Efficacité et innocuité de BIIB111 pour le traitement de la choroïdérémie (STAR)
15 novembre 2023 mis à jour par: Biogen
Un essai clinique de phase 3, randomisé, ouvert, contrôlé par un évaluateur de résultats, masqué, prospectif, en groupe contrôlé parallèle, de thérapie génique rétinienne pour la choroïdérémie à l'aide d'un vecteur viral adéno-associé (AAV2) codant pour la protéine d'escorte Rab 1 (REP1)
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une seule injection sous-rétinienne de BIIB111 chez des participants atteints de choroïdérémie (CHM).
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude a été précédemment publiée par NightstaRx Ltd.
En octobre 2020, le parrainage de l'essai a été transféré à Biogen.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
169
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
- Research Site
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Tübingen, Allemagne
- Research Site
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Montréal, Canada, H3A 0E7
- Research Site
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Vancouver, Canada, V5Z 3N9
- Research Site
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Glostrup, Danemark
- Research Site
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Helsinki, Finlande, 00290
- Research Site
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Montpellier, France
- Research Site
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Nijmegen, Pays-Bas
- Research Site
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Research Site
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Research Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45242
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97232
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Sont disposés et capables de donner leur consentement éclairé pour participer à l'étude.
- Avoir un diagnostic documenté génétiquement confirmé de CHM.
- Avoir une maladie active cliniquement visible dans la région maculaire de l'œil étudié.
- Avoir une BCVA de 34 à 73 lettres ETDRS (équivalent à une acuité Snellen inférieure ou égale à 6/12 ou 20/40, mais supérieure ou égale à une acuité Snellen 6/60 ou 20/200) dans l'œil de l'étude.
Critères d'exclusion clés :
- Avoir des antécédents d'amblyopie dans l'œil éligible.
- Avoir déjà subi une chirurgie intraoculaire dans l'œil de l'étude dans les 3 mois suivant la visite 1.
- Avoir toute autre maladie / trouble oculaire ou non oculaire important qui, de l'avis de l'investigateur, peut soit mettre les participants en danger en raison de leur participation à l'étude, soit influencer les résultats de l'étude, ou la capacité du participant à participer dans l'étude.
- Avoir participé à une autre étude de recherche impliquant un produit expérimental au cours des 12 dernières semaines ou avoir reçu une thérapie génique / cellulaire à tout moment auparavant.
- Ne sont pas disposés à utiliser des méthodes de contraception barrière, ou s'abstiennent de rapports sexuels, pendant une période de 3 mois, s'ils sont traités avec AAV2-REP1.
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BIIB111 Haute dose
Les participants recevront une seule administration de BIIB111 à haute dose dans un œil par injection sous-rétinienne après la vitrectomie.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Expérimental: BIIB111 Faible dose
Les participants recevront une seule administration de BIIB111 à faible dose dans un œil par injection sous-rétinienne après la vitrectomie.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Aucune intervention: Groupe témoin non traité
Les participants ne recevront aucune opération fictive ni aucun médicament à l'étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant une amélioration ≥ 15 lettres par rapport à la valeur initiale de la meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) au mois 12, telle que mesurée par le graphique de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS)
Délai: Mois 12
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La BCVA a été évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (VA) ETDRS.
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres de la carte.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur la carte oculaire est faible, plus la vision (ou VA) est mauvaise.
Le pourcentage de participants présentant une amélioration ≥ 15 lettres par rapport à la valeur initiale de la BCVA au mois 12 a été rapporté pour les deux yeux.
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Mois 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base de la BCVA au mois 12 signalé sous forme de lettres mesurées par le graphique ETDRS dans Study Eye
Délai: Référence, mois 12
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La BCVA a été évaluée pour l'œil étudié à l'aide du graphique ETDRS VA.
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres de la carte.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA a été rapportée sous forme de nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil étudié.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur la carte oculaire est faible, plus la vision (ou VA) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
Ici, les valeurs négatives indiquent une baisse de la BCVA.
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Référence, mois 12
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Pourcentage de participants avec une amélioration ≥ 10 lettres par rapport à la ligne de base de la BCVA au mois 12, mesurée par le graphique ETDRS
Délai: Mois 12
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La BCVA a été évaluée pour les deux yeux à l'aide du graphique ETDRS VA.
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres de la carte.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur la carte oculaire est faible, plus la vision (ou VA) est mauvaise.
Le pourcentage de participants présentant une amélioration ≥ 10 lettres par rapport à la valeur initiale de la BCVA au mois 12 a été rapporté pour les deux yeux.
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Mois 12
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Pourcentage de participants sans diminution de la BCVA par rapport à la ligne de base ou avec une diminution de la BCVA par rapport à la ligne de base de <5 lettres ETDRS au mois 12, mesurée par le graphique EDRS
Délai: Mois 12
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La BCVA a été évaluée pour les deux yeux à l'aide du graphique ETDRS VA.
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres de la carte.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur la carte oculaire est faible, plus la vision (ou VA) est mauvaise.
Le pourcentage de participants présentant une absence de diminution ou une diminution de <5 lettres par rapport à la valeur initiale de la BCVA au mois 12 a été rapporté pour les deux yeux.
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Mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base de la BCVA aux mois 4 et 8 signalé sous forme de lettres mesurées par le graphique ETDRS
Délai: Référence, mois 4 et 8
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La BCVA a été évaluée pour les deux yeux à l'aide du graphique ETDRS VA.
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres de la carte.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA a été rapportée sous forme de nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) à la fois dans l'étude et dans les autres yeux.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur la carte oculaire est faible, plus la vision (ou VA) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
Ici, les valeurs négatives indiquent une baisse de la BCVA.
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Référence, mois 4 et 8
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Changement par rapport à la valeur initiale de la surface totale d'autofluorescence (AF) préservée au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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Fundus AF a été utilisé pour évaluer le changement dans la surface totale de FA préservée.
Les zones de FA préservées ont été identifiées comme des régions bien délimitées d’hyperFA relative par rapport aux zones de fond d’atrophie environnante.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un déclin de la surface totale de FA préservée.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base de la distance entre le centre fovéal et la limite la plus proche de la FA préservée au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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Fundus AF a été utilisé pour évaluer le changement de distance entre le centre fovéal (FC) et la bordure la plus proche de la FA préservée.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution de la distance entre le FC et la frontière la plus proche de l'AF.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base de l'épaisseur du sous-champ fovéal à l'aide de la tomographie par cohérence optique du domaine spectral (SD-OCT) au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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SD-OCT a été utilisé pour évaluer le changement dans l’épaisseur du sous-champ fovéal.
Les mesures ont été prises après dilatation de la pupille du participant.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution de l’épaisseur du sous-champ fovéal.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la valeur initiale du volume maculaire total à l'aide du SD-OCT au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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SD-OCT a été utilisé pour évaluer le changement du volume maculaire total.
Les mesures ont été prises après dilatation de la pupille du participant.
Un changement négatif par rapport à la valeur initiale indique une diminution du volume maculaire total.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base de la largeur de l'ellipsoïde horizontal central à l'aide du SD-OCT au mois 12 dans l'œil de l'étude
Délai: Référence, mois 12
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SD-OCT a été utilisé pour évaluer le changement dans la largeur de l'ellipsoïde horizontal central.
Les mesures ont été prises après dilatation de la pupille du participant.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un déclin de la largeur de l’ellipsoïde horizontal central.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans la zone ellipsoïde centrale à l'aide du SD-OCT au mois 12 dans l'œil de l'étude
Délai: Référence, mois 12
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SD-OCT a été utilisé pour évaluer le changement dans la zone centrale de l'ellipsoïde.
Les mesures ont été prises après dilatation de la pupille du participant.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un déclin de la zone centrale de l’ellipsoïde.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la valeur initiale de l'épaisseur choroïdienne à l'aide du SD-OCT au mois 12 dans l'œil de l'étude
Délai: Référence, mois 12
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SD-OCT a été utilisé pour évaluer le changement d’épaisseur choroïdienne.
Les mesures ont été prises après dilatation de la pupille du participant.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution de l’épaisseur choroïdienne.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la valeur initiale de la sensibilité rétinienne moyenne par micropérimétrie au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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La micropérimétrie a été réalisée pour évaluer le changement de sensibilité rétinienne moyenne au sein de la macula.
La sensibilité rétinienne moyenne à la lumière a été mesurée en décibels (dB) à plusieurs endroits de la rétine centrale et périphérique (champ visuel entier).
Des nombres plus élevés (dB) indiquent une sensibilité rétinienne plus élevée.
Un changement négatif par rapport à la valeur initiale indique une diminution de la sensibilité rétinienne.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans la zone d'ellipse de contour bivariée de 63 % par micropérimétrie au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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La micropérimétrie a été réalisée pour évaluer le changement dans la zone de l'ellipse du contour bivarié de 63 %.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un déclin de la zone de l'ellipse de contour bivariée de 63 %.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans la zone d'ellipse de contour bivariée de 95 % par micropérimétrie au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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La micropérimétrie a été réalisée pour évaluer le changement dans la zone de l'ellipse du contour bivarié à 95 %.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un déclin de 95 % de la surface de l'ellipse de contour bivariée.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de sensibilité au contraste au mois 12 dans l'œil étudié
Délai: Référence, mois 12
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Le changement de sensibilité au contraste a été évalué par le diagramme de Pelli-Robson qui utilise une seule grande taille de lettre (optotype 20/60), avec un contraste variant selon les groupes de lettres (6 par ligne), dont le contraste varie de haut en bas.
Les participants lisent les lettres, en commençant par le contraste le plus élevé, jusqu'à ce qu'ils soient incapables de lire 2 ou 3 lettres dans un seul groupe.
Chaque groupe avait trois lettres du même niveau de contraste, il y avait donc trois essais par niveau de contraste.
Le score est attribué en fonction du contraste du dernier groupe dans lequel 2 ou 3 lettres ont été correctement lues.
Le score est une mesure de la sensibilité au contraste du journal du participant allant de 0 (aucune lettre lue) à 2,25 (toutes les lettres lues).
Score CS total = [(total des lettres correctes-3) x 0,05].
Un changement négatif par rapport à la valeur initiale indique une aggravation du score de sensibilité au contraste.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base du score d'erreur total de vision des couleurs au mois 12 dans l'œil de l'étude
Délai: Référence, mois 12
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Les scores d’erreur totale de vision des couleurs ont été évalués par le test Farnsworth Munsell 100 Hue Sort.
Le test Farnsworth Munsell 100 Hue nécessite de placer 100 palettes de couleurs dans le bon ordre en fonction de la teinte.
Les scores sont déterminés par la fréquence et la gravité de tout déplacement dans le bon ordre.
Une erreur équivaut à une teinte mal placée, d’un pas ou d’une position.
Un score d'erreur de 0 indique aucune erreur dans l'ordre des teintes, tandis qu'un score d'erreur supérieur à 500 indique pratiquement aucune discrimination des couleurs.
Un score d’erreur total de 0 à 128 pourrait être observé dans une population normale.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base du test de vitesse de lecture au mois 12 dans l'œil de l'étude
Délai: Référence, mois 12
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La vitesse de lecture (mots par minute) a été calculée à l'aide de la formule suivante : [nombre de mots dans le texte - nombre de mots mal lus] / temps de lecture x 60.
Le nombre de mots mal lus et le temps de lecture sont collectés.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une diminution de la vitesse de lecture.
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Référence, mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans les scores composites du questionnaire sur la fonction visuelle en 25 éléments (VFQ-25) au mois 12 dans l'œil de l'étude
Délai: Référence, mois 12
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Le VFQ-25 se compose d'un ensemble de base de 25 questions ciblées sur la vision représentant 11 concepts liés à la vision, ainsi que d'une question supplémentaire d'évaluation de l'état de santé général à un seul élément.
Tous les éléments sont notés de sorte qu'un score élevé représente un meilleur fonctionnement.
Chaque élément est ensuite converti sur une échelle de 0 à 100 afin que les scores les plus bas et les plus élevés possibles soient respectivement fixés à 0 et 100 points.
Un score de 0 représente le pire résultat et 100 représente le meilleur résultat.
Un changement négatif par rapport à la valeur initiale indique une diminution du score VFQ-25.
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Référence, mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Biogen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 décembre 2017
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 mars 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 avril 2018
Première publication (Réel)
12 avril 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
7 décembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 novembre 2023
Dernière vérification
1 novembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 273CH301
- 2015-003958-41 (Numéro EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage de données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .