grubości naczyniówki w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu SD-OCT w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Do oceny zmiany grubości naczyniówki wykorzystano SD-OCT. Pomiarów dokonano po rozszerzeniu źrenicy uczestnika. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszenie grubości naczyniówki.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana średniej czułości siatkówki w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu mikroperymetrii w 12. miesiącu w badaniu Eye
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Przeprowadzono mikroperymetrię w celu oceny zmiany średniej wrażliwości siatkówki w plamce żółtej. Średnią wrażliwość siatkówki na światło mierzono w decybelach (dB) w wielu punktach środkowej i obwodowej siatkówki (całe pole widzenia). Wyższe liczby (dB) wskazują na wyższą czułość siatkówki. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na spadek wrażliwości siatkówki.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w obszarze elipsy dwuwymiarowego konturu 63% przy użyciu mikroperymetrii w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Przeprowadzono mikroperymetrię w celu oceny zmiany powierzchni dwuwymiarowego konturu elipsy w 63%. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie obszaru dwuwymiarowego konturu elipsy o 63%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w obszarze elipsy dwuwymiarowego konturu 95% przy użyciu mikroperymetrii w 12. miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Przeprowadzono mikroperymetrię w celu oceny zmiany obszaru dwuwymiarowego konturu elipsy w 95%. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie obszaru dwuwymiarowego konturu elipsy o 95%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku wrażliwości na kontrast w 12 miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmianę wrażliwości na kontrast oceniano za pomocą wykresu Pelli-Robsona, który wykorzystuje pojedynczą dużą literę (optotyp 20/60), z kontrastem różnym w grupach liter (6 w linii), których kontrast zmienia się od wysokiego do niskiego. Uczestnicy czytają litery, zaczynając od największego kontrastu, aż do momentu, gdy nie będą w stanie odczytać 2 lub 3 liter w jednej grupie. Każda grupa miała trzy litery o tym samym poziomie kontrastu, więc na każdy poziom kontrastu przypadały trzy próby. Punktacja jest przydzielana na podstawie kontrastu ostatniej grupy, w której poprawnie odczytano 2 lub 3 litery. Wynik jest miarą wrażliwości kontrastu logu uczestnika w zakresie od 0 (brak przeczytanych liter) do 2,25 (przeczytane wszystkie litery). Całkowity wynik CS=[(całkowita liczba poprawnych liter-3) x 0,05]. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na pogorszenie wyniku wrażliwości na kontrast.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku błędu widzenia barwnego w 12 miesiącu w badaniu oka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Całkowite wyniki błędów widzenia kolorów oceniano za pomocą testu sortowania odcieni Farnsworth Munsell 100. Test Farnsworth Munsell 100 Hue wymaga umieszczenia 100 palet kolorów we właściwej kolejności w zależności od odcienia koloru. Wyniki są ustalane na podstawie częstotliwości i ciężkości wszelkich przemieszczeń we właściwej kolejności. Jeden błąd oznacza jeden błędnie umieszczony odcień o jeden krok lub pozycję. Wynik błędu 0 oznacza brak błędów w kolejności odcieni, natomiast wynik błędu większy niż 500 oznacza praktycznie brak dyskryminacji kolorów. W normalnej populacji można zaobserwować całkowity wynik błędu od 0 do 128.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście szybkości czytania w 12 miesiącu w badaniu Eye
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Szybkość czytania (słów na minutę) obliczono ze wzoru: [liczba słów w tekście – liczba słów błędnie odczytanych] / czas czytania x 60. Zbierana jest liczba błędnie przeczytanych słów i czas czytania. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na spadek szybkości odczytu.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 25-punktowym kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-25) w 12. miesiącu w badaniu Eye
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
VFQ-25 składa się z podstawowego zestawu 25 pytań ukierunkowanych na wzrok, reprezentujących 11 konstruktów związanych ze wzrokiem, oraz dodatkowego, jednoelementowego pytania oceniającego ogólny stan zdrowia. Wszystkie pozycje są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik oznacza lepsze funkcjonowanie. Każdy element jest następnie konwertowany na skalę od 0 do 100, tak aby najniższy i najwyższy możliwy wynik wynosił odpowiednio 0 i 100 punktów. Wynik 0 oznacza najgorszy wynik, a 100 oznacza najlepszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na spadek wyniku w skali VFQ-25.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (Numer EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką firmy Biogen dotyczącą przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych pod adresem https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Badania kliniczne na BIIB111

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj