Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av BIIB111 för behandling av korideremi (STAR)

15 november 2023 uppdaterad av: Biogen

En randomiserad, öppen etikett, maskerad med resultatbedömare, prospektiv, parallellkontrollerad grupp, klinisk fas 3-prövning av retinal genterapi för koroidemi med användning av en adenoassocierad viral vektor (AAV2) som kodar för Rab Escort Protein 1 (REP1)

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en enda sub-retinal injektion av BIIB111 hos deltagare med choroideremi (CHM).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie har tidigare publicerats av NightstaRx Ltd. I oktober 2020 överfördes sponsringen av försöket till Biogen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

169

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Glostrup, Danmark
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00290
        • Research Site
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Är villig och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien.
  • Har en dokumenterad genetiskt bekräftad diagnos av CHM.
  • Ha aktiv sjukdom kliniskt synlig inom makularegionen i studieögat.
  • Ha en BCVA på 34-73 ETDRS-bokstäver (motsvarande sämre än eller lika med 6/12 eller 20/40 Snellen-skärpa, men bättre än eller lika med 6/60 eller 20/200 Snellen-skärpa) i studieögat.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Har en historia av amblyopi i det berättigade ögat.
  • Har tidigare genomgått intraokulär kirurgi i studieögat inom 3 månader efter besök 1.
  • Har någon annan betydande okulär eller icke-okulär sjukdom/störning som, enligt utredarens åsikt, antingen kan utsätta deltagarna för risk på grund av deltagande i studien, eller kan påverka studiens resultat eller deltagarens förmåga att delta i studien.
  • Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar en prövningsprodukt under de senaste 12 veckorna eller mottagit en gen-/cellbaserad behandling någon gång tidigare.
  • Är ovilliga att använda barriärpreventivmedel, eller avstå från samlag, under en period av 3 månader, om de behandlas med AAV2-REP1.

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BIIB111 Hög dos
Deltagarna kommer att få en enkel administrering av hög dos BIIB111 i ett öga genom sub-retinal injektion efter vitrektomi.
Genetisk: BIIB111
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • AAV2-REP1
Experimentell: BIIB111 Låg dos
Deltagarna kommer att få en enkel administrering av lågdos BIIB111 i ett öga genom subretinal injektion efter vitrektomi.
Genetisk: BIIB111
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • AAV2-REP1
Inget ingripande: Obehandlad kontrollgrupp
Deltagarna får ingen skenoperation eller studiemedicin.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med en förbättring av ≥15 bokstäver från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) vid månad 12, mätt med diagrammet för tidig behandling av diabetisk retinopati (ETDRS)
Tidsram: Månad 12
BCVA bedömdes för båda ögonen med hjälp av ETDRS visual acuity (VA) diagram. BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter, bör testning på 1 meter utföras. Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller VA). Andel deltagare med en förbättring av ≥15 bokstäver från baslinjen i BCVA vid månad 12 rapporterades för båda ögonen.
Månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i BCVA vid månad 12 rapporterad som bokstäver mätt med ETDRS-diagrammet i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
BCVA bedömdes för studieöga med hjälp av ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter, bör testning på 1 meter utföras. BCVA rapporterades som antal bokstäver som lästes korrekt av deltagaren med hjälp av ETDRS-skalan (från 0 till 100 bokstäver) i studieögat. Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller VA). En ökning av antalet korrekt lästa bokstäver innebär att synen har förbättrats. Här indikerar negativa värden en minskning av BCVA.
Baslinje, månad 12
Andel deltagare med en förbättring av ≥10 bokstäver från baslinjen i BCVA vid månad 12, mätt med ETDRS-diagrammet
Tidsram: Månad 12
BCVA utvärderades för båda ögonen med hjälp av ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter, bör testning på 1 meter utföras. Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller VA). Procentandelen av deltagarna med en förbättring av ≥10 bokstäver från baslinjen i BCVA vid månad 12 rapporterades för båda ögonen.
Månad 12
Andel deltagare utan minskning från baslinjen i BCVA eller en minskning från baslinjen i BCVA på <5 ETDRS-bokstäver vid månad 12 mätt med EDRS-diagrammet
Tidsram: Månad 12
BCVA utvärderades för båda ögonen med hjälp av ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter, bör testning på 1 meter utföras. Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller VA). Andel deltagare utan minskning eller en minskning med <5 bokstäver från baslinjen i BCVA vid månad 12 rapporterades för båda ögonen.
Månad 12
Förändring från baslinjen i BCVA vid 4 och 8 månader rapporterad som bokstäver mätt med ETDRS-diagrammet
Tidsram: Baslinje, månader 4 och 8
BCVA utvärderades för båda ögonen med hjälp av ETDRS VA-diagrammet. BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter, bör testning på 1 meter utföras. BCVA rapporterades som antalet bokstäver som lästes korrekt av deltagaren med hjälp av ETDRS-skalan (från 0 till 100 bokstäver) i både studiens och andra ögon. Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller VA). En ökning av antalet korrekt lästa bokstäver innebär att synen har förbättrats. Här indikerar negativa värden en minskning av BCVA.
Baslinje, månader 4 och 8
Förändring från baslinjen i total area av konserverad autofluorescens (AF) vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
Fundus AF användes för att bedöma förändring i total yta av bevarad AF. Områden med bevarad AF identifierades som väl avgränsade regioner av relativ hyper AF jämfört med bakgrundsområdena för omgivande atrofi. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av den totala arean av bevarad AF.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinje i avstånd från foveal centrum till närmaste kant av konserverad AF vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
Fundus AF användes för att bedöma förändring i avstånd från foveal centrum (FC) till närmaste gräns för bevarad AF. En negativ förändring från baslinjen indikerar minskning av avståndet från FC till närmaste gräns för AF.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i foveala delfältets tjocklek med användning av Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT) vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
SD-OCT användes för att bedöma förändring i foveal subfield tjocklek. Mätningarna gjordes efter utvidgning av deltagarens pupill. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av foveal delfältstjocklek.
Baslinje, månad 12
Ändra från baslinjen i den totala makulavolymen med SD-OCT vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
SD-OCT användes för att bedöma förändring i total makulavolym. Mätningarna gjordes efter utvidgning av deltagarens pupill. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av den totala makulavolymen.
Baslinje, månad 12
Ändra från baslinjen i den centrala horisontella ellipsoidbredden med SD-OCT vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
SD-OCT användes för att bedöma förändring i central horisontell ellipsoidbredd. Mätningarna gjordes efter utvidgning av deltagarens pupill. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av den centrala horisontella ellipsoidbredden.
Baslinje, månad 12
Ändra från baslinjen i det centrala ellipsoidområdet med SD-OCT vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
SD-OCT användes för att bedöma förändring i centrala ellipsoidområdet. Mätningarna gjordes efter utvidgning av deltagarens pupill. En negativ förändring från baslinjen indikerar minskning av den centrala ellipsoidarean.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i koroidal tjocklek med SD-OCT vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
SD-OCT användes för att bedöma förändring i koroidal tjocklek. Mätningarna gjordes efter utvidgning av deltagarens pupill. En negativ förändring från baslinjen indikerar minskning av koroidal tjocklek.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i den genomsnittliga näthinnekänsligheten med mikroperimetri vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
Mikroperimetri utfördes för att bedöma förändring i genomsnittlig retinal känslighet inom gula fläcken. Retinal medelkänslighet för ljus mättes i decibel (dBs) på flera punkter över den centrala och perifera näthinnan (hela synfältet). Högre siffror (dBs) indikerar högre retinal känslighet. En negativ förändring från baslinjen indikerar minskning av retinal känslighet.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i det bivariata konturellipsområdet 63 % med användning av mikroperimetri vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
Mikroperimetri utfördes för att bedöma förändring i bivariat konturellipsarea 63 %. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av bivariat konturellipsarea med 63 %.
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen i det bivariata konturellipsområdet 95 % med mikroperimetri vid månad 12 i studieöga
Tidsram: Baslinje, månad 12
Mikroperimetri utfördes för att bedöma förändring i bivariat konturellipsarea 95 %. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av bivariat konturellipsarea med 95 %.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i kontrastkänslighetspoäng vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
Förändring i kontrastkänslighet utvärderades med Pelli-Robson-diagram som använder en enda stor bokstavsstorlek (20/60 optotyp), med kontrast varierande mellan grupper av bokstäver (6 per rad), vars kontrast varierar från hög till låg. Deltagarna läser bokstäver, börjar med högsta kontrast, tills de inte kan läsa 2 eller 3 bokstäver i en enda grupp. Varje grupp hade tre bokstäver med samma kontrastnivå, så det gjordes tre försök per kontrastnivå. Poängen tilldelas baserat på kontrasten för den senaste gruppen där 2 eller 3 bokstäver lästes korrekt. Poäng är ett mått på deltagarens loggkontrastkänslighet som sträcker sig från 0 (inga bokstäver lästa) till 2,25 (alla bokstäver lästa). Totalt CS-poäng=[(totalt antal bokstäver korrekt-3) x 0,05]. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring av kontrastkänslighetspoängen.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i Totalt felresultat för färgseende vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
Totala felpoäng för färgseende bedömdes med Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test. Farnsworth Munsell 100 Hue Test kräver att 100 färgpaletter placeras i rätt ordning baserat på färgtonen. Poängen bestäms av frekvensen och svårighetsgraden av eventuella förskjutningar i rätt ordning. Ett fel motsvarar en felplacerad nyans, med ett steg eller en position. Ett felpoäng på 0 indikerar inga fel i beställningen av nyanserna medan ett felpoäng större än 500 indikerar praktiskt taget ingen färgdiskriminering. Ett totalt felpoäng på 0 till 128 kunde ses i en normal population.
Baslinje, månad 12
Ändring från baslinjen i läshastighetstest vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
Läshastigheten (ord per minut) beräknades med följande formel: [antal ord i texten - antal fellästa ord] / lästid x 60. Antalet fellästa ord och lästid samlas in. En negativ förändring från baslinjen indikerar minskad läshastighet.
Baslinje, månad 12
Ändra från baslinjen i 25-objekt visuella funktions frågeformulär (VFQ-25) sammansatta poäng vid månad 12 i Study Eye
Tidsram: Baslinje, månad 12
VFQ-25 består av en basuppsättning av 25 syninriktade frågor som representerar 11 synrelaterade konstruktioner, plus en ytterligare allmän hälsobedömningsfråga med en enda punkt. Alla objekt poängsätts så att en hög poäng representerar bättre funktion. Varje objekt omvandlas sedan till en skala från 0 till 100 så att lägsta och högsta möjliga poäng sätts till 0 respektive 100 poäng. En poäng på 0 representerar det sämsta resultatet och 100 representerar det bästa resultatet. En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av VFQ-25-poängen.
Baslinje, månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2018

Första postat (Faktisk)

12 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

7 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (EudraCT-nummer: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för öppenhet och datadelning i kliniska studier på https://www.biogentrialtransparency.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Choroideremi

Kliniska prövningar på BIIB111

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera