Estudio de exposición al fármaco melfalán en pacientes pediátricos con trasplante de células madre hematopoyéticas

El melfalán es un agente alquilante con potentes propiedades antitumorales e inmunosupresoras que se utiliza en los regímenes de acondicionamiento del trasplante alogénico de células hematopoyéticas pediátricas (aloHCT) para promover el injerto de células madre.

Este es un estudio de farmacocinética (PK) no intervencionista, prospectivo, de un solo centro que investiga la farmacología clínica de melfalán en 24 niños que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (aloHCT) en el Hospital Pediátrico Benioff de la Universidad de California en San Francisco.

Los pacientes recibirían melfalán independientemente de si deciden o no dar su consentimiento para la toma de muestras farmacocinéticas.

Las dosis de melfalán no se ajustarán en función de los datos farmacocinéticos.

Los investigadores aplicarán la combinación de una estrategia de muestreo limitada y metodologías farmacocinéticas poblacionales para determinar los factores específicos que influyen en la exposición al melfalán en los receptores pediátricos de aloHCT. Las metodologías farmacocinéticas poblacionales respaldan el uso de muestreo disperso y, por lo tanto, nos permiten investigar los niveles de fármaco en una población pediátrica que, de otro modo, no sería factible con el muestreo farmacocinético intensivo tradicional.

Los sujetos se someterán a muestras farmacocinéticas de las concentraciones de fármaco de melfalán en plasma durante la duración de la terapia con melfalán (3 a 5 días).

Para evaluar las fuentes de variabilidad que afectan la exposición al melfalán, se obtendrán datos clínicos del expediente médico del paciente en cada día de muestreo farmacocinético.

Para evaluar las relaciones exposición-respuesta, se recopilarán datos de injerto de neutrófilos, toxicidad relacionada con el tratamiento y supervivencia hasta el día 100 posterior al trasplante.