Studio dell'esposizione al farmaco Melfalan nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche pediatriche

Melfalan è un agente alchilante con potenti proprietà antitumorali e immunosoppressive utilizzato nei regimi di condizionamento del trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche pediatriche (alloHCT) per promuovere l'attecchimento di cellule staminali.

Questo è uno studio di farmacocinetica (PK) monocentrico, prospettico e non interventistico che indaga la farmacologia clinica di melfalan in 24 bambini sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHCT) presso l'Università della California, San Francisco Benioff Children's Hospital.

I pazienti riceverebbero melfalan indipendentemente dal fatto che decidano o meno di acconsentire al campionamento PK.

Le dosi di melfalan non saranno aggiustate sulla base dei dati farmacocinetici.

Gli investigatori applicheranno la combinazione di una strategia di campionamento limitato e metodologie PK di popolazione per determinare fattori specifici che influenzano l'esposizione al melfalan nei destinatari pediatrici di alloHCT. Le metodologie PK di popolazione supportano l'uso del campionamento sparso e quindi ci consentono di indagare i livelli di farmaco in una popolazione pediatrica che altrimenti non sarebbero fattibili utilizzando il tradizionale campionamento PK intensivo.

I soggetti verranno sottoposti a campionamento farmacocinetico delle concentrazioni plasmatiche del farmaco melfalan per tutta la durata della terapia con melfalan (da 3 a 5 giorni).

Per valutare le fonti di variabilità che incidono sull'esposizione al melfalan, i dati clinici saranno ottenuti dalla cartella clinica del paziente ogni giorno del campionamento PK.

Per valutare le relazioni esposizione-risposta, i dati sull'attecchimento dei neutrofili, sulla tossicità correlata al trattamento e sulla sopravvivenza saranno raccolti fino al giorno 100 post-trapianto.