Estudo da exposição à droga melfalana em pacientes pediátricos com transplante de células-tronco hematopoéticas

O melfalano é um agente alquilante com potentes propriedades antitumorais e imunossupressoras usado em regimes de condicionamento de transplante alogênico pediátrico de células hematopoiéticas (aloHCT) para promover o enxerto de células-tronco.

Este é um estudo de farmacocinética (PK) prospectivo, de centro único, que investiga a farmacologia clínica do melfalano em 24 crianças submetidas a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (aloHCT) na Universidade da Califórnia, San Francisco Benioff Children's Hospital.

Os pacientes receberiam melfalano independentemente de decidirem ou não consentir com a amostragem farmacocinética.

As doses de melfalano não serão ajustadas com base nos dados farmacocinéticos.

Os investigadores aplicarão a combinação de uma estratégia de amostragem limitada e metodologias farmacocinéticas populacionais para determinar fatores específicos que influenciam a exposição ao melfalano em receptores pediátricos de aloHCT. As metodologias de farmacocinética populacional apoiam o uso de amostragem esparsa e, portanto, nos permitem investigar os níveis de drogas em uma população pediátrica que, de outra forma, não seriam viáveis ​​usando amostragem farmacocinética intensiva tradicional.

Os indivíduos serão submetidos a amostragem farmacocinética das concentrações plasmáticas do fármaco melfalano durante a duração da terapia com melfalano (3 a 5 dias).

Para avaliar as fontes de variabilidade que afetam a exposição ao melfalano, os dados clínicos serão obtidos do prontuário médico do paciente em cada dia de amostragem PK.

Para avaliar as relações exposição-resposta, enxerto de neutrófilos, toxicidade relacionada ao tratamento e dados de sobrevida serão coletados até o dia 100 após o transplante.