Eficácia e segurança do BIIB111 para o tratamento da coroideremia (STAR)
15 de novembro de 2023 atualizado por: Biogen
Um ensaio clínico de fase 3 randomizado, aberto, avaliador de resultados, mascarado, prospectivo, grupo paralelo controlado, de terapia gênica da retina para coroideremia usando um vetor viral adeno-associado (AAV2) que codifica a proteína Rab Escort 1 (REP1)
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança de uma única injeção sub-retiniana de BIIB111 em participantes com coroideremia (CHM).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo foi publicado anteriormente pela NightstaRx Ltd.
Em outubro de 2020, o patrocínio do ensaio foi transferido para a Biogen.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
169
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Research Site
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Tübingen, Alemanha
- Research Site
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Montréal, Canadá, H3A 0E7
- Research Site
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Vancouver, Canadá, V5Z 3N9
- Research Site
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Glostrup, Dinamarca
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97232
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Research Site
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Helsinki, Finlândia, 00290
- Research Site
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Montpellier, França
- Research Site
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Nijmegen, Holanda
- Research Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Research Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Estão dispostos e aptos a dar consentimento informado para a participação no estudo.
- Ter um diagnóstico documentado geneticamente confirmado de CHM.
- Ter doença ativa clinicamente visível na região macular no olho do estudo.
- Ter um BCVA de 34-73 letras ETDRS (equivalente a acuidade Snellen pior ou igual a 6/12 ou 20/40, mas melhor ou igual a acuidade Snellen 6/60 ou 20/200) no olho do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter um histórico de ambliopia no olho elegível.
- Tiveram cirurgia intraocular anterior realizada no olho do estudo dentro de 3 meses da Visita 1.
- Ter qualquer outra doença/distúrbio ocular ou não ocular significativo que, na opinião do investigador, possa colocar os participantes em risco devido à participação no estudo ou influenciar os resultados do estudo ou a capacidade do participante de participar no estudo.
- Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo um produto experimental nas últimas 12 semanas ou recebido uma terapia baseada em genes/células em qualquer momento anterior.
- Não estão dispostos a usar métodos contraceptivos de barreira ou abster-se de relações sexuais por um período de 3 meses, se tratados com AAV2-REP1.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BIIB111 Alta Dose
Os participantes receberão uma única administração de alta dose de BIIB111 em um olho por meio de injeção sub-retiniana após a vitrectomia.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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Experimental: BIIB111 Baixa Dose
Os participantes receberão uma única administração de BIIB111 de baixa dose em um olho por meio de injeção sub-retiniana após a vitrectomia.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
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Sem intervenção: Grupo de controle não tratado
Os participantes não receberão nenhuma cirurgia simulada ou medicação do estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com melhora ≥15 letras desde a linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no mês 12, conforme medido pelo gráfico do estudo de tratamento precoce de retinopatia diabética (ETDRS)
Prazo: Mês 12
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A BCVA foi avaliada para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (AV) ETDRS.
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deverá ser realizado.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico oftalmológico, pior será a visão (ou VA).
A porcentagem de participantes com uma melhora ≥15 letras em relação ao valor basal no BCVA no Mês 12 foi relatada para ambos os olhos.
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Mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base no BCVA no mês 12 relatada como letras medidas pelo gráfico ETDRS no estudo Eye
Prazo: Linha de base, mês 12
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A BCVA foi avaliada para o olho do estudo usando o gráfico ETDRS VA.
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deverá ser realizado.
A BCVA foi relatada como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) no olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico oftalmológico, pior será a visão (ou VA).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
Aqui, valores negativos indicam declínio no BCVA.
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Linha de base, mês 12
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Porcentagem de participantes com melhoria ≥10 letras em relação à linha de base no BCVA no mês 12, medida pelo gráfico ETDRS
Prazo: Mês 12
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A BCVA foi avaliada para ambos os olhos usando o gráfico ETDRS VA.
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deverá ser realizado.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico oftalmológico, pior será a visão (ou VA).
A percentagem de participantes com uma melhoria ≥10 letras em relação ao valor basal no BCVA no Mês 12 foi relatada para ambos os olhos.
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Mês 12
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Porcentagem de participantes sem redução da linha de base no BCVA ou uma diminuição da linha de base no BCVA de <5 letras ETDRS no mês 12, medida pelo gráfico EDRS
Prazo: Mês 12
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A BCVA foi avaliada para ambos os olhos usando o gráfico ETDRS VA.
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deverá ser realizado.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico oftalmológico, pior será a visão (ou VA).
A porcentagem de participantes sem diminuição ou com diminuição de <5 letras em relação à linha de base no BCVA no Mês 12 foi relatada para ambos os olhos.
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Mês 12
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Mudança da linha de base no BCVA nos meses 4 e 8 relatada como letras medidas pelo gráfico ETDRS
Prazo: Linha de base, meses 4 e 8
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A BCVA foi avaliada para ambos os olhos usando o gráfico ETDRS VA.
O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA.
Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico.
Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deverá ser realizado.
O BCVA foi relatado como o número de letras lidas corretamente pelo participante usando a escala ETDRS (variando de 0 a 100 letras) tanto no estudo quanto nos outros olhos.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico oftalmológico, pior será a visão (ou VA).
Um aumento no número de letras lidas corretamente significa que a visão melhorou.
Aqui, valores negativos indicam declínio no BCVA.
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Linha de base, meses 4 e 8
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Alteração da linha de base na área total de autofluorescência preservada (AF) no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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O fundo AF foi utilizado para avaliar a alteração na área total de FA preservada.
As áreas de FA preservada foram identificadas como regiões bem demarcadas de hiperFA relativa em comparação com as áreas de fundo de atrofia circundante.
