Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retinitis Pigmentosa kliniske mål og gentagelighedstest af potentielle resultatmål

14. november 2023 opdateret af: National Eye Institute (NEI)

En undersøgelsesundersøgelse af Retinitis Pigmentosa (RP) kliniske mål og gentagelsestest af potentielle resultatmål.

Baggrund:

Retinitis pigmentosa (RP) er en gruppe af blændende øjensygdomme. Det er for det meste forårsaget af mutationer i fotoreceptor-udtrykte gener. RP påvirker omkring 2 millioner mennesker globalt. Der er ingen kur, men behandling og diagnose kan styres af visse tests. Forskere ønsker at se, hvor godt disse tests fanger stadier af RP.

Mål:

For at finde ud af, hvor godt visse tests sporer ændringer i retinitis pigmentosa.

Berettigelse:

Folk på 12 år og ældre med RP

Design:

Deltagerne vil blive screenet i en anden protokol.

Deltagerne vil have 2 besøg med ca. 6 ugers mellemrum. Begge vil inkludere alle nedenstående test. Hvert besøg varer 5 6 timer, eller et besøg kan opdeles i 2 dage.

Deltagerne vil give deres sygehistorie og øjenhistorie.

Deltagerne skal have en øjenundersøgelse. Deres pupiller vil blive udvidet med øjendråber.

Deltagerne vil give blodprøver.

Der vil blive taget billeder af deltagernes nethinder. Deres nethinder vil blive målt.

Deltagerne vil tage flere øjentest. De vil:

Sid i et mørkt rum og tryk på en knap, når de ser lys.

Se en lys baggrund og tryk derefter på en knap, når de ser lys.

Kig ind i en skål og tryk på en knap, når de ser lys.

Sid i mørket med lappede øjne. Så vil de tage øjenbedøvende dråber og bære kontakter, mens lys blinker. En lille elektrode tapet til deres pande vil optage signaler fra deres nethinder.

Mindreårige vil give skriftligt samtykke til at blive i undersøgelsen, når de fylder 18. Når undersøgelsen er afsluttet, kan de også blive bedt om at give samtykke til, at forskere kan fortsætte med at bruge deres undersøgelsesoplysninger.

Sponsoring Institute: National Eye Institute

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Præcis

Formål: Formålet med denne undersøgelse er at undersøge arten af ​​fotoreceptordysfunktion hos patienter med retinitis pigmentosa (RP) ved hjælp af fokale statiske og kinetiske psykofysiske tests til at udvikle funktionelle udfaldsmål for det kliniske forsøgsstudie i RP. Korrelation af nye rumlige funktionelle kort med andre funktionelle mål (såsom synsskarphed og multifokal elektroretinografi) vil hjælpe med at give en fuldstændig beskrivelse af funktionel forandring. Anvendelse af nye billeddannelsesmetoder til at visualisere og analysere strukturelle ændringer i nethinden vil give mulighed for evaluering af strukturelle ændringer, der ligger til grund for sygdomsprogression. Udvikling af disse foranstaltninger har potentialet til at fremme området ved at belyse processen med fotoreceptordegeneration samt være et stillads, som kandidatterapier kan afprøves for.

Studiepopulation: Op til 120 deltagere med diagnosen RP vil blive tilmeldt. Op til

30 raske frivillige vil også blive tilmeldt til et samlet optjeningsloft på 150.

Design: Dette er et enkelt center, observationelt, tværsnits-repeterbarhedsstudie af patienter med retinitis pigmentosa. Målet med mål 1 er at identificere mål, der kan bruges i fremtidige undersøgelser til at spore omfanget af funktionel nethinde over tid. Målet med mål 2 er at evaluere strukturelle tiltag for RP. Målet med mål 3 er at vurdere deltagerens præstation på spørgeskemaer, der vurderer visuel funktion. Målet med mål 4 er at undersøge cytokin/lymfokin-profilen.

Resultatmål: Det primære resultatmål vil være grænserne for overensstemmelse i repeterbarhedsberegninger af de udførte tests. Sekundære resultatmål vil omfatte analyse af parametertestning baseret på sværhedsgradsgrupper. Makulatykkelse målt ved optisk kohærenstomografi (OCT), såvel som ellipsoidzonebåndlængde vil blive kvantificeret. Funktionel test med fotopisk perimetri og scoptopisk perimetri og kinetik vil blive kvantificeret. Multifokal elektroretinografi (mfERG) vil blive analyseret ved delfelt- og mulige ringanalyser. Korrelationer af spørgeskemascores med objektive mål vil blive analyseret.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til 120 deltagere på 12 år eller ældre med diagnosen RP. Op til 30 raske frivillige.@@@@@@

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER for RP-deltagere:

For at være berettiget skal følgende inklusionskriterier være opfyldt, hvor det er relevant.

  • Deltageren skal være 12 år eller ældre.
  • Deltager (eller juridisk værge) skal forstå og underskrive protokollens informerede samtykkedokument.
  • Deltageren skal have bevis for RP som defineret ved karakteristiske ERG-responser, synsfelter, klinisk undersøgelse og/eller genetisk testning.

INKLUSIONSKRITERIER FOR SUNDE FRIVILLIGE:

For at være berettiget skal følgende inklusionskriterier være opfyldt:

  1. Deltager skal være 18 år eller ældre.
  2. Deltageren skal forstå og underskrive protokollens informerede samtykkedokument.
  3. Deltager må ikke have bevis for RP.

EXKLUSIONSKRITERIER FOR ALLE DELTAGERE:

En deltager er ikke berettiget, hvis nogen af ​​følgende eksklusionskriterier er til stede.

  • Deltageren modtager aktivt studieterapi i en anden undersøgelsesundersøgelse.
  • Deltageren påbegyndes på (eller ændret dosis af) topisk eller systemisk kulsyreanhydrasehæmmer (CAI) behandling i de tre måneder før indskrivning.
  • Deltageren forventes ikke at være i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer eller opfølgende besøg.
  • Deltageren har tegn på en anden øjensygdom end RP i begge øjne, som kan forvirre resultatet af undersøgelsen (f.eks. diabetisk retinopati med ti eller flere blødninger eller mikroaneurismer, uveitis, pseudovitelliform makuladegeneration, svær nærsynethed).
  • Deltageren tager øjenmedicin eller systemisk medicin, der vides at være toksisk for linsen, nethinden eller synsnerven (f.eks. ethambutol, chloroquin eller hydroxychloroquin).
  • Deltageren har en tilstand, der vil udelukke deltagelse i undersøgelsen (f.eks. ustabil medicinsk status inklusive blodtryk og glykæmisk kontrol) ved at forstyrre deltagerens evne til at deltage i den påkrævede protokolevaluering og -testning og/eller overholde studiebesøg.
  • Deltageren er en NIH-medarbejder tilknyttet denne undersøgelse.
  • Deltageren er hverken i stand til eller villig til at give informeret samtykke, der inkluderer brug af lægejournaler og kliniske prøver til nuværende og fremtidig forskning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Sund kontrol
Deltagere uden RP
Deltagere med RP
Deltagerne skal have bevis for RP som defineret ved karakteristiske ERG-responser, synsfelter, klinisk undersøgelse og/eller genetisk testning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Makulatykkelse målt ved OCT, EZ-båndlængde; funktionel test inklusive fotopisk/scotopisk perimetri og kinetik, mfERG
Tidsramme: igangværende
Det primære resultatmål vil være grænserne for overensstemmelse i repeterbarhedsberegninger af de udførte tests.
igangværende

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære resultatmål vil omfatte analyse af parametertest baseret på absolutte mål for at kategorisere testresultater i alvorlighedsgrupper
Tidsramme: igangværende
Oplysninger om hvilke test, der ikke gav kvantificerbare mål, hvor deltagerne også vil blive indsamlet.
igangværende

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2023

Sidst verificeret

7. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 190056
  • 19-EI-0056

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner