En neurokinin-1-reseptorantagonist for behandling av kløe hos pasienter med epidermolysis bullosa

Inklusjonskriterier:

1. Hanner eller kvinner som er minst 13 år.
2. Villig og i stand til å forstå og signere informert samtykke/samtykke. Ungdom vil trenge en forelder eller verge som er villig og i stand til å gi samtykke.
3. Klinisk diagnose av epidermolysis bullosa (dystrofisk, junctional eller simpleks).
4. Anamnese med kronisk pruritus av minst 6 ukers varighet
5. På screeningbesøket eller screening-telefonsamtalen må pasienter ha en NRS pruritus-score på minst 5 i gjennomsnittlig kløescore de siste 24 timene
6. Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil alder (dvs. postmenopausale i minst 1 år, hatt hysterektomi eller hatt tubal ligering) eller, hvis de er i fertil alder, må ha en bekreftet negativ uringraviditetstest før studiebehandling og være villig til å bruke effektiv prevensjon under forsøkets varighet. Effektiv prevensjon er definert som følger: orale/implantater/injiserbare/ transdermale prevensjonsmidler, intrauterin enhet, kondom med sæddrepende middel, eller diafragma med sæddrepende middel. Avholdenhet eller partners vasektomi er akseptabelt hvis kvinnen godtar å bruke effektiv prevensjon hvis hun bestemmer seg for å avbryte abstinens eller å ha samleie med en ikke-vasektomisert partner.
7. Bedømt til å være i god helse basert på resultatene av en fysisk undersøkelse, medisinsk historie og sikkerhetslaboratorietester.

Ekskluderingskriterier:

1. Har en medisinsk tilstand eller funksjonshemming som ville forstyrre vurderingen av sikkerhet eller effekt i denne studien eller som ville kompromittere forsøkspersonens evne til å reise til Stanford eller gjennomgå studieprosedyrer eller gi informert samtykke.
2. Ha en historie med følsomhet for noen komponenter i studiematerialet.
3. Er kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke tilstrekkelig prevensjon eller som ammer.
4. Har en kronisk eller akutt medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre studieresultatene eller sette forsøkspersonen i unødig risiko.
5. Har kronisk nyresykdom, dvs. serumkreatinin høyere enn 2 ganger øvre normalgrense.
6. Har kronisk leversykdom. Personer med hepatitt B og C som har normal leverfunksjon kan bli registrert.
7. Har en aktuell malignitet (som Hodgkins lymfom, B- eller T-cellelymfom eller myelom) eller blodcelledyskrasi (f.eks. polycytemi eller myelofibrose) som kan føre til systemisk kronisk kløe.
8. Har en historie med kreft i skjoldbruskkjertelen, knuter i skjoldbruskkjertelen, utilstrekkelig behandlet skjoldbruskkjertelsykdom eller unormal TSH eller fri T4 ved screening.
9. Har en historie med abnormiteter i binyre- eller hypofysefunksjonen (hypofyseadenom, binyrebarksvikt eller binyreknute).
10. Screening av kortisolnivå < 3 mcg/dL
11. Uevaluerte abnormiteter i kortisol, ACTH eller prolaktin.
12. Har pruritus av psykogen etiologi (vrangforestillinger om parasitose, tvangslidelser og alvorlig depresjon) eller nevropatisk etiologi (på grunn av helvetesild, ryggmargsskade eller med nevrologisk underskudd).
13. Har pruritus på grunn av urticaria, legemiddelallergi eller infeksjon (som pityriasis rosacea eller tinea eller aktivt humant immunsviktvirus [HIV]). Merk: Personer med HIV som har uoppdagbar viral belastning og stabil retroviral terapi kan meldes inn.
14. Har tatt undersøkelsesmedisiner innen 30 dager før screening.
15. Er uvillige til å seponere spesifikke medisiner som etter etterforskerens syn kan ha betydelige interaksjoner med utprøvingsmedisinen, i minst to uker før oppstart av studien og gjennom hele studieperioden (dette inkluderer mikonazol, delavirdin, konivaptan, klaritromycin, telitromycin , nefazodon, itrakonazol, ketokonazol, indinavir, lopinavir, nelfinavir, ritonavir, sakinavir).
16. Er ikke i stand til eller villige til å opprettholde sine nåværende anti-kløe og opioidbaserte smertestillende medisiner i en stabil dosering gjennom løpet av de to månedene med aktiv behandling (inkludert men ikke begrenset til opioide smertestillende medisiner, antihistaminer og gabapentin)
17. Startet eller endret medisiner, kremer eller mykgjøringsmidler inkludert reseptfrie (OTC) preparater eller badeoljebehandling spesielt for lindring av kløe innen 30 dager før screening.
18. Har i løpet av de siste 12 månedene uttrykt selvmordstanker med en viss intensjon om å handle.
19. Har noen sosial eller medisinsk tilstand (f. alkoholisme, narkotikaavhengighet, psykotisk tilstand) som etter etterforskerens mening kan forstyrre forsøkspersonens evne til å overholde kravene i protokollen.