Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность BIIB111 для лечения хориоидеремии (STAR)

15 ноября 2023 г. обновлено: Biogen

Рандомизированное, открытое, замаскированное оценщиком результатов, проспективное, параллельно контролируемая группа, клиническое испытание фазы 3 генной терапии сетчатки для хориодеремии с использованием аденоассоциированного вирусного вектора (AAV2), кодирующего Rab Escort Protein 1 (REP1)

Целью исследования является оценка эффективности и безопасности однократной субретинальной инъекции BIIB111 у участников с хориоидеремией (CHM).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование было ранее опубликовано NightstaRx Ltd. В октябре 2020 года спонсорство испытания было передано компании Biogen.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

169

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Германия
        • Research Site
  • Дания
      • Glostrup, Дания
        • Research Site
  • Канада
      • Montréal, Канада, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Канада, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • Research Site
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00290
        • Research Site
  • Франция
      • Montpellier, Франция
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Желают и могут дать информированное согласие на участие в исследовании.
  • Иметь документально подтвержденный генетический диагноз CHM.
  • Клинически видно активное заболевание в макулярной области исследуемого глаза.
  • Иметь BCVA 34-73 буквы ETDRS (эквивалентно остроте зрения по Снеллену хуже или равно 6/12 или 20/40, но лучше или равно 6/60 или 20/200 по шкале Снеллена) в исследуемом глазу.

Ключевые критерии исключения:

  • Имейте историю амблиопии в подходящем глазу.
  • Имели предыдущую внутриглазную операцию на исследуемом глазу в течение 3 месяцев после визита 1.
  • Имеют любое другое серьезное глазное или неглазное заболевание/расстройство, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участников риску из-за участия в исследовании или может повлиять на результаты исследования или на способность участника участвовать В исследовании.
  • Участвовали в другом научном исследовании с использованием исследуемого продукта в течение последних 12 недель или получали генную/клеточную терапию в любое время ранее.
  • Не желают использовать барьерные методы контрацепции или воздерживаться от половых контактов в течение 3 месяцев при лечении AAV2-REP1.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BIIB111 Высокая доза
Участники получат однократное введение высокой дозы BIIB111 в один глаз посредством субретинальной инъекции после витрэктомии.
Генетический: BIIB111
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • ААВ2-РЕП1
Экспериментальный: BIIB111 Низкая доза
Участники получат однократное введение низкой дозы BIIB111 в один глаз посредством субретинальной инъекции после витрэктомии.
Генетический: BIIB111
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • ААВ2-РЕП1
Без вмешательства: Необработанная контрольная группа
Участники не получат ложную операцию или исследуемое лекарство.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с улучшением на ≥15 букв по сравнению с исходным уровнем наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA) на 12-м месяце, как измерено с помощью диаграммы исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS)
Временное ограничение: 12 месяц
BCVA оценивалась для обоих глаз с использованием таблицы остроты зрения (VA) ETDRS. Тест BCVA следует проводить до расширения зрачка, а рефракцию вдаль следует проводить до измерения BCVA. Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от таблицы. Если на расстоянии 4 метров считывается <20 букв, следует провести тестирование на расстоянии 1 метр. Чем меньше правильно прочитанных букв на глазной таблице, тем хуже зрение (или ВА). Для обоих глаз сообщалось о проценте участников с улучшением МКОЗ на ≥15 букв по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце.
12 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце, представленное буквами, измеренными с помощью диаграммы ETDRS в исследовательском глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
МКОЗ оценивали на исследуемом глазу с использованием таблицы ETDRS VA. Тест BCVA следует проводить до расширения зрачка, а рефракцию вдаль следует проводить до измерения BCVA. Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от таблицы. Если на расстоянии 4 метров считывается <20 букв, следует провести тестирование на расстоянии 1 метр. BCVA определялась как количество букв, правильно прочитанных участником с использованием шкалы ETDRS (от 0 до 100 букв) в исследуемом глазу. Чем меньше правильно прочитанных букв на глазной таблице, тем хуже зрение (или ВА). Увеличение количества правильно прочитанных букв означает, что зрение улучшилось. Здесь отрицательные значения указывают на снижение BCVA.
Исходный уровень, 12 месяц
Процент участников с улучшением BCVA на ≥10 букв по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце, измеренном с помощью диаграммы ETDRS
Временное ограничение: 12 месяц
МКОЗ оценивалась для обоих глаз с использованием таблицы ETDRS VA. Тест BCVA следует проводить до расширения зрачка, а рефракцию вдаль следует проводить до измерения BCVA. Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от таблицы. Если на расстоянии 4 метров считывается <20 букв, следует провести тестирование на расстоянии 1 метр. Чем меньше правильно прочитанных букв на глазной таблице, тем хуже зрение (или ВА). Для обоих глаз был зарегистрирован процент участников с улучшением МКОЗ на ≥10 букв по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце.
12 месяц
Процент участников, у которых не было снижения BCVA по сравнению с исходным уровнем или снижение BCVA по сравнению с исходным уровнем на <5 букв ETDRS в месяц 12, измеренное с помощью диаграммы EDRS
Временное ограничение: 12 месяц
МКОЗ оценивалась для обоих глаз с использованием таблицы ETDRS VA. Тест BCVA следует проводить до расширения зрачка, а рефракцию вдаль следует проводить до измерения BCVA. Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от таблицы. Если на расстоянии 4 метров считывается <20 букв, следует провести тестирование на расстоянии 1 метр. Чем меньше правильно прочитанных букв на глазной таблице, тем хуже зрение (или ВА). Для обоих глаз был зарегистрирован процент участников без снижения или уменьшения <5 букв от исходного уровня МКОЗ на 12-м месяце.
12 месяц
Изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем в 4 и 8 месяцах, представленное буквами, измеренными с помощью диаграммы ETDRS
Временное ограничение: Исходный уровень, 4 и 8 месяцы
МКОЗ оценивалась для обоих глаз с использованием таблицы ETDRS VA. Тест BCVA следует проводить до расширения зрачка, а рефракцию вдаль следует проводить до измерения BCVA. Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от таблицы. Если на расстоянии 4 метров считывается <20 букв, следует провести тестирование на расстоянии 1 метр. BCVA определялась как количество букв, правильно прочитанных участником с использованием шкалы ETDRS (от 0 до 100 букв) как в исследовании, так и в глазах других участников. Чем меньше правильно прочитанных букв на глазной таблице, тем хуже зрение (или ВА). Увеличение количества правильно прочитанных букв означает, что зрение улучшилось. Здесь отрицательные значения указывают на снижение BCVA.
Исходный уровень, 4 и 8 месяцы
Изменение общей площади сохраненной автофлуоресценции (AF) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Фундус ФП использовался для оценки изменения общей площади сохранившейся ФП. Области сохраненной ФП были идентифицированы как четко отграниченные области относительной гиперФП по сравнению с фоновыми областями окружающей атрофии. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение общей площади сохраненной ФП.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение расстояния от исходного уровня от фовеального центра до ближайшей границы сохраненной ФП на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Фундус ФП использовали для оценки изменения расстояния от фовеального центра (ФЦ) до ближайшей границы сохраненной ФП. Отрицательное изменение относительно базовой линии указывает на уменьшение расстояния от ФК до ближайшей границы ФП.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение толщины фовеального подполя по сравнению с исходным уровнем с использованием оптической когерентной томографии спектральной области (SD-OCT) на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
SD-OCT использовалась для оценки изменения толщины фовеального подполя. Измерения проводились после расширения зрачка участника. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение толщины фовеального подполя.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение общего объема макулы по сравнению с исходным уровнем с использованием SD-OCT на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
SD-OCT использовали для оценки изменения общего объема макулы. Измерения проводились после расширения зрачка участника. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение общего объема макулы.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение ширины центрального горизонтального эллипсоида по сравнению с исходным уровнем с использованием SD-OCT на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
SD-OCT использовали для оценки изменения ширины центрального горизонтального эллипсоида. Измерения проводились после расширения зрачка участника. Отрицательное изменение относительно базовой линии указывает на уменьшение ширины центрального горизонтального эллипсоида.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем в области центрального эллипсоида с использованием SD-OCT на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
SD-OCT использовалась для оценки изменений в центральной области эллипсоида. Измерения проводились после расширения зрачка участника. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение центральной области эллипсоида.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение толщины хориоидеи по сравнению с исходным уровнем с помощью SD-OCT на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
SD-ОКТ использовалась для оценки изменения толщины хориоидеи. Измерения проводились после расширения зрачка участника. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение толщины хориоидеи.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение средней чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем с помощью микропериметрии на 12-м месяце исследования на глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Микропериметрию проводили для оценки изменения средней чувствительности сетчатки в пределах макулы. Средняя чувствительность сетчатки к свету измерялась в децибелах (дБ) в нескольких точках центральной и периферической части сетчатки (все поле зрения). Более высокие цифры (дБ) указывают на более высокую чувствительность сетчатки. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение чувствительности сетчатки.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем области двумерного контурного эллипса 63% с использованием микропериметрии на 12-м месяце исследования глаза
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Была проведена микропериметрия для оценки изменения площади двумерного контурного эллипса на 63%. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение площади двумерного контурного эллипса на 63%.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение площади двумерного контурного эллипса по сравнению с исходным уровнем на 95% с использованием микропериметрии на 12-м месяце исследования глаза
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Микропериметрию проводили для оценки изменения площади двумерного контурного эллипса на 95%. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на уменьшение площади двумерного контурного эллипса на 95%.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение показателя контрастной чувствительности по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце в исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Изменение контрастной чувствительности оценивалось с помощью таблицы Пелли-Робсона, в которой используется один размер большой буквы (оптотип 20/60), при этом контраст варьируется в зависимости от группы букв (6 в строке), контрастность которых варьируется от высокой до низкой. Участники читают буквы, начиная с самого высокого контраста, пока не смогут прочитать 2 или 3 буквы в одной группе. В каждой группе было по три буквы одного и того же уровня контрастности, поэтому на каждый уровень контраста приходилось по три испытания. Оценка выставляется на основе контрастности последней группы, в которой были правильно прочитаны 2 или 3 буквы. Оценка представляет собой меру логарифмической контрастной чувствительности участника в диапазоне от 0 (буквы не прочитаны) до 2,25 (прочитаны все буквы). Общий балл CS = [(общее количество правильных букв-3) x 0,05]. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение показателя контрастной чувствительности.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение общего балла ошибок цветового зрения по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце на исследуемом глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Общие оценки ошибок цветового зрения оценивались с помощью теста сортировки цветов Фарнсворта Манселла 100. Тест Фарнсворта Манселла 100 Hue Test требует размещения 100 цветовых палитр в правильном порядке в зависимости от цветового оттенка. Баллы определяются частотой и тяжестью любого смещения в правильном порядке. Одна ошибка равна одному неверному оттенку на один шаг или позицию. Оценка ошибки 0 указывает на отсутствие ошибок в упорядочении оттенков, а оценка ошибки более 500 указывает на практически полное отсутствие распознавания цветов. Общий балл ошибок от 0 до 128 можно увидеть в нормальной популяции.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем теста скорости чтения на 12-м месяце в исследовательском глазу
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
Скорость чтения (слов в минуту) рассчитывалась по следующей формуле: [количество слов в тексте - количество неправильно прочитанных слов] / время чтения х 60. Собирается количество неправильно прочитанных слов и время чтения. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение скорости чтения.
Исходный уровень, 12 месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем совокупных показателей опросника зрительных функций из 25 пунктов (VFQ-25) на 12-м месяце исследования глаза
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяц
VFQ-25 состоит из базового набора из 25 вопросов, ориентированных на зрение, представляющих 11 конструкций, связанных со зрением, а также дополнительного вопроса об общей оценке состояния здоровья, состоящего из одного пункта. Все элементы оцениваются таким образом, чтобы высокий балл отражал лучшее функционирование. Затем каждый элемент преобразуется в шкалу от 0 до 100, так что наименьшая и наивысшая возможные оценки устанавливаются на уровне 0 и 100 баллов соответственно. Оценка 0 представляет собой худший результат, а 100 — лучший результат. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение показателя VFQ-25.
Исходный уровень, 12 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (Номер EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических исследований и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования BIIB111

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться