Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av melfalan läkemedelsexponering hos pediatriska hematopoetiska stamcellstransplantationspatienter

27 september 2021 uppdaterad av: University of California, San Francisco

Populationsfarmakokinetik (PK) för melfalan hos pediatriska patienter som genomgår allogen hematopoetisk celltransplantation (HCT)

Melphalan är ett kemoterapiläkemedel som används flitigt vid benmärgstransplantation. Målet med denna studie är att fastställa vad som gör att vissa barn har olika läkemedelskoncentrationer av melfalan i sina kroppar och om läkemedelsnivåerna är relaterade till om ett barn upplever allvarliga biverkningar under sin benmärgstransplantation. Hypotesen är att vissa kliniska och individuella faktorer orsakar förändringar i melfalan läkemedelsnivåer hos pediatriska benmärgstransplanterade patienter och att höga nivåer kan orsaka allvarliga biverkningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Melphalan är ett alkylerande medel med potenta antitumör- och immunsuppressiva egenskaper som används i konditioneringsregimer för pediatrisk allogen hematopoetisk celltransplantation (alloHCT) för att främja stamcellstransplantation.

Detta är en enkelcenter, prospektiv, icke-interventionell farmakokinetik (PK) studie som undersöker den kliniska farmakologin av melfalan hos 24 barn som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (alloHCT) vid University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital.

Patienter skulle få melfalan oavsett om de beslutar sig för att ge sitt samtycke till PK-provtagning eller inte.

Melfalandoserna kommer inte att justeras baserat på farmakokinetiska data.

Utredarna kommer att tillämpa kombinationen av en begränsad provtagningsstrategi och populations-PK-metoder för att fastställa specifika faktorer som påverkar melfalanexponering hos pediatriska alloHCT-mottagare. Populations-PK-metoder stödjer användningen av sparsam provtagning och tillåter oss därför att undersöka läkemedelsnivåer i en pediatrisk population som annars inte skulle vara genomförbar med traditionell intensiv PK-provtagning.

Försökspersonerna kommer att genomgå farmakokinetiska provtagningar av plasmakoncentrationer av melfalanläkemedel under melfalanterapins varaktighet (3 till 5 dagar).

För att utvärdera källor till variabilitet som påverkar exponeringen för melfalan kommer kliniska data att erhållas från patientens medicinska schema för varje dag av farmakokinetisk provtagning.

För att bedöma samband mellan exponering och respons kommer neutrofilengraftment, behandlingsrelaterad toxicitet och överlevnadsdata att samlas in till och med dag 100 efter transplantationen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Målpopulationen för den föreslagna studien inkluderar barn 0-17 år som genomgår alloHCT för behandling av maligna och icke-maligna sjukdomar. Patienter som får melfalan under 3 till 5 dagar är berättigade att delta. Alla patienter som ingår i denna studie kommer att genomgå PK-provtagning på den slutna pediatriska BMT-enheten vid UCSF Benioff Children's Hospital. Den föreslagna forskningen kommer inte att studera några patienter som får melfalan på en klinik eller någon annan öppenvårdsmiljö.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn 0-17 år
  • Genomgår alloHCT för behandling av malign eller icke-malign sjukdom
  • Får melfalanbaserad preparativ regim

Exklusions kriterier:

  • Alla barn 7-17 år som inte vill ge samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Pediatriska patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation
Barn som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (alloHCT) vid University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital.
Läkemedel: Melphalan
Andra namn:
  • Evomela

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) av melfalan för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 5 min efter avslutad infusion
5 min efter avslutad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) av melfalan för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 15 min efter avslutad infusion
15 min efter avslutad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) av melfalan för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 30 min efter avslutad infusion
30 min efter avslutad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) av melfalan för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 1 timme efter avslutad infusion
1 timme efter avslutad infusion
Analys av arean under plasmakoncentrationen mot tidskurvan (AUC) av melfalan för HCT hos pediatriska patienter.
Tidsram: 2 timmar efter avslutad infusion
2 timmar efter avslutad infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utvärdera den händelsefria överlevnaden enligt AUC för melfalan
Tidsram: 1 månad efter transplantation
1 månad efter transplantation
Utvärdera den händelsefria överlevnaden enligt AUC för melfalan
Tidsram: 3 månader efter transplantation
3 månader efter transplantation
Utvärdera den händelsefria överlevnaden enligt AUC för melfalan
Tidsram: 1 år efter transplantation
1 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Utredare

  • Huvudutredare: Janel R Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 maj 2021

Avslutad studie (Faktisk)

31 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juli 2018

Första postat (Faktisk)

1 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P1517152
  • 150811 (Annan identifierare: University of California, San Francisco)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Melphalan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera