Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van BIIB111 voor de behandeling van choroideremie (STAR)

15 november 2023 bijgewerkt door: Biogen

Een gerandomiseerde, open-label, resultaatbeoordelaar gemaskeerde, prospectieve, parallel gecontroleerde groep, klinische fase 3-studie van retinale gentherapie voor choroideremie met behulp van een adeno-geassocieerde virale vector (AAV2) die codeert voor Rab Escort Protein 1 (REP1)

Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van een enkele subretinale injectie van BIIB111 bij deelnemers met choroideremia (CHM).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is eerder gepost door NightstaRx Ltd. In oktober 2020 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

169

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Denemarken
      • Glostrup, Denemarken
        • Research Site
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Duitsland
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk
        • Research Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Een gedocumenteerde genetisch bevestigde diagnose van CHM hebben.
  • Actieve ziekte klinisch zichtbaar hebben in het maculaire gebied in het onderzoeksoog.
  • Een BCVA hebben van 34-73 ETDRS-letters (gelijk aan slechter dan of gelijk aan 6/12 of 20/40 Snellen-scherpte, maar beter dan of gelijk aan 6/60 of 20/200 Snellen-scherpte) in het onderzoeksoog.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Heb een voorgeschiedenis van amblyopie in het in aanmerking komende oog.
  • Eerdere intraoculaire chirurgie hebben ondergaan in het onderzoeksoog binnen 3 maanden na bezoek 1.
  • Een andere significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemers in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, of die de resultaten van het onderzoek of het vermogen van de deelnemer om deel te nemen kan beïnvloeden in de studie.
  • In de afgelopen 12 weken hebben deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie waarbij een onderzoeksproduct betrokken was, of op een eerder tijdstip een op genen/cellen gebaseerde therapie hebben gekregen.
  • Niet bereid zijn om barrière-anticonceptiemethoden te gebruiken of zich te onthouden van geslachtsgemeenschap gedurende een periode van 3 maanden, indien behandeld met AAV2-REP1.

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BIIB111 Hoge dosis
Deelnemers krijgen na vitrectomie een enkele toediening van een hoge dosis BIIB111 in één oog via subretinale injectie.
Genetisch: BIIB111
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
  • AAV2-REP1
Experimenteel: BIIB111 Lage dosis
Deelnemers krijgen een enkele toediening van een lage dosis BIIB111 in één oog via subretinale injectie na vitrectomie.
Genetisch: BIIB111
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
  • AAV2-REP1
Geen tussenkomst: Onbehandelde controlegroep
Deelnemers krijgen geen schijnoperatie of studiemedicatie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een verbetering van ≥ 15 letters ten opzichte van de uitgangswaarde in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in maand 12, gemeten volgens de grafiek van de Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Tijdsspanne: Maand 12
BCVA werd voor beide ogen beoordeeld met behulp van de ETDRS-kaart voor gezichtsscherpte (VA). De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten. Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart. Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest. Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het zicht (of VA). Voor beide ogen werd het percentage deelnemers gerapporteerd met een verbetering van ≥15 letters ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA op maand 12.
Maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA op maand 12, gerapporteerd als letters gemeten door de ETDRS-grafiek in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
BCVA werd beoordeeld voor het onderzoeksoog met behulp van de ETDRS VA-grafiek. De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten. Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart. Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest. BCVA werd gerapporteerd als het aantal letters dat door de deelnemer correct werd gelezen met behulp van de ETDRS-schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in het onderzoeksoog. Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het zicht (of VA). Een toename van het aantal correct gelezen letters betekent dat het gezichtsvermogen is verbeterd. Hier duiden negatieve waarden op een afname van de BCVA.
Basislijn, maand 12
Percentage deelnemers met een verbetering van ≥10 letters ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA in maand 12, gemeten volgens de ETDRS-grafiek
Tijdsspanne: Maand 12
BCVA werd voor beide ogen beoordeeld met behulp van de ETDRS VA-kaart. De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten. Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart. Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest. Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het zicht (of VA). Voor beide ogen werd het percentage deelnemers gemeld met een verbetering van ≥10 letters ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA op maand 12.
Maand 12
Percentage deelnemers zonder afname ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA of een afname ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA van <5 ETDRS-letters op maand 12, gemeten volgens de EDRS-grafiek
Tijdsspanne: Maand 12
BCVA werd voor beide ogen beoordeeld met behulp van de ETDRS VA-kaart. De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten. Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart. Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest. Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het zicht (of VA). Voor beide ogen werd het percentage deelnemers gerapporteerd dat geen afname of een afname van <5 letters ten opzichte van de uitgangswaarde had in BCVA op maand 12.
Maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA in maand 4 en 8, gerapporteerd als letters gemeten door de ETDRS-grafiek
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 4 en 8
BCVA werd voor beide ogen beoordeeld met behulp van de ETDRS VA-kaart. De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten. Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart. Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest. BCVA werd gerapporteerd als het aantal letters dat correct werd gelezen door de deelnemer met behulp van de ETDRS-schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in zowel het onderzoek als de andere ogen. Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het zicht (of VA). Een toename van het aantal correct gelezen letters betekent dat het gezichtsvermogen is verbeterd. Hier duiden negatieve waarden op een afname van de BCVA.
Basislijn, maanden 4 en 8
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale oppervlak van bewaarde autofluorescentie (AF) na maand 12 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Fundus AF werd gebruikt om de verandering in het totale oppervlak van behouden AF te beoordelen. Gebieden met behouden AF werden geïdentificeerd als goed afgebakende gebieden van relatieve hyperAF vergeleken met de achtergrondgebieden van omringende atrofie. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het totale oppervlak van behouden AF.
Basislijn, maand 12
Verandering van basislijn in afstand van foveaal centrum tot dichtstbijzijnde grens van behouden AF op maand 12 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Fundus AF werd gebruikt om de verandering in afstand van het foveale centrum (FC) tot de dichtstbijzijnde grens van behouden AF te beoordelen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de afstand van FC tot de dichtstbijzijnde grens van AF.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in de dikte van het foveale subveld met behulp van spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT) op maand 12 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de dikte van het foveale subveld te beoordelen. De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de dikte van het foveale subveld.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale maculaire volume met behulp van SD-OCT op maand 12 in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in het totale maculaire volume te beoordelen. De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van het totale maculaire volume.
Basislijn, maand 12
Verandering vanaf de basislijn in de centrale horizontale ellipsoïdebreedte met behulp van SD-OCT op maand 12 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de centrale horizontale ellipsoïdebreedte te beoordelen. De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de centrale horizontale ellipsoïdebreedte.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in het centrale ellipsoïde gebied met behulp van SD-OCT op maand 12 in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in het centrale ellipsoïde gebied te beoordelen. De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het centrale ellipsoïde gebied.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de choroïdale dikte met behulp van SD-OCT op maand 12 in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de choroïdale dikte te beoordelen. De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de choroïdale dikte.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde retinale gevoeligheid met behulp van microperimetrie op maand 12 in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies in de macula vast te stellen. De gemiddelde gevoeligheid van het netvlies voor licht werd gemeten in decibel (dBs) op meerdere plekken in het centrale en perifere netvlies (gehele gezichtsveld). Hogere cijfers (dB's) duiden op een hogere gevoeligheid van het netvlies. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de gevoeligheid van het netvlies.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het bivariate contour-ellipsgebied 63% met behulp van microperimetrie op maand 12 in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in het bivariate contour-ellipsgebied van 63% te beoordelen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het bivariate contour-ellipsgebied van 63%.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het bivariate contour-ellipsgebied 95% met behulp van microperimetrie op maand 12 in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in het bivariate contour-ellipsgebied van 95% te beoordelen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het bivariate contour-ellipsgebied van 95%.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in contrastgevoeligheidsscore op maand 12 in onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
Verandering in contrastgevoeligheid werd beoordeeld met behulp van een Pelli-Robson-diagram dat gebruik maakt van een enkele grote lettergrootte (20/60 optotype), waarbij het contrast varieert tussen groepen letters (6 per regel), waarvan het contrast varieert van hoog naar laag. Deelnemers lezen letters, beginnend met het hoogste contrast, totdat ze niet meer in staat zijn om 2 of 3 letters in één groep te lezen. Elke groep had drie letters met hetzelfde contrastniveau, dus er waren drie pogingen per contrastniveau. De score wordt toegekend op basis van het contrast van de laatste groep waarin 2 of 3 letters correct zijn gelezen. De score is een maatstaf voor de logcontrastgevoeligheid van de deelnemer, variërend van 0 (geen letters gelezen) tot 2,25 (alle letters gelezen). Totale CS-score=[(totaal aantal letters correct-3) x 0,05]. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verslechtering van de contrastgevoeligheidsscore.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale foutscore voor kleurenzicht op maand 12 in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
De totale foutscores voor kleurenzicht werden beoordeeld met de Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test. Voor de Farnsworth Munsell 100 Hue Test moeten 100 kleurenpaletten in de juiste volgorde worden geplaatst op basis van de kleurtint. Scores worden bepaald door de frequentie en ernst van elke verplaatsing in de juiste volgorde. Eén fout komt overeen met één misplaatste tint, per stap of positie. Een foutscore van 0 geeft aan dat er geen fouten zijn bij het ordenen van de tinten, terwijl een foutscore groter dan 500 vrijwel geen kleurdiscriminatie aangeeft. In een normale populatie kan een Total Error Score van 0 tot 128 worden waargenomen.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leessnelheidstest op maand 12 in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
De leessnelheid (woorden per minuut) werd berekend met de volgende formule: [aantal woorden in de tekst - aantal verkeerd gelezen woorden] / leestijd x 60. Het aantal verkeerd gelezen woorden en de leestijd worden verzameld. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de leessnelheid.
Basislijn, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 25-items Visuele Functie Vragenlijst (VFQ-25) Samengestelde scores op maand 12 in Study Eye
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
VFQ-25 bestaat uit een basisset van 25 op het gezichtsvermogen gerichte vragen die 11 op het gezichtsvermogen betrekking hebbende constructen vertegenwoordigen, plus een aanvullende algemene gezondheidsbeoordelingsvraag met één item. Alle items worden zo gescoord dat een hoge score staat voor een beter functioneren. Elk item wordt vervolgens omgezet naar een schaal van 0 tot 100, zodat de laagst en hoogst mogelijke score respectievelijk op 0 en 100 punten wordt gesteld. Een score van 0 vertegenwoordigt het slechtste resultaat en 100 vertegenwoordigt het beste resultaat. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de VFQ-25-score.
Basislijn, maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

7 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (EudraCT-nummer: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie en gegevensdeling van klinische onderzoeken van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Choroideremie

Klinische onderzoeken op BIIB111

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren