Een neurokinine-1-receptorantagonist voor de behandeling van pruritus bij patiënten met epidermolysis bullosa

Inclusiecriteria:

1. Mannen of vrouwen die minstens 13 jaar oud zijn.
2. Bereid en in staat om geïnformeerde instemming/toestemming te begrijpen en te ondertekenen. Adolescenten hebben een ouder of voogd nodig die bereid en in staat is om toestemming te geven.
3. Klinische diagnose van epidermolysis bullosa (dystrofisch, junctionele of simplex).
4. Geschiedenis van chronische jeuk van ten minste 6 weken
5. Tijdens het screeningsbezoek of het screeningstelefoontje moeten patiënten een NRS-pruritusscore van ten minste 5 hebben als gemiddelde jeukscore in de afgelopen 24 uur
6. Vrouwelijke proefpersonen moeten niet zwanger kunnen worden (dwz minimaal 1 jaar na de menopauze, een hysterectomie hebben ondergaan of de eileiders zijn afgebonden) of, indien ze zwanger kunnen worden, een bevestigde negatieve urine-zwangerschapstest moeten ondergaan voorafgaand aan de onderzoeksbehandeling en bereid zijn om effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van de proef. Effectieve anticonceptie wordt als volgt gedefinieerd: orale/implantaire/injecteerbare/transdermale anticonceptiva, spiraaltje, condoom met zaaddodend middel of pessarium met zaaddodend middel. Onthouding of vasectomie van de partner is acceptabel als de vrouw ermee instemt effectieve anticonceptie te gebruiken als ze besluit de onthouding te staken of geslachtsgemeenschap te hebben met een niet-gevasectomiseerde partner.
7. Geoordeeld in goede gezondheid te verkeren op basis van de resultaten van een lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis en veiligheidslaboratoriumtests.

Uitsluitingscriteria:

1. Een medische aandoening of handicap hebben die de beoordeling van de veiligheid of werkzaamheid in dit onderzoek zou verstoren of die het vermogen van de proefpersoon om naar Stanford te reizen of om studieprocedures te ondergaan of om geïnformeerde toestemming te geven, in gevaar zou brengen.
2. Een geschiedenis van gevoeligheid hebben voor componenten van het studiemateriaal.
3. Zijn vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen geschikte anticonceptie willen gebruiken of die borstvoeding geven.
4. Een chronische of acute medische aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksresultaten kan verstoren of de proefpersoon onnodig in gevaar kan brengen.
5. U heeft een chronische nierziekte, d.w.z. een serumcreatinine hoger dan 2 keer de bovengrens van normaal.
6. Heb een chronische leveraandoening. Proefpersonen met hepatitis B en C die een normale leverfunctie hebben, kunnen worden ingeschreven.
7. Een actuele maligniteit hebben (zoals Hodgkin-lymfoom, B- of T-cellymfoom of myeloom) of bloedceldyscrasie (bijvoorbeeld polycytemie of myelofibrose) die zou leiden tot systemische chronische jeuk.
8. Een voorgeschiedenis hebben van schildklierkanker, schildklierknobbeltjes, onvoldoende behandelde schildklierziekte of abnormale TSH of vrije T4 bij screening.
9. Een voorgeschiedenis hebben van afwijkingen in de bijnier- of hypofysefunctie (hypofyse-adenoom, bijnierinsufficiëntie of bijnierknobbeltje).
10. Screening cortisolgehalte < 3 mcg/dL
11. Ongeëvalueerde afwijkingen in cortisol, ACTH of prolactine.
12. Jeuk hebben van psychogene etiologie (wanen van parasitose, obsessief-compulsieve stoornis en zware depressie) of neuropathische etiologie (vanwege gordelroos, ruggenmergletsel of met neurologische uitval).
13. Jeuk hebt als gevolg van urticaria, medicijnallergie of infectie (zoals pityriasis rosacea of ​​tinea of ​​actief humaan immunodeficiëntievirus [HIV]). Opmerking: personen met hiv die een niet-detecteerbare virale lading hebben en een stabiele retrovirale therapie kunnen zich inschrijven.
14. Binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening medicijnen voor onderzoek hebben ingenomen.
15. Niet bereid zijn om specifieke medicijnen te stoppen die, naar de mening van de onderzoeker, significante interacties kunnen hebben met het onderzoeksgeneesmiddel, gedurende ten minste twee weken voorafgaand aan de start van het onderzoek en gedurende de onderzoeksperiode (dit omvat miconazol, delavirdine, conivaptan, claritromycine, telitromycine nefazodon, itraconazol, ketoconazol, indinavir, lopinavir, nelfinavir, ritonavir, saquinavir).
16. Niet in staat of bereid zijn om hun huidige anti-jeuk en opioïden gebaseerde pijnstillers in een stabiele dosering te houden gedurende de twee maanden van actieve behandeling (inclusief maar niet beperkt tot opioïde pijnstillers, antihistaminica en gabapentine)
17. Binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening begonnen of gewijzigde medicijnen, crèmes of verzachtende middelen, waaronder vrij verkrijgbare preparaten (OTC) of badoliebehandeling specifiek voor verlichting van jeuk.
18. In de afgelopen 12 maanden zelfmoordgedachten geuit met enige intentie om te handelen.
19. Een sociale of medische aandoening hebben (bijv. alcoholisme, drugsverslaving, psychotische toestand) die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de vereisten van het protocol zouden kunnen verstoren.