Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av BIIB111 for behandling av korideremi (STAR)

15. november 2023 oppdatert av: Biogen

En randomisert, åpen etikett, maskert, prospektiv, parallellkontrollert gruppe, fase 3 klinisk utprøving av retinal genterapi for choroideremia ved bruk av en adeno-assosiert viral vektor (AAV2) som koder for Rab Escort Protein 1 (REP1)

Målet med studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en enkelt sub-retinal injeksjon av BIIB111 hos deltakere med koroideremi (CHM).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble tidligere lagt ut av NightstaRx Ltd. I oktober 2020 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

169

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • Research Site
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • Research Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien.
  • Ha en dokumentert genetisk bekreftet diagnose av CHM.
  • Har aktiv sykdom klinisk synlig innenfor makularegionen i studieøyet.
  • Ha en BCVA på 34-73 ETDRS-bokstaver (tilsvarer dårligere enn eller lik 6/12 eller 20/40 Snellen-skarphet, men bedre enn eller lik 6/60 eller 20/200 Snellen-skarphet) i studieøyet.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Har en historie med amblyopi i det kvalifiserte øyet.
  • Har tidligere utført intraokulær kirurgi i studieøyet innen 3 måneder etter besøk 1.
  • Har en annen betydelig okulær eller ikke-okulær sykdom/lidelse som, etter utrederens mening, enten kan sette deltakerne i fare på grunn av deltakelse i studien, eller kan påvirke resultatene av studien, eller deltakerens mulighet til å delta i studiet.
  • Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer et undersøkelsesprodukt de siste 12 ukene eller mottatt en gen-/cellebasert terapi på noe tidligere tidspunkt.
  • Er uvillig til å bruke barriereprevensjonsmetoder, eller avstå fra samleie, i en periode på 3 måneder, hvis behandlet med AAV2-REP1.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIIB111 Høy dose
Deltakerne vil få en enkelt administrering av høy dose BIIB111 i ett øye gjennom sub-retinal injeksjon etter vitrektomi.
Genetisk: BIIB111
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV2-REP1
Eksperimentell: BIIB111 Lav dose
Deltakerne vil få en enkelt administrering av lavdose BIIB111 i ett øye gjennom subretinal injeksjon etter vitrektomi.
Genetisk: BIIB111
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • AAV2-REP1
Ingen inngripen: Ubehandlet kontrollgruppe
Deltakerne vil ikke motta falske operasjoner eller studiemedisiner.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med en forbedring på ≥15 bokstaver fra baseline i beste korrigerte synsskarphet (BCVA) ved måned 12 målt ved studien tidlig behandling av diabetisk retinopati (ETDRS)
Tidsramme: Måned 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS synsskarphet (VA). BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles. Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandelen av deltakerne med en forbedring på ≥15 bokstaver fra baseline i BCVA ved måned 12 ble rapportert for begge øyne.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i BCVA ved måned 12 rapportert som bokstaver målt med ETDRS-diagrammet i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
BCVA ble vurdert for studieøye ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles. Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres. BCVA ble rapportert som antall bokstaver som ble lest korrekt av deltakeren ved å bruke ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver) i studieøyet. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier nedgang i BCVA.
Grunnlinje, måned 12
Prosentandel av deltakere med en forbedring på ≥10 bokstaver fra baseline i BCVA ved måned 12 målt ved ETDRS-diagrammet
Tidsramme: Måned 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles. Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandelen av deltakerne med en forbedring på ≥10 bokstaver fra baseline i BCVA ved måned 12 ble rapportert for begge øyne.
Måned 12
Prosentandel av deltakere uten nedgang fra baseline i BCVA eller en nedgang fra baseline i BCVA på <5 ETDRS-bokstaver ved måned 12 målt ved EDRS-diagrammet
Tidsramme: Måned 12
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles. Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). Prosentandel av deltakere uten reduksjon eller en reduksjon på <5 bokstaver fra baseline i BCVA ved måned 12 ble rapportert for begge øyne.
Måned 12
Endring fra baseline i BCVA ved månedene 4 og 8 rapportert som bokstaver målt ved ETDRS-diagrammet
Tidsramme: Baseline, måned 4 og 8
BCVA ble vurdert for begge øyne ved å bruke ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles. Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet. Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres. BCVA ble rapportert som antall bokstaver som ble lest korrekt av deltakeren ved å bruke ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver) i både studiens og andres øyne. Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller VA). En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre. Her indikerer negative verdier nedgang i BCVA.
Baseline, måned 4 og 8
Endring fra baseline i totalt område med bevart autofluorescens (AF) ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Fundus AF ble brukt til å vurdere endring i det totale arealet av bevart AF. Områder med bevart AF ble identifisert som godt avgrensede regioner med relativ hyper AF sammenlignet med bakgrunnsområdene for omkringliggende atrofi. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i det totale arealet av bevart AF.
Grunnlinje, måned 12
Endre fra basislinje i avstand fra foveal senter til nærmeste kant av bevart AF ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Fundus AF ble brukt til å vurdere endring i avstand fra foveal senter (FC) til nærmeste kant av bevart AF. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i avstand fra FC til nærmeste kant av AF.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i foveal underfelttykkelse ved bruk av Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) ved måned 12 i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
SD-OCT ble brukt for å vurdere endring i foveal underfelttykkelse. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i foveal delfelttykkelse.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i det totale makulære volumet ved bruk av SD-OCT ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
SD-OCT ble brukt for å vurdere endring i totalt makulavolum. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i totalt makulavolum.
Grunnlinje, måned 12
Endre fra baseline i den sentrale horisontale ellipsoidbredden ved bruk av SD-OCT ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
SD-OCT ble brukt for å vurdere endring i sentral horisontal ellipsoidbredde. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i sentral horisontal ellipsoidbredde.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i det sentrale Ellipsoid-området ved å bruke SD-OCT ved måned 12 i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
SD-OCT ble brukt til å vurdere endring i det sentrale ellipsoidområdet. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i det sentrale ellipsoidområdet.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i koroidal tykkelse ved bruk av SD-OCT ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
SD-OCT ble brukt for å vurdere endring i koroidal tykkelse. Målingene ble tatt etter utvidelse av deltakerens pupill. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i koroidal tykkelse.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i gjennomsnittlig netthinnesensitivitet ved bruk av mikroperimetri ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Mikroperimetri ble utført for å vurdere endring i gjennomsnittlig netthinnesensitivitet i makulaen. Netthinnens gjennomsnittlige følsomhet for lys ble målt i desibel (dBs) i flere flekker over den sentrale og perifere netthinnen (hele synsfeltet). Høyere tall (dBs) indikerer høyere retinal følsomhet. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i retinal sensitivitet.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i det bivariate konturellipseområdet 63 % ved bruk av mikroperimetri ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Mikroperimetri ble utført for å vurdere endring i bivariat konturellipseområde 63 %. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i bivariat konturellipseområde på 63 %.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i det bivariate konturellipseområdet 95 % ved bruk av mikroperimetri ved måned 12 i studieøye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Mikroperimetri ble utført for å vurdere endring i bivariat konturellipseområde 95 %. En negativ endring fra baseline indikerer en nedgang i bivariat konturellipseområde på 95 %.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i kontrastfølsomhetspoeng ved måned 12 i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Endring i kontrastfølsomhet ble vurdert av Pelli-Robson-diagrammet som bruker en enkelt stor bokstavstørrelse (20/60 optotype), med kontrast som varierer på tvers av grupper av bokstaver (6 per linje), hvis kontrast varierer fra høy til lav. Deltakerne leser bokstaver, starter med høyeste kontrast, til de ikke klarer å lese 2 eller 3 bokstaver i en enkelt gruppe. Hver gruppe hadde tre bokstaver med samme kontrastnivå, så det var tre forsøk per kontrastnivå. Poengsummen tildeles basert på kontrasten til siste gruppe der 2 eller 3 bokstaver ble korrekt lest. Poengsum er et mål på deltakerens loggkontrastfølsomhet som strekker seg fra 0 (ingen bokstaver lest) til 2,25 (alle bokstaver lest). Total CS-score=[(totalt antall bokstaver korrekt-3) x 0,05]. En negativ endring fra baseline indikerer forverring i kontrastsensitivitetsscore.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i total feilpoengsum for fargesyn ved måned 12 i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Totale feilscore for fargesyn ble vurdert av Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test. Farnsworth Munsell 100 Hue Test krever plassering av 100 fargepaletter i riktig rekkefølge basert på fargetone. Poeng bestemmes av frekvensen og alvorlighetsgraden av enhver forskyvning i riktig rekkefølge. Én feil tilsvarer én feilplassert fargetone, med ett trinn eller posisjon. En feilscore på 0 indikerer ingen feil i rekkefølgen av fargetonene, mens feilscore større enn 500 indikerer praktisk talt ingen fargediskriminering. En total feilscore på 0 til 128 kan sees i en normal populasjon.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i lesehastighetstest ved måned 12 i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Lesehastigheten (ord per minutt) ble beregnet ved hjelp av følgende formel: [antall ord i teksten - antall feilleste ord] / lesetid x 60. Antall feilleste ord og lesetid samles inn. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i lesehastighet.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i 25-elementers visuelle funksjonsspørreskjema (VFQ-25) sammensatte poengsum ved måned 12 i Study Eye
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
VFQ-25 består av et basissett med 25 visjonsmålrettede spørsmål som representerer 11 synsrelaterte konstruksjoner, pluss et ekstra enkeltelement generell helsevurderingsspørsmål. Alle elementer blir skåret slik at en høy score representerer bedre funksjon. Hvert element konverteres deretter til en skala fra 0 til 100 slik at lavest og høyest mulig poengsum settes til henholdsvis 0 og 100 poeng. En poengsum på 0 representerer det dårligste resultatet og 100 representerer det beste resultatet. En negativ endring fra baseline indikerer nedgang i VFQ-25-poengsum.
Grunnlinje, måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

12. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

7. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (EudraCT-nummer: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske forsøk på https://www.biogentrialtransparency.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Choroideremi

Kliniske studier på BIIB111

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere