Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van blootstelling aan melfalan-geneesmiddelen bij pediatrische hematopoëtische stamceltransplantatiepatiënten

27 september 2021 bijgewerkt door: University of California, San Francisco

Populatiefarmacokinetiek (PK) van melfalan bij pediatrische patiënten die een allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) ondergaan

Melfalan is een chemotherapiemedicijn dat veel wordt gebruikt bij beenmergtransplantatie. Het doel van deze studie is om te bepalen waardoor sommige kinderen verschillende medicijnconcentraties van melfalan in hun lichaam hebben en of medicijnniveaus verband houden met het al dan niet ervaren van ernstige bijwerkingen bij een kind tijdens hun beenmergtransplantatie. De hypothese is dat bepaalde klinische en individuele factoren veranderingen in melfalan-geneesmiddelspiegels veroorzaken bij pediatrische beenmergtransplantatiepatiënten en dat hoge niveaus ernstige bijwerkingen kunnen veroorzaken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Melphalan is een alkylerend middel met krachtige antitumor- en immunosuppressieve eigenschappen die worden gebruikt in conditioneringsregimes van pediatrische allogene hematopoëtische celtransplantatie (alloHCT) om stamceltransplantatie te bevorderen.

Dit is een single-center, prospectieve, niet-interventionele farmacokinetiek (PK) studie die de klinische farmacologie van melfalan onderzoekt bij 24 kinderen die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (alloHCT) ondergaan aan de Universiteit van Californië, San Francisco Benioff Children's Hospital.

Patiënten zouden melfalan krijgen, ongeacht of ze al dan niet besluiten in te stemmen met PK-sampling.

De doses melfalan worden niet aangepast op basis van farmacokinetische gegevens.

De onderzoekers zullen de combinatie van een beperkte bemonsteringsstrategie en populatie PK-methodologieën toepassen om specifieke factoren te bepalen die van invloed zijn op de blootstelling aan melfalan bij pediatrische alloHCT-ontvangers. Populatie PK-methodologieën ondersteunen het gebruik van schaarse steekproeven en stellen ons daarom in staat om medicijnniveaus in een pediatrische populatie te onderzoeken die anders niet haalbaar zouden zijn met traditionele intensieve PK-steekproeven.

Proefpersonen zullen gedurende de duur van de behandeling met melfalan (3 tot 5 dagen) PK-bemonstering ondergaan van plasma-melfalan-geneesmiddelconcentraties.

Om bronnen van variabiliteit die van invloed zijn op de blootstelling aan melfalan te evalueren, zullen klinische gegevens worden verkregen uit de medische kaart van de patiënt op elke dag van PK-monstername.

Om blootstelling-responsrelaties te beoordelen, zullen neutrofielenimplantatie, behandelingsgerelateerde toxiciteit en overlevingsgegevens worden verzameld tot en met dag 100 na transplantatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De doelpopulatie voor de voorgestelde studie omvat kinderen van 0-17 jaar die alloHCT ondergaan voor de behandeling van kwaadaardige en niet-kwaadaardige aandoeningen. Patiënten die gedurende 3 tot 5 dagen melfalan krijgen, komen in aanmerking voor deelname. Alle patiënten die deelnemen aan deze studie zullen PK-monsters ondergaan op de intramurale pediatrische BMT-eenheid in het UCSF Benioff Children's Hospital. Het voorgestelde onderzoek zal geen patiënten bestuderen die melfalan krijgen in een kliniek of een andere poliklinische setting.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen van 0-17 jaar
  • AlloHCT ondergaan voor de behandeling van een kwaadaardige of niet-kwaadaardige aandoening
  • Preparatief regime op basis van melfalan ontvangen

Uitsluitingscriteria:

  • Elk kind van 7-17 jaar dat geen toestemming wil geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Pediatrische patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
Kinderen die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (alloHCT) ondergaan aan de Universiteit van Californië, San Francisco Benioff Children's Hospital.
Geneesmiddel: Melfalan
Andere namen:
  • Evomela

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Analyse van het gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van melfalan voor HCT bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: 5 minuten na het einde van de infusie
5 minuten na het einde van de infusie
Analyse van het gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van melfalan voor HCT bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: 15 min na het einde van de infusie
15 min na het einde van de infusie
Analyse van het gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van melfalan voor HCT bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: 30 min na het einde van de infusie
30 min na het einde van de infusie
Analyse van het gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van melfalan voor HCT bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: 1 uur na het einde van de infusie
1 uur na het einde van de infusie
Analyse van het gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van melfalan voor HCT bij pediatrische patiënten.
Tijdsspanne: 2 uur na het einde van de infusie
2 uur na het einde van de infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evalueer de gebeurtenisvrije overleving volgens de AUC van melfalan
Tijdsspanne: 1 maand na transplantatie
1 maand na transplantatie
Evalueer de gebeurtenisvrije overleving volgens de AUC van melfalan
Tijdsspanne: 3 maanden na transplantatie
3 maanden na transplantatie
Evalueer de gebeurtenisvrije overleving volgens de AUC van melfalan
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
1 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Janel R Long-Boyle, PharmD, PhD, University of California, San Francisco

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P1517152
  • 150811 (Andere identificatie: University of California, San Francisco)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Melfalan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren