Studie av melfalan medikamenteksponering hos pediatriske hematopoetiske stamcelletransplanterte pasienter

Melphalan er et alkyleringsmiddel med potente antitumor- og immunsuppressive egenskaper som brukes i kondisjoneringsregimer for pediatrisk allogen hematopoietisk celletransplantasjon (alloHCT) for å fremme stamcelletransplantasjon.

Dette er en enkeltsenter, prospektiv, ikke-intervensjonell farmakokinetikk (PK) studie som undersøker den kliniske farmakologien til melfalan hos 24 barn som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (alloHCT) ved University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital.

Pasienter vil få melfalan uavhengig av om de velger å samtykke til PK-prøvetaking eller ikke.

Melfalan-doser vil ikke bli justert basert på PK-data.

Etterforskerne vil bruke kombinasjonen av en begrenset prøvetakingsstrategi og populasjons-PK-metodologier for å bestemme spesifikke faktorer som påvirker melfalaneksponering hos pediatriske alloHCT-mottakere. Populasjons-PK-metodologier støtter bruken av sparsom prøvetaking og lar oss derfor undersøke medikamentnivåer i en pediatrisk populasjon som ellers ikke ville vært mulig ved bruk av tradisjonell intensiv PK-prøvetaking.

Pasienter vil gjennomgå PK-prøvetaking av plasmakonsentrasjoner av melfalan medikamenter over varigheten av melfalanbehandlingen (3 til 5 dager).

For å evaluere kilder til variasjon som påvirker melfalaneksponering, vil kliniske data bli innhentet fra pasientens medisinske skjema på hver dag med PK-prøvetaking.

For å vurdere eksponering-respons-forhold vil nøytrofil engraftment, behandlingsrelatert toksisitet og overlevelsesdata samles inn gjennom dag 100 etter transplantasjon.