맥락막결절증 치료를 위한 BIIB111의 효능 및 안전성 (STAR)
2023년 11월 15일 업데이트: Biogen
Rab Escort Protein 1(REP1)을 암호화하는 AAV2(Adeno-Associated Viral Vector)를 사용한 맥락막결절증에 대한 망막 유전자 치료의 무작위, 공개 라벨, 결과 평가자 마스킹, 전향적, 병렬 제어 그룹, 3상 임상 시험
이 연구의 목적은 맥락막결절증(CHM)이 있는 참가자에서 BIIB111의 단일 망막하 주사의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이전에 NightstaRx Ltd에 의해 게시되었습니다.
2020년 10월에 임상시험의 후원이 Biogen으로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
169
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Nijmegen, 네덜란드
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, 덴마크
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, 독일, 53127
- Research Site
-
Tübingen, 독일
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, 영국, OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, 캐나다, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, 캐나다, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, 프랑스
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, 핀란드, 00290
- Research Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연구 참여에 대해 정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- 문서화된 CHM의 유 전적으로 확인된 진단을 받으십시오.
- 연구 안구의 황반 영역 내에서 임상적으로 보이는 활동성 질병이 있어야 합니다.
- 연구 안구에서 34-73 ETDRS 문자의 BCVA(6/12 또는 20/40 Snellen 시력보다 나쁘거나 같지만 6/60 또는 20/200 Snellen 시력보다 우수함)를 가집니다.
주요 제외 기준:
- 적합한 눈에 약시 병력이 있습니다.
- 방문 1의 3개월 이내에 연구 안구에서 이전에 수행된 안구내 수술을 받았음.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자를 위험에 처하게 하거나 연구 결과 또는 참가자의 참여 능력에 영향을 미칠 수 있는 다른 중요한 안구 또는 비안구 질환/장애가 있음 연구에서.
- 지난 12주 동안 조사 제품과 관련된 다른 연구에 참여했거나 이전에 언제든지 유전자/세포 기반 요법을 받은 적이 있습니다.
- AAV2-REP1로 치료하는 경우 장벽 피임 방법을 사용하거나 3개월 동안 성교를 삼가고 싶어하지 않는 경우.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: BIIB111 고용량
참가자는 유리체 절제술 후 망막하 주사를 통해 한쪽 눈에 고용량 BIIB111을 1회 투여받게 됩니다.
|
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: BIIB111 저용량
참가자는 유리체 절제술 후 망막하 주사를 통해 한쪽 눈에 저용량 BIIB111을 1회 투여받게 됩니다.
|
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
|
|
간섭 없음: 처리되지 않은 대조군
참가자는 가짜 수술이나 연구 약물을 받지 않습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
당뇨병성 망막병증 조기 치료 연구(ETDRS) 차트로 측정한 12개월차 최대 교정 시력(BCVA)이 기준선보다 15자 이상 개선된 참가자의 비율
기간: 12개월
|
BCVA는 ETDRS 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가되었습니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, BCVA 측정 전 거리굴절검사를 시행해야 한다.
처음에는 차트에서 4m 떨어진 곳에서 문자를 읽습니다.
4미터 거리에서 20개 미만의 문자를 읽는 경우 1미터 거리에서 테스트를 수행해야 합니다.
눈 차트에서 정확하게 읽은 문자 수가 적을수록 시력(또는 VA)이 악화됩니다.
12개월째에 BCVA가 기준선보다 15자 이상 개선된 참가자의 비율이 양쪽 눈에 대해 보고되었습니다.
|
12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Study Eye의 ETDRS 차트에 의해 측정된 문자로 보고된 12개월차 BCVA의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
|
BCVA는 ETDRS VA 차트를 사용하여 연구 눈에 대해 평가되었습니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, BCVA 측정 전 거리굴절검사를 시행해야 한다.
처음에는 차트에서 4m 떨어진 곳에서 문자를 읽습니다.
4미터 거리에서 20개 미만의 문자를 읽는 경우 1미터 거리에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 연구 안구에서 ETDRS 척도(0~100자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자의 수로 보고되었습니다.
눈 차트에서 정확하게 읽은 문자 수가 적을수록 시력(또는 VA)이 악화됩니다.
올바르게 읽은 글자 수가 증가한다는 것은 시력이 향상되었음을 의미합니다.
여기서 음수 값은 BCVA의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
ETDRS 차트로 측정한 12개월차 BCVA 기준선에서 10자 이상 개선된 참가자의 비율
기간: 12개월
|
BCVA는 ETDRS VA 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가되었습니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, BCVA 측정 전 거리굴절검사를 시행해야 한다.
처음에는 차트에서 4m 떨어진 곳에서 문자를 읽습니다.
4미터 거리에서 20개 미만의 문자를 읽는 경우 1미터 거리에서 테스트를 수행해야 합니다.
눈 차트에서 정확하게 읽은 문자 수가 적을수록 시력(또는 VA)이 악화됩니다.
12개월째에 BCVA가 기준선보다 10자 이상 개선된 참가자의 비율이 양쪽 눈에 대해 보고되었습니다.
|
12개월
|
|
EDRS 차트로 측정한 12개월차에 BCVA 기준선에서 감소하지 않았거나 BCVA 기준선에서 5개 미만의 ETDRS 서신이 감소한 참가자의 비율
기간: 12개월
|
BCVA는 ETDRS VA 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가되었습니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, BCVA 측정 전 거리굴절검사를 시행해야 한다.
처음에는 차트에서 4m 떨어진 곳에서 문자를 읽습니다.
4미터 거리에서 20개 미만의 문자를 읽는 경우 1미터 거리에서 테스트를 수행해야 합니다.
눈 차트에서 정확하게 읽은 문자 수가 적을수록 시력(또는 VA)이 악화됩니다.
12개월째 BCVA에서 기준선보다 감소하지 않거나 5글자 미만 감소한 참가자의 비율이 양쪽 눈에 대해 보고되었습니다.
|
12개월
|
|
ETDRS 차트에 의해 측정된 문자로 보고된 4개월과 8개월의 BCVA 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 4개월 및 8개월
|
BCVA는 ETDRS VA 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가되었습니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며, BCVA 측정 전 거리굴절검사를 시행해야 한다.
처음에는 차트에서 4m 떨어진 곳에서 문자를 읽습니다.
4미터 거리에서 20개 미만의 문자를 읽는 경우 1미터 거리에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 연구 대상 눈과 동료 눈 모두에서 ETDRS 척도(0~100자 범위)를 사용하여 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고되었습니다.
눈 차트에서 정확하게 읽은 문자 수가 적을수록 시력(또는 VA)이 악화됩니다.
올바르게 읽은 글자 수가 증가한다는 것은 시력이 향상되었음을 의미합니다.
여기서 음수 값은 BCVA의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 4개월 및 8개월
|
|
연구 안구에서 12개월차에 보존된 자가형광(AF)의 총 면적이 기준선으로부터 변경되었습니다.
기간: 기준선, 12개월
|
안저 AF는 보존된 AF의 전체 면적 변화를 평가하는 데 사용되었습니다.
보존된 AF 영역은 주변 위축의 배경 영역과 비교하여 상대적인 하이퍼 AF의 경계가 명확한 영역으로 확인되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 보존된 AF의 전체 면적이 감소했음을 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차 중심와 중심에서 보존된 AF의 가장 가까운 경계까지의 거리 기준선 변화
기간: 기준선, 12개월
|
안저 AF는 중심부(FC)에서 보존된 AF의 가장 가까운 경계까지의 거리 변화를 평가하는 데 사용되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 FC에서 AF의 가장 가까운 경계까지의 거리가 감소함을 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차 스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영(SD-OCT)을 사용한 중심와 하위 필드 두께의 기준선 변화
기간: 기준선, 12개월
|
SD-OCT는 중심와 하위 필드 두께의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다.
측정은 참가자의 동공을 확장한 후에 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 중심와 하위 필드 두께의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차에 SD-OCT를 사용한 총 황반 용적의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
|
SD-OCT를 사용하여 총 황반 부피의 변화를 평가했습니다.
측정은 참가자의 동공을 확장한 후에 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 총 황반 부피의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차에 SD-OCT를 사용한 중앙 수평 타원체 폭의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
|
SD-OCT는 중앙 수평 타원체 폭의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다.
측정은 참가자의 동공을 확장한 후에 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 중앙 수평 타원체 폭의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월째에 SD-OCT를 사용한 중앙 타원체 영역의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
|
SD-OCT는 중앙 타원체 영역의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다.
측정은 참가자의 동공을 확장한 후에 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 중앙 타원체 영역의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 눈에서 12개월차에 SD-OCT를 사용한 맥락막 두께의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
|
맥락막 두께의 변화를 평가하기 위해 SD-OCT를 사용했습니다.
측정은 참가자의 동공을 확장한 후에 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 맥락막 두께의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차 미세시야측정법을 사용한 평균 망막 민감도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
|
황반 내의 평균 망막 민감도의 변화를 평가하기 위해 미세시야측정법(Microperimetry)이 수행되었습니다.
빛에 대한 망막의 평균 감도는 중앙 및 주변 망막(전체 시야)의 여러 지점에서 데시벨(dB) 단위로 측정되었습니다.
숫자(dB)가 높을수록 망막 민감도가 더 높다는 의미입니다.
기준선에서 부정적인 변화는 망막 민감도의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차에 미세시야측정법을 사용한 이변량 윤곽 타원 영역의 기준선 대비 63% 변화
기간: 기준선, 12개월
|
이변량 윤곽 타원 영역의 변화를 63% 평가하기 위해 미세시야측정이 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 이변량 등고선 타원 영역이 63% 감소했음을 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차 미세시야측정법을 사용한 이변량 윤곽 타원 영역의 기준선 대비 95% 변화
기간: 기준선, 12개월
|
이변량 윤곽 타원 영역의 변화를 95% 평가하기 위해 미세시야측정이 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 이변량 등고선 타원 영역이 95% 감소했음을 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차 대비 감도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
|
대비 감도의 변화는 단일 큰 글자 크기(20/60 광학형)를 사용하는 Pelli-Robson 차트에 의해 평가되었으며, 대비는 문자 그룹(라인당 6개)에 따라 다르며 대비는 높음에서 낮음으로 다양합니다.
참가자들은 단일 그룹에서 2~3개의 글자를 읽을 수 없을 때까지 가장 높은 대비로 시작하여 글자를 읽습니다.
각 그룹에는 동일한 대비 수준의 세 글자가 있으므로 대비 수준당 세 번의 시도가 있었습니다.
점수는 2~3개의 글자를 올바르게 읽은 마지막 그룹의 대비를 기준으로 할당됩니다.
점수는 0(문자를 읽지 않음)에서 2.25(모든 문자를 읽음) 범위의 참가자의 로그 대비 감도를 측정한 것입니다.
총 CS 점수=[(정확한 총 글자 수-3) x 0.05].
기준선에서 부정적인 변화는 대비 감도 점수가 악화되었음을 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
Study Eye에서 12개월차의 색각 총 오류 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
|
색각 총 오류 점수는 Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test로 평가되었습니다.
Farnsworth Munsell 100 Hue 테스트에서는 색조에 따라 100개의 색상 팔레트를 올바른 순서로 배치해야 합니다.
점수는 올바른 순서로 변위의 빈도와 심각도에 따라 결정됩니다.
하나의 오류는 한 단계 또는 위치별로 하나의 색상이 잘못 배치된 것과 같습니다.
오류 점수가 0이면 색상 순서에 오류가 없음을 나타내고 오류 점수가 500보다 크면 색상 구별이 거의 없음을 나타냅니다.
0~128의 총 오류 점수는 정상 모집단에서 볼 수 있습니다.
|
기준선, 12개월
|
|
Study Eye의 12개월차 읽기 속도 테스트 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
|
읽기 속도(분당 단어 수)는 [텍스트 내 단어 수 - 잘못 읽은 단어 수] / 읽기 시간 x 60의 공식을 사용하여 계산되었습니다.
잘못 읽은 단어 수와 읽은 시간이 수집됩니다.
기준선에서 음의 변화는 읽기 속도의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
|
연구 안구에서 12개월차의 25개 항목 시각 기능 설문지(VFQ-25) 종합 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 12개월
|
VFQ-25는 11가지 시력 관련 구성을 나타내는 25가지 시력 관련 질문의 기본 세트와 추가 단일 항목 일반 건강 평가 질문으로 구성됩니다.
모든 항목은 점수가 매겨져 있으므로 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
그런 다음 각 항목은 0~100점 척도로 변환되어 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0점과 100점으로 설정됩니다.
0점은 최악의 결과를 나타내고 100점은 최상의 결과를 나타냅니다.
기준선에서 부정적인 변화는 VFQ-25 점수의 감소를 나타냅니다.
|
기준선, 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 11일
기본 완료 (실제)
2020년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 11일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 15일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 273CH301
- 2015-003958-41 (EudraCT 번호: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
BIIB111에 대한 임상 시험
-
NightstaRx Ltd, a Biogen Company초대로 등록맥락막결절증 | X-연관 색소성 망막염미국, 영국, 네덜란드, 독일, 프랑스, 브라질, 캐나다, 덴마크, 핀란드