神经激肽-1 受体拮抗剂治疗大疱性表皮松解症患者的瘙痒症

纳入标准：

1. 年满 13 岁的男性或女性。
2. 愿意并能够理解并签署知情同意书/同意书。 青少年需要父母或监护人愿意并能够给予同意。
3. 大疱性表皮松解症（营养不良、交界性或单纯性）的临床诊断。
4. 至少持续 6 周的慢性瘙痒病史
5. 在筛查访视或筛查电话中，患者在过去 24 小时内的 NRS 瘙痒评分必须至少为 5 分（平均瘙痒评分）
6. 女性受试者必须没有生育能力（即绝经后至少 1 年、进行过子宫切除术或输卵管结扎术），或者如果有生育能力，则必须在研究治疗之前进行确认的尿妊娠试验阴性并愿意在试验期间使用有效的避孕措施。 有效避孕定义如下：口服/植入/注射/透皮避孕药、宫内节育器、含杀精子剂的避孕套或含杀精子剂的隔膜。 如果女性决定停止禁欲或与未行输精管切除术的伴侣发生性交，则如果女性同意使用有效的避孕措施，则禁欲或伴侣的输精管切除术是可接受的。
7. 根据身体检查、病史和安全实验室测试的结果判断为身体健康。

排除标准：

1. 有任何医疗状况或残疾会干扰本试验的安全性或有效性评估，或会损害受试者前往斯坦福大学或接受研究程序或给予知情同意的能力。
2. 对研究材料的任何成分有敏感史。
3. 是不愿采取适当避孕措施或正在母乳喂养的育龄女性。
4. 患有研究者认为可能会干扰研究结果或使受试者处于过度风险中的任何慢性或急性疾病。
5. 患有慢性肾病，即血清肌酐大于正常上限的 2 倍。
6. 有慢性肝病。 可入组肝功能正常的乙型和丙型肝炎受试者。
7. 目前患有恶性肿瘤（如霍奇金淋巴瘤、B 或 T 细胞淋巴瘤或骨髓瘤）或血细胞异常（如红细胞增多症或骨髓纤维化），会导致全身慢性瘙痒症。
8. 有甲状腺癌、甲状腺结节、甲状腺疾病治疗不当或筛查时 TSH 或游离 T4 异常的病史。
9. 有肾上腺或垂体功能异常病史（垂体腺瘤、肾上腺功能不全或肾上腺结节）。
10. 筛查皮质醇水平 < 3 mcg/dL
11. 皮质醇、ACTH 或催乳素的未评估异常。
12. 有心因性瘙痒症（寄生虫病妄想、强迫症和重度抑郁症）或神经性病因（由于带状疱疹、脊髓损伤或神经功能缺损）。
13. 由于荨麻疹、药物过敏或感染（如红糠疹或癣或活动性人类免疫缺陷病毒 [HIV]）导致瘙痒。 注意：病毒载量检测不到且逆转录病毒治疗稳定的 HIV 感染者可以入组。
14. 在筛选前 30 天内服用过研究性药物。
15. 不愿意在研究开始前至少两周和整个研究期间停用研究者认为可能与试验药物有显着相互作用的特定药物（这包括咪康唑、地拉韦定、考尼伐坦、克拉霉素、泰利霉素、奈法唑酮、伊曲康唑、酮康唑、茚地那韦、洛匹那韦、奈非那韦、利托那韦、沙奎那韦）。
16. 在两个月的积极治疗过程中无法或不愿意将目前使用的止痒和阿片类止痛药维持在稳定剂量（包括但不限于阿片类止痛药、抗组胺药和加巴喷丁）
17. 在筛选前 30 天内开始或更换药物、乳膏或润肤剂，包括非处方 (OTC) 制剂或沐浴油治疗，专门用于缓解瘙痒症。
18. 在过去 12 个月内，曾表达过自杀意念并打算采取行动。
19. 有任何社会或医疗状况（例如 酒精中毒、药物依赖、精神病状态），在研究者看来，这可能会干扰受试者遵守方案要求的能力。