Uma alteração negativa em relação à linha de base indica declínio na área total de FA preservada.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base na distância do centro foveal até a borda mais próxima da FA preservada no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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O fundo AF foi usado para avaliar a mudança na distância do centro foveal (FC) até a borda mais próxima da FA preservada.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na distância do FC até a borda mais próxima do AF.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na espessura do subcampo foveal usando tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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SD-OCT foi usado para avaliar alterações na espessura do subcampo foveal.
As medidas foram realizadas após dilatação da pupila do participante.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na espessura do subcampo foveal.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base no volume macular total usando SD-OCT no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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SD-OCT foi utilizado para avaliar a alteração no volume macular total.
As medidas foram realizadas após dilatação da pupila do participante.
Uma alteração negativa em relação à linha de base indica declínio no volume macular total.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na largura do elipsóide horizontal central usando SD-OCT no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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SD-OCT foi usado para avaliar a mudança na largura do elipsóide horizontal central.
As medidas foram realizadas após dilatação da pupila do participante.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na largura do elipsóide horizontal central.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base na área elipsóide central usando SD-OCT no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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SD-OCT foi usado para avaliar alterações na área elipsóide central.
As medidas foram realizadas após dilatação da pupila do participante.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na área elipsóide central.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na espessura da coróide usando SD-OCT no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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SD-OCT foi usado para avaliar alterações na espessura da coróide.
As medidas foram realizadas após dilatação da pupila do participante.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na espessura da coróide.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na sensibilidade média da retina usando microperimetria no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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A microperimetria foi realizada para avaliar a mudança na sensibilidade média da retina dentro da mácula.
A sensibilidade média da retina à luz foi medida em decibéis (dBs) em vários pontos da retina central e periférica (campo visual inteiro).
Números mais altos (dBs) indicam maior sensibilidade retinal.
Uma alteração negativa em relação à linha de base indica declínio na sensibilidade da retina.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na área de elipse de contorno bivariado 63% usando microperimetria no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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A microperimetria foi realizada para avaliar a mudança na área da elipse do contorno bivariado de 63%.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na área da elipse de contorno bivariado de 63%.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na área da elipse de contorno bivariado 95% usando microperimetria no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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A microperimetria foi realizada para avaliar a mudança na área da elipse do contorno bivariado de 95%.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na área da elipse de contorno bivariado de 95%.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na pontuação de sensibilidade ao contraste no mês 12 no olho do estudo
Prazo: Linha de base, mês 12
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A mudança na sensibilidade ao contraste foi avaliada pelo gráfico de Pelli-Robson que utiliza um único tamanho de letra grande (optótipo 20/60), com contraste variando entre grupos de letras (6 por linha), cujo contraste varia de alto a baixo.
Os participantes leem as letras, começando com maior contraste, até não conseguirem ler 2 ou 3 letras em um único grupo.
Cada grupo tinha três letras do mesmo nível de contraste, portanto houve três tentativas por nível de contraste.
A pontuação é atribuída com base no contraste do último grupo em que 2 ou 3 letras foram lidas corretamente.
A pontuação é uma medida da sensibilidade ao contraste do log do participante, variando de 0 (nenhuma letra lida) a 2,25 (todas as letras lidas).
Pontuação total de CS=[(total de letras corretas-3) x 0,05].
Uma alteração negativa em relação ao valor basal indica piora na pontuação de sensibilidade ao contraste.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base na pontuação total de erros da visão colorida no mês 12 no estudo Eye
Prazo: Linha de base, mês 12
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As pontuações totais de erros de visão de cores foram avaliadas pelo Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test.
O teste Farnsworth Munsell 100 Hue requer a colocação de 100 paletas de cores na ordem correta com base no matiz da cor.
As pontuações são determinadas pela frequência e gravidade de qualquer deslocamento na ordem correta.
Um erro equivale a uma tonalidade perdida, em um passo ou posição.
Uma pontuação de erro de 0 indica nenhum erro na ordenação dos matizes, enquanto uma pontuação de erro superior a 500 indica praticamente nenhuma discriminação de cores.
Uma pontuação total de erro de 0 a 128 pode ser observada em uma população normal.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base no teste de velocidade de leitura no mês 12 no estudo Eye
Prazo: Linha de base, mês 12
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A velocidade de leitura (palavras por minuto) foi calculada pela seguinte fórmula: [número de palavras do texto - número de palavras mal lidas] / tempo de leitura x 60.
O número de palavras mal lidas e o tempo de leitura são coletados.
Uma mudança negativa em relação à linha de base indica declínio na velocidade de leitura.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base nas pontuações compostas do questionário de função visual de 25 itens (VFQ-25) no mês 12 no estudo Eye
Prazo: Linha de base, mês 12
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O VFQ-25 consiste em um conjunto básico de 25 questões direcionadas à visão, representando 11 construtos relacionados à visão, além de uma questão adicional de classificação geral de saúde de item único.
Todos os itens são pontuados de forma que uma pontuação alta represente melhor funcionamento.
Cada item é então convertido para uma escala de 0 a 100, de modo que as pontuações mais baixas e mais altas possíveis sejam definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente.
Uma pontuação de 0 representa o pior resultado e 100 representa o melhor resultado.
Uma alteração negativa em relação ao valor basal indica declínio na pontuação do VFQ-25.
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Linha de base, mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de dezembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de abril de 2018
Primeira postagem (Real)
12 de abril de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
7 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 273CH301
- 2015-003958-41 (Número EudraCT: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em BIIB111
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Alemanha, França
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyInscrevendo-se por conviteCoroideremia | Retinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos, Reino Unido, Holanda, Alemanha, França, Brasil, Canadá, Dinamarca, Finlândia