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Efficacia e sicurezza di BIIB111 per il trattamento della coroideremia (STAR)

15 novembre 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio clinico di fase 3 randomizzato, in aperto, valutatore dei risultati mascherato, prospettico, gruppo controllato in parallelo, della terapia genica retinica per la coroideremia utilizzando un vettore virale adeno-associato (AAV2) che codifica la proteina di scorta Rab 1 (REP1)

L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di una singola iniezione subretinica di BIIB111 nei partecipanti con coroideremia (CHM).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato precedentemente pubblicato da NightstaRx Ltd. Nell'ottobre 2020, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

169

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Canada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Francia
      • Montpellier, Francia
        • Research Site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Germania
        • Research Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Sono disposti e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Avere una diagnosi geneticamente confermata documentata di CHM.
  • Avere una malattia attiva clinicamente visibile all'interno della regione maculare nell'occhio dello studio.
  • Avere un BCVA di 34-73 lettere ETDRS (equivalente a peggiore o uguale a 6/12 o 20/40 di acuità di Snellen, ma migliore o uguale a 6/60 o 20/200 di acuità di Snellen) nell'occhio dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere una storia di ambliopia nell'occhio idoneo.
  • - Hanno subito un precedente intervento chirurgico intraoculare eseguito nell'occhio dello studio entro 3 mesi dalla Visita 1.
  • Avere qualsiasi altra malattia/disturbo oculare o non oculare significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio i partecipanti a causa della partecipazione allo studio, o può influenzare i risultati dello studio o la capacità del partecipante di partecipare nello studio.
  • Hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge un prodotto sperimentale nelle ultime 12 settimane o hanno ricevuto una terapia genica/cellulare in qualsiasi momento precedente.
  • Non sono disposti a utilizzare metodi contraccettivi di barriera o ad astenersi da rapporti sessuali per un periodo di 3 mesi, se trattati con AAV2-REP1.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIIB111 Dose elevata
I partecipanti riceveranno una singola somministrazione di BIIB111 ad alto dosaggio in un occhio attraverso l'iniezione sottoretinica dopo la vitrectomia.
Genetico: BIIB111
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • AAV2-REP1
Sperimentale: BIIB111 Basso dosaggio
I partecipanti riceveranno una singola somministrazione di BIIB111 a basso dosaggio in un occhio attraverso l'iniezione sottoretinica dopo la vitrectomia.
Genetico: BIIB111
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • AAV2-REP1
Nessun intervento: Gruppo di controllo non trattato
I partecipanti non riceveranno alcun intervento chirurgico fittizio o farmaci in studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un miglioramento ≥ 15 lettere rispetto al basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) al mese 12, misurata dal grafico ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study)
Lasso di tempo: Mese 12
La BCVA è stata valutata per entrambi gli occhi utilizzando la tabella dell'acuità visiva (VA) ETDRS. Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione a distanza deve essere eseguita prima di misurare la BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dalla carta. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la visione (o VA). È stata segnalata la percentuale di partecipanti con un miglioramento ≥ 15 lettere rispetto al basale nella BCVA al mese 12 per entrambi gli occhi.
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della BCVA al mese 12 riportata come lettere misurate dal grafico ETDRS in Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
La BCVA è stata valutata per l'occhio dello studio utilizzando il grafico ETDRS VA. Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione a distanza deve essere eseguita prima di misurare la BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dalla carta. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. BCVA è stato riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la visione (o VA). Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata. Qui i valori negativi indicano un calo della BCVA.
Riferimento, mese 12
Percentuale di partecipanti con un miglioramento ≥ 10 lettere rispetto al basale nella BCVA al mese 12 misurato dal grafico ETDRS
Lasso di tempo: Mese 12
La BCVA è stata valutata per entrambi gli occhi utilizzando la tabella ETDRS VA. Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione a distanza deve essere eseguita prima di misurare la BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dalla carta. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la visione (o VA). È stata segnalata la percentuale di partecipanti con un miglioramento ≥ 10 lettere rispetto al basale nella BCVA al mese 12 per entrambi gli occhi.
Mese 12
Percentuale di partecipanti senza diminuzione rispetto al basale della BCVA o con una diminuzione rispetto al basale della BCVA di <5 lettere ETDRS al mese 12 misurata dal grafico EDRS
Lasso di tempo: Mese 12
La BCVA è stata valutata per entrambi gli occhi utilizzando la tabella ETDRS VA. Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione a distanza deve essere eseguita prima di misurare la BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dalla carta. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la visione (o VA). Per entrambi gli occhi è stata segnalata la percentuale di partecipanti senza diminuzione o con una diminuzione di <5 lettere rispetto al basale nella BCVA al mese 12.
Mese 12
Variazione rispetto al basale della BCVA ai mesi 4 e 8 riportata come lettere misurate dal grafico ETDRS
Lasso di tempo: Baseline, mesi 4 e 8
La BCVA è stata valutata per entrambi gli occhi utilizzando la tabella ETDRS VA. Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione a distanza deve essere eseguita prima di misurare la BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dalla carta. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. BCVA è stato riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (da 0 a 100 lettere) sia nello studio che negli occhi degli altri. Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la visione (o VA). Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata. Qui i valori negativi indicano un calo della BCVA.
Baseline, mesi 4 e 8
Variazione rispetto al basale dell'area totale di autofluorescenza preservata (AF) al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Fundus AF è stato utilizzato per valutare il cambiamento nell'area totale di AF conservata. Le aree di fibrillazione atriale conservata sono state identificate come regioni ben delimitate di relativa iper fibrillazione atriale rispetto alle aree di fondo di atrofia circostante. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino dell'area totale di fibrillazione atriale conservata.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale della distanza dal centro foveale al bordo più vicino della fibrillazione atriale conservata al mese 12 nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Il fondo AF è stato utilizzato per valutare la variazione della distanza dal centro foveale (FC) al confine più vicino dell'AF conservata. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione della distanza da FC al confine più vicino di AF.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale dello spessore del sottocampo foveale utilizzando la tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT) al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
SD-OCT è stato utilizzato per valutare il cambiamento nello spessore del sottocampo foveale. Le misurazioni sono state effettuate dopo la dilatazione della pupilla del partecipante. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dello spessore del sottocampo foveale.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale del volume maculare totale utilizzando SD-OCT al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
SD-OCT è stato utilizzato per valutare la variazione del volume maculare totale. Le misurazioni sono state effettuate dopo la dilatazione della pupilla del partecipante. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino del volume maculare totale.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale della larghezza dell'ellissoide orizzontale centrale utilizzando SD-OCT al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
SD-OCT è stato utilizzato per valutare il cambiamento nella larghezza dell'ellissoide orizzontale centrale. Le misurazioni sono state effettuate dopo la dilatazione della pupilla del partecipante. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino della larghezza dell'ellissoide orizzontale centrale.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nell'area centrale dell'ellissoide utilizzando SD-OCT al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
SD-OCT è stato utilizzato per valutare il cambiamento nell'area centrale dell'ellissoide. Le misurazioni sono state effettuate dopo la dilatazione della pupilla del partecipante. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino nell'area centrale dell'ellissoide.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale dello spessore coroideale utilizzando SD-OCT al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
SD-OCT è stato utilizzato per valutare il cambiamento nello spessore coroideale. Le misurazioni sono state effettuate dopo la dilatazione della pupilla del partecipante. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione dello spessore coroideale.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media utilizzando la microperimetria al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
È stata condotta la microperimetria per valutare il cambiamento nella sensibilità media della retina all'interno della macula. La sensibilità media della retina alla luce è stata misurata in decibel (dB) in più punti sulla retina centrale e periferica (intero campo visivo). Numeri più alti (dB) indicano una maggiore sensibilità retinica. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino della sensibilità retinica.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nell'area dell'ellisse del contorno bivariato del 63% utilizzando la microperimetria al mese 12 nello studio sugli occhi
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
È stata condotta la microperimetria per valutare il cambiamento nell'area dell'ellisse del contorno bivariato del 63%. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino dell'area dell'ellisse del contorno bivariato del 63%.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nell'area dell'ellisse del contorno bivariato del 95% utilizzando la microperimetria al mese 12 nello studio sugli occhi
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
È stata condotta la microperimetria per valutare il cambiamento nell'area dell'ellisse del contorno bivariato del 95%. Una variazione negativa rispetto al basale indica un declino dell'area dell'ellisse del contorno bivariato del 95%.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale del punteggio di sensibilità al contrasto al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
La variazione della sensibilità al contrasto è stata valutata mediante la tabella Pelli-Robson che utilizza un'unica lettera di grandi dimensioni (ottotipo 20/60), con contrasto che varia tra gruppi di lettere (6 per riga), il cui contrasto varia da alto a basso. I partecipanti leggono le lettere, iniziando con il contrasto più elevato, finché non riescono a leggere 2 o 3 lettere in un singolo gruppo. Ciascun gruppo aveva tre lettere dello stesso livello di contrasto, quindi c'erano tre prove per livello di contrasto. Il punteggio viene assegnato in base al contrasto dell'ultimo gruppo in cui 2 o 3 lettere sono state lette correttamente. Il punteggio è una misura della sensibilità al contrasto del registro del partecipante che va da 0 (nessuna lettera letta) a 2,25 (tutte le lettere lette). Punteggio CS totale=[(lettere totali corrette-3) x 0,05]. Una variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento del punteggio di sensibilità al contrasto.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale del punteggio di errore totale della visione dei colori al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
I punteggi di errore totale della visione a colori sono stati valutati mediante il test Farnsworth Munsell 100 Hue Sort. Il test Farnsworth Munsell 100 Hue richiede il posizionamento di 100 tavolozze di colori nell'ordine corretto in base alla tonalità del colore. I punteggi sono determinati dalla frequenza e dalla gravità di qualsiasi spostamento nell'ordine corretto. Un errore equivale a una tonalità fuori posto, di un passo o di una posizione. Un punteggio di errore pari a 0 indica l'assenza di errori nell'ordinamento delle tonalità, mentre un punteggio di errore superiore a 500 indica praticamente nessuna discriminazione cromatica. In una popolazione normale è possibile osservare un punteggio di errore totale compreso tra 0 e 128.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nel test della velocità di lettura al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
La velocità di lettura (parole al minuto) è stata calcolata utilizzando la seguente formula: [numero di parole nel testo - numero di parole lette male] / tempo di lettura x 60. Viene raccolto il numero di parole errate e il tempo di lettura. Una variazione negativa rispetto al basale indica un calo della velocità di lettura.
Riferimento, mese 12
Variazione rispetto al basale nei punteggi compositi del questionario sulla funzione visiva a 25 voci (VFQ-25) al mese 12 nello Study Eye
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
VFQ-25 è costituito da una serie di base di 25 domande mirate alla vista che rappresentano 11 costrutti correlati alla vista, più un'ulteriore domanda di valutazione della salute generale composta da un singolo elemento. A tutti gli elementi viene assegnato un punteggio in modo che un punteggio elevato rappresenti un funzionamento migliore. Ciascun elemento viene quindi convertito in una scala da 0 a 100 in modo che i punteggi più bassi e più alti possibili siano impostati rispettivamente su 0 e 100 punti. Un punteggio pari a 0 rappresenta il risultato peggiore e 100 rappresenta il risultato migliore. Una variazione negativa rispetto al basale indica un calo del punteggio VFQ-25.
Riferimento, mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (Numero EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la politica di trasparenza degli studi clinici e di condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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