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小儿造血干细胞移植患者马法兰药物暴露研究

2021年9月27日 更新者：University of California, San Francisco

马法兰在接受同种异体造血细胞移植 (HCT) 的儿科患者中的群体药代动力学 (PK)

美法仑是一种广泛用于骨髓移植的化疗药物。 本研究的目的是确定是什么导致一些儿童体内的美法仑药物浓度不同，以及药物浓度是否与儿童在骨髓移植期间是否会出现严重的副作用有关。 该假设是某些临床和个体因素会导致小儿骨髓移植患者的马法兰药物水平发生变化，并且高水平可能会导致严重的副作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Melphalan 是一种烷化剂，具有有效的抗肿瘤和免疫抑制特性，用于小儿同种异体造血细胞移植 (alloHCT) 的预处理方案，以促进干细胞植入。

这是一项单中心、前瞻性、非干预性药代动力学 (PK) 研究，调查马法兰在加州大学旧金山贝尼奥夫儿童医院接受同种异体造血干细胞移植 (alloHCT) 的 24 名儿童中的临床药理学。

患者将接受美法仑，无论他们是否决定同意进行 PK 取样。

马法兰剂量不会根据 PK 数据进行调整。

研究人员将结合有限抽样策略和群体 PK 方法来确定影响儿科 alloHCT 接受者美法仑暴露的具体因素。 群体 PK 方法支持使用稀疏抽样，因此允许我们调查儿科人群的药物水平，否则使用传统的密集 PK 抽样是不可行的。

在美法仑治疗期间（3 至 5 天），受试者将接受血浆美法仑药物浓度的 PK 采样。

为了评估影响美法仑暴露的可变性来源，将在每天的 PK 取样中从患者的医疗图表中获取临床数据。

为了评估暴露-反应关系，将在移植后第 100 天收集中性粒细胞植入、治疗相关毒性和存活数据。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

25

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

拟议研究的目标人群包括接受 alloHCT 治疗恶性和非恶性疾病的 0-17 岁儿童。 接受美法仑超过 3 至 5 天的患者有资格参加。 参加本研究的所有患者将在 UCSF 贝尼奥夫儿童医院的住院儿科 BMT 单元接受 PK 取样。 拟议的研究不会研究任何在诊所或任何其他门诊环境中接受马法兰治疗的患者。

描述

纳入标准：

  • 0-17岁儿童
  • 接受alloHCT治疗恶性或非恶性疾病
  • 接受以美法仑为基础的准备方案

排除标准：

  • 任何不愿提供同意书的 7-17 岁儿童

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
接受造血干细胞移植的儿科患者
在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受同种异体造血干细胞移植 (alloHCT) 的儿童。
药品：马法兰
其他名称：
  • 埃沃梅拉

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
儿科患者 HCT 的美法仑血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积分析。
大体时间：输液结束后5分钟
输液结束后5分钟
儿科患者 HCT 的美法仑血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积分析。
大体时间：输注结束后15分钟
输注结束后15分钟
儿科患者 HCT 的美法仑血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积分析。
大体时间：输注结束后30分钟
输注结束后30分钟
儿科患者 HCT 的美法仑血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积分析。
大体时间：输注结束后1小时
输注结束后1小时
儿科患者 HCT 的美法仑血浆浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积分析。
大体时间：输注结束后2小时
输注结束后2小时

次要结果测量

结果测量
大体时间
根据美法仑的AUC评估无事件生存期
大体时间：移植后1个月
移植后1个月
根据美法仑的AUC评估无事件生存期
大体时间：移植后3个月
移植后3个月
根据美法仑的AUC评估无事件生存期
大体时间：移植后1年
移植后1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of California, San Francisco

调查人员

  • 首席研究员：Janel R Long-Boyle, PharmD, PhD、University of California, San Francisco

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年9月1日

初级完成 (实际的)

2021年5月31日

研究完成 (实际的)

2021年5月31日

研究注册日期

首次提交

2018年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月24日

首次发布 (实际的)

2018年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年10月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月27日

最后验证

2021年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P1517152
  • 150811 (其他标识符：University of California, San Francisco)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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