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Étude de l'exposition au médicament Melphalan chez les patients pédiatriques ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques

27 septembre 2021 mis à jour par: University of California, San Francisco

Pharmacocinétique (PK) de population du melphalan chez les patients pédiatriques subissant une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques (HCT)

Le melphalan est un agent chimiothérapeutique largement utilisé dans la greffe de moelle osseuse. L'objectif de cette étude est de déterminer ce qui fait que certains enfants ont différentes concentrations de melphalan dans leur corps et si les niveaux de médicament sont liés au fait qu'un enfant éprouve ou non des effets secondaires graves lors de sa greffe de moelle osseuse. L'hypothèse est que certains facteurs cliniques et individuels provoquent des changements dans les niveaux de médicament melphalan chez les patients pédiatriques transplantés de moelle osseuse et que des niveaux élevés peuvent provoquer des effets secondaires graves.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le melphalan est un agent alkylant doté de puissantes propriétés antitumorales et immunosuppressives utilisé dans les régimes de conditionnement de la transplantation pédiatrique allogénique de cellules hématopoïétiques (alloHCT) pour favoriser la greffe de cellules souches.

Il s'agit d'une étude pharmacocinétique (PK) prospective, monocentrique et non interventionnelle portant sur la pharmacologie clinique du melphalan chez 24 enfants subissant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (alloHCT) à l'Université de Californie, San Francisco Benioff Children's Hospital.

Les patients recevraient du melphalan, qu'ils décident ou non de consentir à l'échantillonnage pharmacocinétique.

Les doses de melphalan ne seront pas ajustées en fonction des données pharmacocinétiques.

Les chercheurs appliqueront la combinaison d'une stratégie d'échantillonnage limitée et de méthodologies pharmacocinétiques de population pour déterminer les facteurs spécifiques influençant l'exposition au melphalan chez les bénéficiaires alloHCT pédiatriques. Les méthodologies pharmacocinétiques de population soutiennent l'utilisation d'un échantillonnage clairsemé et nous permettent donc d'étudier les niveaux de médicaments dans une population pédiatrique qui autrement ne seraient pas réalisables en utilisant l'échantillonnage pharmacocinétique intensif traditionnel.

Les sujets subiront un échantillonnage pharmacocinétique des concentrations plasmatiques de melphalan pendant la durée du traitement par melphalan (3 à 5 jours).

Pour évaluer les sources de variabilité ayant un impact sur l'exposition au melphalan, les données cliniques seront obtenues à partir du dossier médical du patient chaque jour d'échantillonnage PK.

Pour évaluer les relations exposition-réponse, la greffe de neutrophiles, la toxicité liée au traitement et les données de survie seront recueillies jusqu'au 100e jour après la greffe.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population cible de l'étude proposée comprend les enfants de 0 à 17 ans subissant une alloHCT pour le traitement de troubles malins et non malins. Les patients recevant du melphalan pendant 3 à 5 jours sont éligibles pour participer. Tous les patients inscrits à cette étude subiront un échantillonnage PK dans l'unité BMT pédiatrique hospitalière de l'hôpital pour enfants UCSF Benioff. La recherche proposée n'étudiera aucun patient recevant du melphalan dans une clinique ou tout autre établissement ambulatoire.

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants de 0 à 17 ans
  • AlloHCT subissant pour le traitement d'un trouble malin ou non malin
  • Recevoir un régime de préparation à base de melphalan

Critère d'exclusion:

  • Tout enfant de 7 à 17 ans qui refuse de donner son consentement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients pédiatriques subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques
Enfants subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (alloHCT) à l'Université de Californie, San Francisco Benioff Children's Hospital.
Médicament: Melphalan
Autres noms:
  • Évoméla

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (AUC) du melphalan pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 5min après la fin de la perfusion
5min après la fin de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (AUC) du melphalan pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 15 min après la fin de la perfusion
15 min après la fin de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (AUC) du melphalan pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 30 min après la fin de la perfusion
30 min après la fin de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (AUC) du melphalan pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 1 h après la fin de la perfusion
1 h après la fin de la perfusion
Analyse de l'aire sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (AUC) du melphalan pour l'HCT chez les patients pédiatriques.
Délai: 2 heures après la fin de la perfusion
2 heures après la fin de la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer la survie sans événement selon l'ASC du melphalan
Délai: 1 mois après la greffe
1 mois après la greffe
Évaluer la survie sans événement selon l'ASC du melphalan
Délai: 3 mois après la greffe
3 mois après la greffe
Évaluer la survie sans événement selon l'ASC du melphalan
Délai: 1 an après la greffe
1 an après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Francisco

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Janel R Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

31 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2018

Première publication (Réel)

1 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P1517152
  • 150811 (Autre identifiant: University of California, San Francisco)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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