视网膜色素变性临床测量和潜在结果测量的可重复性测试
视网膜色素变性 (RP) 临床测量和潜在结果测量的可重复性测试的调查研究。
背景：
色素性视网膜炎（RP）是一组致盲性眼病。 它主要是由光感受器表达基因的突变引起的。 RP 影响全球约 200 万人。 没有治愈方法，但可以通过某些测试指导治疗和诊断。 研究人员想看看这些测试如何捕捉 RP 的各个阶段。
目标：
找出某些测试跟踪视网膜色素变性变化的程度。
合格：
12 岁及以上患有 RP 的人
设计：
将在另一个协议中筛选参与者。
参与者将相隔约 6 周进行 2 次访问。 两者都将包括以下所有测试。 每次访问将持续 5 6 小时，或者一次访问可以分为 2 天。
参与者将提供他们的医疗和眼科病史。
参与者将进行眼科检查。 他们的瞳孔会用眼药水放大。
参与者将提供血液样本。
将拍摄参与者视网膜的照片。 他们的视网膜将被测量。
参与者将进行多项眼科测试。 他们将：
坐在黑暗的房间里，当他们看到灯光时按下按钮。
查看明亮的背景，然后在看到灯光时按下按钮。
看着一个碗，当他们看到灯光时按下按钮。
坐在黑暗中，眼睛被修补。 然后他们会服用眼药水并在灯光闪烁时戴上隐形眼镜。 一个贴在他们前额上的小电极将记录来自他们视网膜的信号。
未成年人将书面同意在年满 18 岁时留在研究中。 研究结束后，他们也可能会被要求同意研究人员继续使用他们的研究信息。
赞助机构：国家眼科研究所
研究概览
地位
条件
详细说明
精确度
目的：本研究的目的是使用焦点静态和动态心理物理测试来研究视网膜色素变性 (RP) 患者光感受器功能障碍的性质，从而为 RP 临床试验研究开发功能结果测量值。 将新的空间功能图与其他功能测量（如视力和多焦视网膜电图）相关联将有助于提供功能变化的完整描述。 采用新的成像方法来可视化和分析视网膜的结构变化将允许评估构成疾病进展基础的结构变化。 开发这些措施有可能通过阐明光感受器退化过程以及作为可以试验候选疗法的支架来推进该领域。
研究人群：将招募多达 120 名诊断为 RP 的参与者。 取决于
还将招募 30 名健康志愿者，总人数上限为 150 人。
设计：这是一项针对色素性视网膜炎患者的单中心、观察性、横断面可重复性研究。 目标 1 的目标是确定可用于未来研究的措施，以随着时间的推移跟踪功能性视网膜的范围。 目标 2 的目标是评估 RP 的结构措施。 目标 3 的目标是评估参与者在评估视觉功能的问卷中的表现。 目标 4 的目标是调查细胞因子/淋巴因子概况。
结果测量：主要结果测量将是所执行测试的可重复性计算中的一致性限制。 次要结果测量将包括基于严重程度组的参数测试分析。 通过光学相干断层扫描 (OCT) 测量的黄斑厚度以及椭球带带长度将被量化。 明视视野计和暗视视野计和动力学的功能测试将被量化。 多焦点视网膜电图 (mfERG) 将通过子场和可能的环分析进行分析。 将分析问卷分数与客观指标的相关性。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Laryssa A Huryn, M.D.
- 电话号码：(301) 435-8810
- 邮箱：laryssa.huryn@nih.gov
研究联系人备份
- 姓名：Angel H Garced, R.N.
- 电话号码：(301) 594-3141
- 邮箱：angel.garced@nih.gov
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health Clinical Center
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接触：
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 电话号码：TTY8664111010 800-411-1222
- 邮箱：prpl@cc.nih.gov
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
- RP 参与者的纳入标准：
要符合资格，必须满足以下纳入标准（如适用）。
- 参加者必须年满 12 岁。
- 参与者（或法定监护人）必须理解并签署协议的知情同意书。
- 参与者必须具有由特征性 ERG 反应、视野、临床检查和/或基因测试定义的 RP 证据。
健康志愿者的纳入标准：
要符合资格，必须满足以下纳入标准：
- 参与者必须年满 18 岁。
- 参与者必须理解并签署协议的知情同意书。
- 参与者不得有 RP 的证据。
所有参与者的排除标准：
如果存在以下任何排除标准，则参与者不符合资格。
- 参与者正在另一项研究中积极接受研究治疗。
- 参与者在入组前三个月内开始（或改变剂量）局部或全身性碳酸酐酶抑制剂 (CAI) 治疗。
- 预计参与者将无法遵守研究程序或后续访问。
- 参与者的任何一只眼睛都有 RP 以外的眼部疾病的证据，这可能会混淆研究的结果（例如，糖尿病性视网膜病变伴有 10 处或更多处出血或微动脉瘤、葡萄膜炎、假卵黄样黄斑变性、严重近视）。
- 参与者正在服用已知对晶状体、视网膜或视神经有毒的眼部或全身药物（例如乙胺丁醇、氯喹或羟氯喹）。
- 参与者的病情会影响参与者参与所需的协议评估和测试和/或遵守研究访问的能力，从而妨碍参与研究（例如，不稳定的医疗状况，包括血压和血糖控制）。
- 参与者是与本研究相关的 NIH 员工。
- 参与者不能或不愿给予知情同意，包括将医疗记录和临床样本用于当前和未来的研究。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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健康对照
没有RP的参与者
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有RP的参与者
参与者必须有 RP 的证据，如特征 ERG 反应、视野、临床检查和/或基因测试所定义
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 OCT、EZ 带长度测量的黄斑厚度；功能测试，包括明视/暗视视野和动力学、mfERG
大体时间：进行中
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主要结果测量将是所执行测试的可重复性计算中的一致性限制。
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进行中
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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次要结果测量将包括基于绝对测量的参数测试分析，以将测试结果分类为严重程度组
大体时间：进行中
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关于哪些测试没有产生可量化的措施的信息也将被收集。
|
进行中
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Laryssa A Huryn, M.D.、National Eye Institute (NEI)
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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